Estudio de predisposición al cáncer infantil (CCPS) (CCPS)
El Estudio de predisposición al cáncer infantil (CCPS, por sus siglas en inglés) es un estudio observacional, longitudinal y multicéntrico que recopilará datos clínicos y biológicos y muestras de niños con síndromes de predisposición al cáncer (CPS, por sus siglas en inglés) y sus familiares.
La hipótesis central es que el estudio de personas con alto riesgo de cáncer infantil crea una oportunidad única para mejorar la comprensión de la carcinogénesis, la vigilancia de tumores, la detección temprana y la prevención del cáncer, lo que contribuirá colectivamente a mejorar la atención y los resultados de los pacientes pediátricos con cáncer y aquellos con síndromes de predisposición al cáncer (CPS).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El CCPS está diseñado como un estudio observacional, longitudinal y multicéntrico que recolectará datos clínicos y biológicos y especímenes de niños con CPS y sus familiares. Los investigadores planean:
- Establecer y mantener un marco para el reclutamiento, la participación y la vigilancia de niños con síndromes de predisposición al cáncer (CPS) en estudios de investigación clínica y traslacional;
- Definir la historia natural de la enfermedad en niños con CPS; y
- Evaluar el impacto clínico y la eficacia de las estrategias estándar y emergentes de vigilancia de tumores.
El estudio inscribirá a aproximadamente 350 niños y 700 familiares por año. Los investigadores planean recopilar datos demográficos y de diagnóstico en el momento de la inscripción. El seguimiento longitudinal se realizará al menos una vez al año.
El CCPS incluye el establecimiento de un biodepósito, con una estructura de centro y radio, con un depósito central en Emory University/Children's Healthcare of Atlanta para la recolección prospectiva de algunos tejidos, vinculado a biodepósitos locales en las instituciones participantes. La información sobre el inventario de especímenes de tumores ya almacenados localmente estará disponible en la base de datos, junto con referencias a estudios genómicos existentes del tumor, de modo que los investigadores puedan identificar y solicitar dicho tejido o datos para estudios específicos, sujeto a la aprobación del Comité Científico de CCPS. .
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Christopher Porter, MD
- Número de teléfono: 4047274881
- Correo electrónico: chris.porter@emory.edu
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- Reclutamiento
- Hospital for Sick Children
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Contacto:
- Anita Villani, MD
- Correo electrónico: anita.villani@sickkids.ca
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Children's Healthcare of Atlanta (CHOA)
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Contacto:
- Christopher Porter, MD
- Número de teléfono: 404-727-4881
- Correo electrónico: chris.porter@emory.edu
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Reclutamiento
- Dana Farber Cancer Institute
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Contacto:
- Lisa Diller, MD
- Correo electrónico: lisa_diller@dfci.harvard.edu
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Contacto:
- Garrett Brodeur, MD
- Correo electrónico: brodeur@email.chop.edu
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105-3678
- Reclutamiento
- St. Jude Children's Research Hospital
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Contacto:
- Kim Nichols, MD
- Correo electrónico: kim.nichols@stjude.org
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Baylor College of Medicine
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Contacto:
- Surya Rednam, MD
- Correo electrónico: sprednam@texaschildrens.org
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Reclutamiento
- Primary Children's Hospital
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Contacto:
- Joshua Schiffman, MD
- Correo electrónico: joshua.schiffman@hci.utah.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Los sujetos principales deben cumplir con todos los criterios a continuación para ser elegibles para la inscripción:
- Tener menos de 21 años de edad al momento de la inscripción
Tener un diagnóstico de un CPS específico, hayan tenido cáncer o no
- Basado en pruebas de laboratorio clínico que demuestran una variante de línea germinal patógena o probablemente patógena y/o
- Basado en criterios de diagnóstico clínico bien establecidos y/o
- Basado en alta sospecha clínica de un CPS específico con pruebas de laboratorio clínico que demuestran una variante de significado incierto (VUS)
Los padres afectados deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para la inscripción:
- Ser el padre biológico de un Sujeto Primario y
- Llevar un diagnóstico (o diagnóstico obligado) del SPC familiar
Los hermanos adultos afectados deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para la inscripción:
- Ser el hermano biológico de un Sujeto Primario y
- Llevar un diagnóstico (o diagnóstico obligado) del SPC familiar
Los padres y hermanos no afectados deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para la inscripción
- Ser el padre biológico o hermano de un Sujeto principal y
- No llevar diagnóstico (o diagnóstico obligado) de CPS familiar
Los miembros de la familia afectados deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para la inscripción:
1. Llevar un diagnóstico de (o diagnóstico obligado de) el SPC familiar. Se solicita documentación pero no se requiere.
Más de un hijo de una Unidad Familiar Primaria puede ser Sujeto Principal. Un hermano no afectado puede ser reclasificado como sujeto principal si se le diagnostica un CPS durante la infancia.
Criterio de exclusión:
- Las personas con un fuerte historial personal o familiar de cáncer sin un diagnóstico genético o clínico de un CPS específico no son elegibles para la inscripción.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Temas primarios
Niños (de 0 a 21 años) con síndromes de predisposición al cáncer (CPS).
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Este registro prospectivo y biodepósito recopilará datos clínicos y especímenes para la investigación de la predisposición al cáncer infantil.
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Familiares de Niños con CPS
Los miembros de su unidad familiar primaria también serán reclutados para este estudio, incluidos los padres afectados por CPS, los padres no afectados y los hermanos.
Otros miembros adultos de la familia (con CPS documentado u obligado) también son elegibles para inscribirse como miembros de la familia afectados.
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Este registro prospectivo y biodepósito recopilará datos clínicos y especímenes para la investigación de la predisposición al cáncer infantil.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Establecer y mantener un marco para el reclutamiento, la participación y la vigilancia de niños con síndromes de predisposición al cáncer (CPS) en estudios de investigación clínica y traslacional.
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Este registro multicéntrico y biorepositorio se desarrollará con el propósito de estudiar a las personas con alto riesgo de cáncer infantil para mejorar la atención y los resultados de los pacientes pediátricos con cáncer y aquellos con síndromes de predisposición al cáncer (CPS).
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Hasta 10 años
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Definir la historia natural de la enfermedad en niños con CPS.
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Definir la historia natural de la enfermedad en niños con SPC.
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Hasta 10 años
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Evaluar el impacto clínico y la eficacia de las estrategias estándar y emergentes de vigilancia de tumores.
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Evaluar el impacto clínico y la eficacia de las estrategias estándar y emergentes de vigilancia de tumores para mejorar la atención y los resultados de los pacientes pediátricos con cáncer y aquellos con síndromes de predisposición al cáncer (CPS).
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Hasta 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christopher Porter, MD, Emory University
- Investigador principal: Anita Villani, MD, The Hospital for Sick Children
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Atributos de la enfermedad
- Neoplasias
- Organización y administración
- Administración de Servicios de Salud
- Calidad, acceso y evaluación de la atención médica
- Técnicas de investigación
- Métodos epidemiológicos
- Recopilación de datos
- Mecanismos de evaluación de atención médica
- Calidad de la atención médica
- Salud pública
- Medio ambiente y salud pública
- Archivos
- Registros
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00000109
- C3P-001 (Otro identificador: Consortium for Childhood Cancer Predisposition)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
- Investigadores que aporten una propuesta metodológicamente sólida, para alcanzar los objetivos de la propuesta aprobada
- Las propuestas deben enviarse a chris.porter@emory.edu. Las solicitudes serán revisadas por el comité de estudio. El acceso a los datos requerirá un acuerdo de acceso a datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .