- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04702256
Terapia de inducción para la nefritis lúpica sin esteroides orales agregados: un ensayo que compara corticosteroides orales más micofenolato mofetilo (MMF) versus obinutuzumab y MMF (OBILUP)
Terapia de inducción para la nefritis lúpica sin esteroides orales agregados: un ensayo controlado, multicéntrico, aleatorizado y abierto que compara corticosteroides orales más micofenolato mofetilo (MMF) versus obinutuzumab y MMF
Este es un ensayo multicéntrico de fase III, aleatorizado, abierto, controlado y de no inferioridad.
Como objetivo principal, el estudio pretende demostrar que un régimen libre de corticosteroides orales adicionales pero con obinutuzumab (y MMF) no es inferior a un régimen basado en corticosteroides orales y MMF para lograr el resultado primario de respuesta renal completa en la semana 52 sin recibir corticosteroides por encima de una dosis preespecificada.
Como objetivos secundarios, el estudio pretende:
Comparar la eficacia de los tratamientos en ambos brazos en términos de:
- respuesta renal parcial más completa en la semana 52;
- proteinuria < 0,8 g/g en la semana 52;
- erupciones extrarrenales;
- respuesta definida por una reducción de >4 puntos en la puntuación de SELENA-SLEDAI en la semana 52.
Comparar la seguridad de los tratamientos en ambos brazos en cuanto a la aparición de:
- toxicidad de los corticosteroides;
- eventos adversos graves;
- episodios infecciosos graves;
- nuevo daño.
- Comparar el número de pacientes con incumplimiento al tratamiento en ambos brazos.
- Estimar la eficacia de obinutuzumab en esta indicación.
Los estudios complementarios permitirán:
- Implementar un biobanco (suero, plasma, ADN, células y orina) y un banco de biopsias renales para estudios que formarán parte de licitaciones separadas de investigación (se informará a los pacientes que sus muestras y datos pueden ser utilizados para estudios posteriores y se les ofrecerá consentir o no).
- Identificar qué niveles terapéuticos objetivo de MMF predicen mejor la respuesta con menor toxicidad (estudio auxiliar).
- Disponer de datos a largo plazo sobre la función y el daño renal.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Los datos preliminares muestran que el anticuerpo monoclonal anti CD20 puede reemplazar eficazmente a los corticosteroides orales en el tratamiento de inducción de la glomerulonefritis lúpica. El concepto de evitar el uso significativo de corticosteroides marcaría un cambio radical en el enfoque del tratamiento de la nefritis lúpica, pero primero se debe confirmar la eficacia de dicha estrategia en un estudio controlado aleatorio.
El objetivo principal de este estudio es demostrar que los pacientes con nefritis lúpica pueden tratarse con éxito sin utilizar dosis dañinas de corticosteroides orales.
Los pacientes elegibles serán aleatorizados con una proporción de 1:1, entre el grupo de intervención (obinutuzumab, metilprednisolona IV, corticosteroides en dosis baja o nula y MMF) y el grupo de control (prednisona oral, metilprednisolona IV y MMF), después de obtener el consentimiento informado firmado. La aleatorización se bloqueará y estratificará por nivel de proteinuria (
Las evaluaciones del estudio se realizarán según el estándar de atención a los 15 días, 1, 3, 6, 9 y 12 meses (y en cualquier brote o según los deseos del investigador). La evaluación del estudio incluirá la evaluación de la actividad de la enfermedad, el daño relacionado con la enfermedad y el tratamiento, la calidad de vida y los análisis de sangre y orina como estándar de atención. Además, se muestreará un biobanco en el momento de la inclusión. Los datos a largo plazo sobre el daño y la función renal se recopilarán durante el tratamiento estándar (18 meses, 2, 5 y 10 años) en pacientes que hayan dado su consentimiento.
Población involucrada: Niños (a partir de 14 años) y adultos con nefritis lúpica ISN/RPS clase III o IV (A o A/C) ± V con lesiones activas en al menos el 10% de los glomérulos viables, Y proteína en orina a- cociente de creatinina (uPCR) ≥ 0,5 g/g.
Análisis de los datos
En resumen, el resultado primario es la respuesta renal completa (RC), el análisis inicial será descriptivo, utilizando razones de probabilidad e intervalos de confianza (IC) del 95%. Formalmente, la RC se analizará mediante el análisis por intención de tratar (ITT) mediante regresión logística. Siguiendo el principio ITT, se imputarán los datos faltantes. El modelo incluirá el efecto del tratamiento y los factores utilizados para la estratificación en la aleatorización como covariables. Se proporcionarán los cocientes de probabilidades y los IC del 95 % derivados de la regresión logística. Los resultados (comparación entre los grupos) se presentarán como un Odds Ratio (OR) (y un IC del 95% bilateral) y se considerará que el ensayo ha cumplido su objetivo de no inferioridad si el límite inferior del IC (equivalente a un IC del 97,5% unilateral) está por encima de un valor crítico de 0,45 como se describe anteriormente.
Los resultados secundarios se analizarán utilizando modelos análogos con regresión logística para puntos finales binarios, regresión de Cox para puntos finales de tiempo hasta el evento y regresión lineal múltiple para puntos finales continuos. En su caso, también se utilizarán análisis de medidas repetidas. Sin embargo, las pruebas serán bilaterales al 5%.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Nathalie COSTEDOAT-CHALUMEAU, MD, PhD
- Número de teléfono: +33 (0)6 87 50 81 23
- Correo electrónico: nathalie.costedoat@gmail.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Eric DAUGAS, MD, PhD
- Número de teléfono: +33 (0) 1 40 25 71 01
- Correo electrónico: eric.daugas@aphp.fr
Ubicaciones de estudio
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-
Paris, Francia, 75014
- Reclutamiento
- Internal medicine, Cochin hospital, APHP
-
Contacto:
- Nathalie COSTEDOAT-CHALUMEAU, MD, PhD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños de 14 a 17 años y adultos;
- Nefritis lúpica activa, definida por biopsia renal en las 8 semanas anteriores, evaluada por la clasificación de la Sociedad Internacional de Nefrología/Sociedad de Patología Renal (ISN/RPS): clase III o IV (A o A/C) ± V con lesiones activas en al menos el 10% de los glomérulos viables;
- Relación proteína/creatinina en orina (uPCR) ≥ 0,5 g/g en cualquier momento durante los 14 días anteriores a la inclusión;
- Sin contraindicaciones para el uso de metilprednisolona IV, MMF, corticoides orales u obinutuzumab;
- Capacidad para proporcionar consentimiento informado;
- Voluntad de usar métodos anticonceptivos apropiados, como se recomienda cuando se usa MMF.
Criterio de exclusión:
- Brote severo de LES "crítico" definido como cualquier manifestación de LES que requiera más inmunosupresión de la permitida en el protocolo, a juicio del médico;
- Pacientes a los que no se les puede prescribir prednisona 10 mg de corticoides “solamente”, previa inclusión según criterio médico;
- Mujer embarazada y lactante;
- Uso previo dentro de los 6 meses posteriores a la inclusión del anticuerpo monoclonal terapéutico y/o 'biológico' modulador de células B o T, excepto belimumab que se puede usar hasta 7 días antes de la inclusión;
- Obsolescencia de >60% de los glomérulos o cicatrización tubulointersticial de >60%;
- ERC estadio 4 o estadio 5 definida como eGFR
- Infecciones activas, incluidas, entre otras, el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B en ausencia de una terapia específica, hepatitis C o tuberculosis;
- Recibir una vacuna viva atenuada en las 4 semanas anteriores a la inscripción en el estudio;
- Antecedentes de displasia cervical CIN grado III, virus del papiloma humano cervical de alto riesgo o citología cervical anormal distinta de células escamosas anormales de significado incierto (ASCUS) en los últimos 3 años en pacientes femeninas. Sin embargo, el paciente será elegible en las siguientes condiciones: la prueba de VPH de seguimiento es negativa o la anomalía cervical se trató de manera efectiva hace más de 1 año.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de obinutuzumab
Administración de obinutuzumab más micofenolato mofetilo oral (MMF)
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Administración de obinutuzumab por infusión intravenosa (IV), IV de metilprednisolona, micofenolato mofetilo oral, sin prednisona (o si se requiere para manifestaciones extrarrenales): menos de 10 mg/día en cualquier momento, menos de 7,5 mg/día después de 6 meses y menos de 5 mg/día después de 9 meses). Se recomendará fuertemente la hidroxicloroquina para todos los pacientes.
Otros nombres:
Antes de la infusión de obinutuzumab, los pacientes que reciben obinutuzumab recibirán una premedicación que incluye 100 mg de metilprednisolona, paracetamol y dexclorfeniramina.
Otros nombres:
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Comparador activo: Brazo de corticosteroides
Corticoides orales más MMF
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IV de metilprednisolona, prednisona oral (según el PNDS) y micofenolato mofetilo oral. Se recomendará fuertemente la hidroxicloroquina para todos los pacientes.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta renal completa (RC)
Periodo de tiempo: en la semana 52
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CR en la semana 52 sin recibir corticosteroides por encima de una dosis preespecificada. CR en la semana 52 se define como:
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en la semana 52
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Medición de proteinuria
Periodo de tiempo: en la línea de base
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Medición de proteinuria: se valorará el cociente proteinuria/creatinuria en una recogida de orina de 24 horas.
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en la línea de base
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Medición de proteinuria
Periodo de tiempo: en la semana 52
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Medición de proteinuria: se valorará el cociente proteinuria/creatinuria en una recogida de orina de 24 horas.
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en la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia: respuesta renal parcial (RP)
Periodo de tiempo: al inicio y en la semana 52
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La respuesta renal parcial (RP) se definirá como:
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al inicio y en la semana 52
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Eficacia: respuesta renal completa
Periodo de tiempo: al inicio y en la semana 52
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Respuesta renal completa: igual que en el resultado primario.
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al inicio y en la semana 52
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Eficacia: medición de proteinuria
Periodo de tiempo: al inicio y en la semana 52
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Medición de proteinuria (igual que en el resultado primario): la relación proteinuria/creatinuria se evaluará en una recolección de orina de 24 horas.
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al inicio y en la semana 52
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Eficacia: llamarada extrarrenal
Periodo de tiempo: al inicio y en la semana 52
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El brote extrarrenal se definirá según el índice de brote SELENA-SLEDAI.
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al inicio y en la semana 52
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Eficacia: cambios en la puntuación SELENA-SLEDAI
Periodo de tiempo: al inicio y en la semana 52
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Los cambios en la puntuación de SELENA-SLEDAI se medirán entre la inclusión y la semana 52.
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al inicio y en la semana 52
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Seguridad: toxicidad de la medición de corticoides
Periodo de tiempo: en la inclusión, en el Mes 6 y el Mes 12
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La toxicidad de los corticosteroides se medirá mediante el índice de toxicidad de glucocorticoides (GTI). Este GTI compuesto se calificará (no se medirá por separado) con IMC, tolerancia a la glucosa, presión arterial, perfil de lípidos, miopatía por esteroides, piel, toxicidad neuropsiquiátrica y oftalmológica e infecciones. |
en la inclusión, en el Mes 6 y el Mes 12
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Seguridad: informe de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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El número de eventos adversos graves se medirá por paciente de acuerdo con el sistema de clasificación de toxicidad CTCAE para los siguientes eventos adversos combinados: muerte (todas las causas), infecciones de grado 3 o superior, hospitalización como resultado de la enfermedad o de una complicación debido a la tratamiento de estudio.
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Seguridad: número de episodios infecciosos graves
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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El número de episodios infecciosos graves se medirá por paciente de acuerdo con el sistema de clasificación de toxicidad CTCAE para los siguientes eventos adversos combinados: muerte (todas las causas), infecciones de grado 3 o superior.
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hasta la finalización de los estudios, un promedio de 10 años
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Seguridad: cambios en el índice de daños SLICC/ACR.
Periodo de tiempo: en la inclusión, en el Mes 6 y el Mes 12
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Los daños nuevos se evaluarán midiendo los cambios en el índice de daños SLICC/ACR.
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en la inclusión, en el Mes 6 y el Mes 12
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Incumplimiento del tratamiento: niveles de hidroxicloroquina en sangre
Periodo de tiempo: en el Mes 6 y el Mes 12
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La falta de adherencia se definirá por un nivel de fármaco HCQ < 200 ng/ml no explicado de otro modo y/o un metabolito indetectable, al menos una vez durante las visitas de seguimiento. La falta de adherencia al tratamiento se evaluará con los niveles en sangre de hidroxicloroquina como se hace de forma rutinaria en Francia. |
en el Mes 6 y el Mes 12
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No adherencia al tratamiento: cuestionarios MASRI
Periodo de tiempo: en el Mes 6 y el Mes 12
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La no adherencia al tratamiento se evaluará mediante cuestionarios MASRI.
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en el Mes 6 y el Mes 12
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Eficiencia
Periodo de tiempo: al año
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Se estimarán los costos totales de tratamiento de 1 año en ambos brazos y la relación de costo-efectividad incremental como la diferencia en costos dividida por la diferencia en QALys estimada a partir del cuestionario autoadministrado EQ 5D.
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al año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Nathalie COSTEDOAT-CHALUMEAU, MD, PhD, Centre de référence maladies auto-immunes et systémiques rares, Internal medicine, Cochin hospital, APHP
- Director de estudio: Eric DAUGAS, MD, PhD, Nephrology department, Bichat Hospital, APHP, Paris
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Wofsy D, Hillson JL, Diamond B. Abatacept for lupus nephritis: alternative definitions of complete response support conflicting conclusions. Arthritis Rheum. 2012 Nov;64(11):3660-5. doi: 10.1002/art.34624.
- Dall'Era M, Cisternas MG, Smilek DE, Straub L, Houssiau FA, Cervera R, Rovin BH, Mackay M. Predictors of long-term renal outcome in lupus nephritis trials: lessons learned from the Euro-Lupus Nephritis cohort. Arthritis Rheumatol. 2015 May;67(5):1305-13. doi: 10.1002/art.39026.
- Costedoat-Chalumeau N, Houssiau F, Izmirly P, Le Guern V, Navarra S, Jolly M, Ruiz-Irastorza G, Baron G, Hachulla E, Agmon-Levin N, Shoenfeld Y, Dall'Ara F, Buyon J, Deligny C, Cervera R, Lazaro E, Bezanahary H, Leroux G, Morel N, Viallard JF, Pineau C, Galicier L, Van Vollenhoven R, Tincani A, Nguyen H, Gondran G, Zahr N, Pouchot J, Piette JC, Petri M, Isenberg D. A Prospective International Study on Adherence to Treatment in 305 Patients With Flaring SLE: Assessment by Drug Levels and Self-Administered Questionnaires. Clin Pharmacol Ther. 2018 Jun;103(6):1074-1082. doi: 10.1002/cpt.885. Epub 2017 Nov 9.
- Costedoat-Chalumeau N, Galicier L, Aumaitre O, Frances C, Le Guern V, Liote F, Smail A, Limal N, Perard L, Desmurs-Clavel H, Boutin du LT, Asli B, Kahn JE, Pourrat J, Sailler L, Ackermann F, Papo T, Sacre K, Fain O, Stirnemann J, Cacoub P, Jallouli M, Leroux G, Cohen-Bittan J, Tanguy ML, Hulot JS, Lechat P, Musset L, Amoura Z, Piette JC; Group PLUS. Hydroxychloroquine in systemic lupus erythematosus: results of a French multicentre controlled trial (PLUS Study). Ann Rheum Dis. 2013 Nov;72(11):1786-92. doi: 10.1136/annrheumdis-2012-202322. Epub 2012 Nov 10.
- Costedoat-Chalumeau N, Amoura Z, Hulot JS, Aymard G, Leroux G, Marra D, Lechat P, Piette JC. Very low blood hydroxychloroquine concentration as an objective marker of poor adherence to treatment of systemic lupus erythematosus. Ann Rheum Dis. 2007 Jun;66(6):821-4. doi: 10.1136/ard.2006.067835. Epub 2007 Feb 26.
- Costedoat-Chalumeau N, Pouchot J, Guettrot-Imbert G, Le Guern V, Leroux G, Marra D, Morel N, Piette JC. Adherence to treatment in systemic lupus erythematosus patients. Best Pract Res Clin Rheumatol. 2013 Jun;27(3):329-40. doi: 10.1016/j.berh.2013.07.001.
- Jolly M, Galicier L, Aumaitre O, Frances C, Le Guern V, Liote F, Smail A, Limal N, Perard L, Desmurs-Clavel H, Boutin DL, Asli B, Kahn JE, Pourrat J, Sailler L, Ackermann F, Papo T, Sacre K, Fain O, Stirnemann J, Cacoub P, Jallouli M, Leroux G, Cohen-Bittan J, Hulot JS, Arora S, Amoura Z, Piette JC, Costedoat-Chalumeau N; PLUS group. Quality of life in systemic lupus erythematosus: description in a cohort of French patients and association with blood hydroxychloroquine levels. Lupus. 2016 Jun;25(7):735-40. doi: 10.1177/0961203315627200. Epub 2016 Feb 13.
- Dossier C, Hogan J. Response to Majeranowski. Pediatr Nephrol. 2021 Jun;36(6):1653. doi: 10.1007/s00467-021-04982-4. Epub 2021 Mar 10. No abstract available.
- Fuse H, Akimoto S, Ito H, Shimazaki J, Ishikawa T. [Clinical observations of Cushing's syndrome]. Nihon Hinyokika Gakkai Zasshi. 1984 Aug;75(8):1280-7. doi: 10.5980/jpnjurol1928.75.8_1280. No abstract available. Japanese.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Glomerulonefritis
- Nefritis
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Lupus Eritematoso Sistémico
- Nefritis lúpica
- Químicos orgánicos
- Terapéutica
- Ácidos grasos
- Lípidos
- Terapia con drogas
- Ácidos, acíclico
- Ácidos carboxílicos
- Compuestos policíclicos
- Aniluros
- Amidas
- Compuestos anilina
- Amina
- Acetanilidas
- Espierra
- Embarazos
- Esteroides
- Compuestos de anillo fusionado
- Madreadiediols
- Caproates
- Paracetamol
- Prednisona
- Ácido micofenólico
- Premedicación
- dexclorfeniramina
Otros números de identificación del estudio
- APHP200038
- 2020-005835-60 (Número EudraCT)
- MEDAECNAT-2021-05-0070 (Otro identificador: ANSM)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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