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Niraparib en el tratamiento de pacientes con tumores avanzados mutados en PALB2 (PAVO)

15 de octubre de 2025 actualizado por: Tempus AI

Un estudio de fase II de un solo brazo de niraparib en pacientes con tumores sólidos localmente avanzados o metastásicos con mutaciones en PALB2

El propósito de este estudio es evaluar más a fondo la eficacia y la seguridad de niraparib en pacientes con tumores sólidos metastásicos o localmente avanzados y una mutación tumoral PALB2 (tPALB2) patógena o probablemente patógena.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

22

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Yuma, Arizona, Estados Unidos, 85364
        • Yuma Regional Medical Center
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Estados Unidos, 72762
        • Highlands Oncology
    • California
      • Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
        • Memorial Care Medical Center
      • Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
        • St Joseph Heritage Health - Fullerton
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0698
        • University of California San Diego
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • MemorialCare
      • Los Alamitos, California, Estados Unidos, 90720
        • Cancer and Blood Specialty Clinic
      • Los Alamitos, California, Estados Unidos, 90720
        • Cancer and Blood Specialty
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90404
        • University of California Los Angeles
      • Napa, California, Estados Unidos, 94558
        • St Joseph Health Medical Group - Napa
      • Oxnard, California, Estados Unidos, 93030
        • Ventura County Hematology Oncology Specialists
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Sharp Healthcare
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93105
        • Ridley-Tree Cancer Center
      • Santa Rosa, California, Estados Unidos, 95403
        • St Joseph Health Medical Group - Santa Rosa
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06102
        • Hartford Healthcare
      • Norwich, Connecticut, Estados Unidos, 06360
        • Eastern Connecticut Hematology and Oncology
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33308
        • Holy Cross
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Ocala, Florida, Estados Unidos, 34474
        • Ocala Community Cancer Center
    • Georgia
      • Athens, Georgia, Estados Unidos, 30607
        • University Cancer & Blood Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Hawaii Cancer Care
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Rolling Meadows, Illinois, Estados Unidos, 60008
        • Northwest Oncology & Hematology
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46845
        • Fort Wayne Medical Oncology and Hematology
      • Goshen, Indiana, Estados Unidos, 46526
        • Goshen Health
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
        • Community Health Network
      • South Bend, Indiana, Estados Unidos, 46601
        • Beacon Health System
    • Louisiana
      • Hammond, Louisiana, Estados Unidos, 70403
        • Pontchartrain Cancer Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • The Center for Cancer and Blood Disorders - Maryland
      • Frederick, Maryland, Estados Unidos, 21702
        • Frederick Health
      • Rockville, Maryland, Estados Unidos, 20850
        • Maryland Oncology Hematology
    • Massachusetts
      • Fairhaven, Massachusetts, Estados Unidos, 02719
        • Southcoast Health
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
        • Sparrow Health
    • Missouri
      • Bolivar, Missouri, Estados Unidos, 65613
        • Central Care Cancer Center
      • Saint Joseph, Missouri, Estados Unidos, 64507
        • Mosaic Life Care
      • Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65807
        • Oncology Hematology Associates
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68130
        • Nebraska Cancer Specialists
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • OptumCare Cancer Care
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Estados Unidos, 07109
        • New Jersey Cancer Care and Blood Disorders
      • Englewood, New Jersey, Estados Unidos, 07631
        • Englewood Health
      • Florham Park, New Jersey, Estados Unidos, 07932
        • Summit Medical Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Health Inc. - Charlotte
      • Goldsboro, North Carolina, Estados Unidos, 27534
        • Southeastern Medical Oncology Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Novant Health Inc. - Winston-Salem
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Estados Unidos, 44708
        • Aultman Medical Group
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • TriHealth
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Seidman
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43214
        • OhioHealth
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43623
        • The Toledo Clinic
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialists
    • Oregon
      • Salem, Oregon, Estados Unidos, 97301
        • Oregon Oncology Specialists
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17325
        • Gettysburg Cancer Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29607
        • Bon Secours - St. Francis Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Avera Cancer Institute
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117
        • Sanford Health
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
        • Baptist Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78745
        • Texas Oncology - South Austin
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
        • Texas Oncology - Austin Midtown
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Texas Oncology - Austin Central Pharmacy
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Mary Crowley Cancer Research
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Oncology Consultants
      • Longview, Texas, Estados Unidos, 75601
        • Texas Oncology - Longview Cancer Center
      • Palestine, Texas, Estados Unidos, 75801
        • Texas Oncology - Palestine Cancer Center
      • Paris, Texas, Estados Unidos, 75460
        • Texas Oncology - Paris Cancer Center
      • Sugar Land, Texas, Estados Unidos, 77479
        • LUMI Research
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75702
        • Texas Oncology - Tyler Pharmacy
    • Utah
      • Ogden, Utah, Estados Unidos, 84405
        • Community Cancer Trials of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Inova Schar Institute
      • Fredericksburg, Virginia, Estados Unidos, 22408
        • Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23230
        • Virginia Cancer Institute
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23229
        • Virginia Cancer Institute
    • Washington
      • Bellingham, Washington, Estados Unidos, 98225
        • PeaceHealth
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Northwest Medical Specialties
    • Wisconsin
      • Appleton, Wisconsin, Estados Unidos, 54911
        • ThedaCare
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53717
        • SSM Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben tener al menos 18 años de edad o más.
  • Los participantes deben tener un diagnóstico confirmado histológica o citológicamente de tumor(es) sólido(s) metastásico(s) o localmente avanzado(s).
  • Los participantes deben haber dado positivo en una mutación del gen tPALB2 patógeno o probablemente patógeno utilizando un laboratorio certificado por CLIA como se describe en el Manual de laboratorio de secuenciación de próxima generación (NGS).
  • Los participantes que tienen una enfermedad del sistema nervioso central (SNC) estable y asintomática deben estar recibiendo una dosis estable (durante al menos 7 días) o decreciente de corticosteroides al momento de ingresar al estudio.
  • Los participantes deben enviar una muestra de tumor fresca o archivada (recolectada dentro de los 24 meses posteriores a la inscripción) fijada en formalina e incrustada en parafina (FFPE) al laboratorio central para la confirmación posterior a la inscripción del estado tPALB2.
  • Los participantes deben haber recibido todas las terapias estándar apropiadas para su tipo de tumor y etapa de la enfermedad o, en opinión del investigador, es poco probable que el paciente tolere u obtenga un beneficio clínicamente significativo de la terapia estándar de atención adecuada, o el participante no tiene tratamientos alternativos.

Criterio de exclusión:

  • Los participantes tienen otra neoplasia maligna concomitante activa que justifica la terapia sistémica, biológica u hormonal.
  • Participantes que tienen cáncer de ovario o de próstata.
  • Participantes que tienen variantes de significado indeterminado (VUS), pero no variantes patógenas de PALB2, en el momento de la selección.
  • Participantes que recayeron mientras recibían tratamiento a base de platino en el entorno adyuvante/curativo.
  • Participantes que progresan dentro de las 14 a 18 semanas mientras reciben terapia basada en platino en el entorno metastásico.
  • Participantes que hayan recibido inhibidores de poli (ADP-ribosa) polimerasa (PARP) en líneas de tratamiento anteriores.
  • Participantes con enfermedad leptomeníngea, meningitis carcinomatosa, metástasis cerebrales sintomáticas o signos radiológicos de hemorragia del SNC.
  • Participantes con mutaciones somáticas o de línea germinal en BRCA1 o BRCA2.
  • El participante tiene presión arterial sistólica (PA) superior a 140 mmHg o PA diastólica superior a 90 mmHg, a pesar de la terapia médica óptima.
  • Los participantes han participado anteriormente o están participando actualmente en un estudio de tratamiento de un agente en investigación dentro de las 3 semanas posteriores a la primera dosis de terapia anterior al estudio.
  • Los participantes han recibido antes quimioterapia citotóxica sistémica, terapia biológica o terapia hormonal para el cáncer, o han recibido radioterapia dentro de las 3 semanas posteriores a la primera dosis de terapia anterior al estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Niraparib en pacientes con tumor sólido metastásico o localmente avanzado con mutaciones en PALB2
Droga: Niraparib
Los participantes elegibles recibirán una dosis diaria de Niraparib.
Otros nombres:
  • Zejula

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta general (ORR) - Revisión central independiente (ICR)
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
Para evaluar la tasa de respuesta general (ORR) según lo evaluado por Independent Central Review (ICR) utilizando RECIST v1.1
Hasta 4 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duración de la respuesta (DOR) - Revisión central independiente (ICR)
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
Para evaluar la duración de la respuesta (DOR) según lo evaluado por ICR usando RECIST v1.1
Hasta 4 años
Supervivencia libre de progresión (PFS) - Revisión central independiente (ICR)
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
Para evaluar la supervivencia libre de progresión (PFS) según lo evaluado por ICR utilizando los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos versión 1.1 (RECIST v1.1)
Hasta 4 años
Tasa de Respuesta Global (TRG) - Investigador
Periodo de tiempo: 2 años 3 meses
Para evaluar la TRO definida como la proporción de pacientes que tuvieron una respuesta parcial o completa (RP o RC) a la terapia, evaluada por el Investigador mediante RECIST v1.1 y evaluada periódicamente durante el período de tratamiento basándose en imágenes cada 8 semanas (56 ± 7 días).
2 años 3 meses
Duración de la Respuesta (DOR) - Investigador
Periodo de tiempo: 2 años 3 meses
Para evaluar la DOR según la evaluación del Investigador utilizando RECIST v1.1, definida como el período desde la primera documentación de respuesta tumoral objetiva (RC o RP) hasta la primera documentación de progresión tumoral objetiva o muerte por cualquier causa.
2 años 3 meses
Supervivencia Libre de Progresión (SLP) - Investigador
Periodo de tiempo: 2 años 3 meses
Para evaluar la SLP según la evaluación del Investigador mediante RECIST v1.1, determinada desde la primera dosis hasta la fecha de la primera progresión radiográfica o muerte por cualquier causa en ausencia de progresión, lo que ocurriera primero, o fueron censurados.
2 años 3 meses
Tasa de Beneficio Clínico (CBR) - Investigador y ICR
Periodo de tiempo: 2 años 3 meses
Para evaluar la Tasa de Beneficio Clínico (TBC), definida como el porcentaje de pacientes que lograron Respuesta Completa (RC), Respuesta Parcial (RP) o Enfermedad Estable (EE) durante 8 semanas o más, evaluado únicamente por el Investigador (no se realizó ICR debido a la finalización anticipada del estudio).
2 años 3 meses
Tasa de Respuesta Objetiva (ORR) con Lesiones del SNC Medibles no Tratadas - Investigador
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
Para evaluar la tasa de respuesta objetiva intracraneal (ORR) en participantes con lesiones del SNC medibles no tratadas, según lo evaluado por el investigador utilizando RECIST v1.1
Hasta 4 años
OTR con Lesiones del SNC Medibles No Tratadas - ICR
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
Para evaluar la ORR intracraneal en participantes con lesiones del SNC medibles no tratadas, según lo evaluado por el ICR mediante RECIST v1.1
Hasta 4 años
Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento
Periodo de tiempo: 2 años 3 meses
Para evaluar la seguridad y tolerabilidad según los Criterios Comunes de Terminología para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer versión 5.0 (NCI-CTCAE v5.0)
2 años 3 meses
Supervivencia Global (SG)
Periodo de tiempo: 6 meses y 12 meses
Para evaluar la supervivencia global (SG) definida como el tiempo transcurrido desde la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio hasta la fecha del fallecimiento por cualquier causa. Los pacientes que seguían vivos fueron censurados en la fecha del último contacto.
6 meses y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tempus AI

Colaboradores

GlaxoSmithKline

Investigadores

  • Director de estudio: Virginia Rhodes, Tempus AI, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de marzo de 2022

Finalización primaria (Actual)

6 de agosto de 2024

Finalización del estudio (Actual)

27 de agosto de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de diciembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

27 de diciembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

29 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TMPS-101
  • IND Number: 159142 (Otro identificador: FDA)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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