一项评估 CTX120 在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性研究
2023年8月28日 更新者：CRISPR Therapeutics AG
抗 BCMA 同种异体 CRISPR-Cas9 工程 T 细胞 (CTX120) 在复发或难治性多发性骨髓瘤受试者中的安全性和有效性的 1 期剂量递增和队列扩展研究
这是一项单臂、开放标签、多中心、1 期研究，评估 CTX120 在复发或难治性多发性骨髓瘤受试者中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
26
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X6
- University Health Network, Princess Margaret Cancer Centre
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、澳大利亚、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3000
- Peter Maccallum Cancer Centre
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37203
- Sarah Cannon Research Institute
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Salamanca、西班牙、37007
- Hospital Universitario de Salamanca
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Barcelona
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Badalona、Barcelona、西班牙、08916
- Institut Catala d'Oncologia Hospital Germans Trias i Pujol
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Navarra
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Pamplona、Navarra、西班牙、31008
- Universidad de Navarra
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 年龄≥18岁。
- 复发或难治性多发性骨髓瘤，根据 IMWG 反应标准和至少 2 个先前治疗线的治疗定义。
- Eastern Cooperative Oncology Group 表现状态 0 或 1。
- 足够的肾、肝、心脏和肺器官功能
- 有生育能力的女性受试者和男性受试者必须同意从入组到 CTX120 输注后至少 12 个月内使用可接受的避孕方法。
关键排除标准：
- 先前的同种异体干细胞移植 (SCT)。
- 筛选时距离自体 SCT 不到 60 天，并且有未解决的严重并发症。
- 之前接受过任何基因疗法或转基因细胞疗法的治疗，包括 CAR T 细胞或自然杀伤细胞，或 BCMA 定向疗法。
- 多发性骨髓瘤直接累及中枢神经系统 (CNS) 的证据。
- 临床相关中枢神经系统病变的病史或存在，例如癫痫发作、脑血管缺血/出血、痴呆、小脑疾病、任何累及中枢神经系统的自身免疫性疾病。
- 入组后 6 个月内出现不稳定型心绞痛、有临床意义的心律失常或心肌梗塞。
- 活动性HIV、乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒感染。
- 既往或并发恶性肿瘤，基底细胞或鳞状细胞皮肤癌除外，已充分切除的宫颈原位癌，或既往恶性肿瘤已完全切除且缓解期≥5 年。
- 入组前 14 天内使用全身抗肿瘤治疗或研究药物。
- 需要类固醇和/或其他免疫抑制治疗的原发性免疫缺陷病或活动性自身免疫性疾病。
- 怀孕或哺乳的妇女。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CTX120
在淋巴细胞耗竭化疗后通过静脉输注给药。
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CTX120 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 导向的 T 细胞免疫疗法由使用 CRISPR-Cas9 基因编辑组件进行体外遗传修饰的同种异体 T 细胞组成。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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A 部分（剂量递增）：不良事件的发生率
大体时间：从 CTX120 输注到输注后 28 天
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定义为剂量限制性毒性的不良事件
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从 CTX120 输注到输注后 28 天
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B 部分（队列扩展）：客观反应率
大体时间：从 CTX120 输注到输注后 60 个月
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符合国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 反应标准的客观反应率。
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从 CTX120 输注到输注后 60 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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无进展生存期
大体时间：从 CTX120 输注日期到疾病进展或因任何原因死亡的日期，评估长达 60 个月
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从 CTX120 输注日期到疾病进展或因任何原因死亡的日期，评估长达 60 个月
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总生存期
大体时间：从 CTX120 输注之日到因任何原因死亡之日，评估长达 60 个月
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从 CTX120 输注之日到因任何原因死亡之日，评估长达 60 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Annie Weaver, PhD、CRISPR Therapeutics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月22日
初级完成 (估计的)
2026年11月1日
研究完成 (估计的)
2027年1月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月24日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月27日
首次发布 (实际的)
2020年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月28日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
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