Un estudio de seguimiento de hombres con hemofilia A en profilaxis con Esperoct® (pathfinder9)
15 de diciembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Estudio multinacional, prospectivo, abierto, no controlado, posautorización, no intervencionista, de turoctocog alfa pegol (N8-GP) durante la profilaxis de rutina a largo plazo y el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A
Este estudio recopilará información sobre los efectos secundarios y qué tan bien funciona Esperoct® (turoctocog alfa pegol (N8-GP)) durante el tratamiento a largo plazo (profilaxis) en hombres con hemofilia A. Los participantes en este estudio recibirán el mismo tratamiento que recibirían obtendrían normalmente, si no estuvieran participando en el estudio.
Todas las visitas a la clínica se realizan de la misma forma en que los participantes están acostumbrados cuando visitan a su médico.
Durante las visitas a la clínica, se les puede solicitar a los participantes algunas pruebas relevantes si el médico del estudio las considera útiles.
Durante las visitas, el médico del estudio podría preguntar si los participantes tuvieron algún efecto secundario desde la última visita del estudio.
Se pedirá a los participantes que anoten en su propio diario el número de hemorragias y cómo se trataron, así como su profilaxis regular.
La participación en el estudio durará entre 5 y 7 años, dependiendo de cuándo se incorporen los participantes al estudio.
Los participantes son libres de abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.
Esto no afectará su atención médica actual y futura.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
60
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
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Vienna, Austria, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
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Sofia, Bulgaria, 1527
- UMHAT "Tsaritsa Yoanna-ISUL"
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Brno, Chequia, 625 00
- FN Brno odd. hematologie
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Hradec Králové, Chequia, 500 05
- FN HK - IV. Interni hematologicka klinika
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Zagreb, Croacia, 10 000
- KBC Zagreb, Rebro, Hemofilija centar
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Košice, Eslovaquia, 04011
- Unilabs Slovensko, s. r. o.
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Ljubljana, Eslovenia, 1000
- PeK - University Children's Hospital, Department of haematology
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Málaga, España, 29009
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Tallinn, Estonia, 13419
- North Estonia Medical Centre Foundation
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Tartu, Estonia, 50406
- Tartu University Hospital Haematology Clinic
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Athens, Grecia, 11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
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Athens, Grecia, GR-11527
- "Laiko" General Hospital of Athens
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Athens, Grecia, GR-11527
- Aghia Sophia Childrens' Hospital
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Budapest, Hungría, H-1134
- MH Eü. Központ -Orszagos Haemophilia Kozpont
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Parma, Italia, 43126
- Azienda Ospedaliera-Universitaria Parma
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Roma, Italia, 00161
- Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
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Torino, Italia, 10126
- A.O.U Città Salute Scienza Torino
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Vicenza, Italia, 36100
- Ospedale San Bortolo
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Kaunas, Lituania, LT-50161
- Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
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Panevezys, Lituania, LT-35144
- Republican Panevezys Hospital, Public consultation clinic
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Vilnius, Lituania, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Vilnius, Lituania, 08661
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte-HSM
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Porto, Portugal, 4200-319
- ULS São João, E.P.E.
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Zurich, Suiza, 8032
- Kinderspital Hämatologie, Zürich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes con hemofilia A
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento firmado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el estudio (las actividades relacionadas con el estudio son cualquier procedimiento relacionado con el registro de datos de acuerdo con el protocolo).
- La decisión de iniciar el tratamiento con Esperoct® comercialmente disponible fue tomada por el paciente/representante legalmente aceptable (LAR) y el médico tratante antes e independientemente de la decisión de incluir al paciente en este estudio.
- En este estudio se permiten pacientes masculinos de todas las edades, de acuerdo con la etiqueta local.
- Diagnóstico de Hemofilia A severa o moderada
Criterio de exclusión:
- Participación previa en este estudio. La participación se define como haber dado su consentimiento informado en este estudio.
- Hipersensibilidad conocida o sospechada a N8-GP o productos relacionados
- Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras del idioma que impiden la comprensión y la cooperación adecuadas
- Sospecha clínica o presencia de inhibidores del FVIII en el momento de la inclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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N8-GP
Pacientes con hemofilia A
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Los pacientes serán tratados con N8-GP disponible en el mercado para la profilaxis y el tratamiento de los episodios hemorrágicos de acuerdo con la práctica clínica habitual a discreción del médico tratante.
La decisión de iniciar el tratamiento con N8-GP comercialmente disponible fue tomada por el paciente/representante legalmente aceptable (LAR) y el médico tratante antes e independientemente de la decisión de incluir al paciente en este estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos (AA) informados durante el período de estudio
Periodo de tiempo: Desde la inclusión del paciente (Visita 1) hasta el final del estudio (Visita 3), duración 5-7 años
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Conteo de eventos
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Desde la inclusión del paciente (Visita 1) hasta el final del estudio (Visita 3), duración 5-7 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos graves (SAEs) informados durante el período de estudio
Periodo de tiempo: Desde la inclusión del paciente (Visita 1) hasta el final del estudio (Visita 3), duración 5-7 años
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Conteo de eventos
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Desde la inclusión del paciente (Visita 1) hasta el final del estudio (Visita 3), duración 5-7 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Transparency (1452), Novo Nordisk A/S
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de octubre de 2020
Finalización primaria (Estimado)
3 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
3 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
5 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
22 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
Otros números de identificación del estudio
- NN7088-4029
- EUPAS36536 (Identificador de registro: EU PAS Register)
- U1111-1235-6007 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .