Un estudio para evaluar los eventos adversos y el cambio en los síntomas con linaclotida versus placebo en sujetos pediátricos, de 2 a 5 años de edad, con estreñimiento funcional
27 de abril de 2026 actualizado por: AbbVie
Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, de seguridad y eficacia de linaclotida versus placebo en sujetos pediátricos, de 2 a 5 años de edad, con estreñimiento funcional (FC) con una extensión de tratamiento abierta de 24 semanas
El estreñimiento funcional (FC) es un problema de salud común en niños de todas las edades, posiblemente debido a la predisposición genética, la ingesta inadecuada de fibra y líquidos y la inmovilidad. Actualmente, no existen terapias farmacológicas aprobadas para el tratamiento de la CF. Este estudio evaluará los eventos adversos y el cambio en la actividad de la enfermedad con la terapia con linaclotida en participantes con FC.
La linaclotida es un fármaco aprobado que se está desarrollando para el tratamiento de la CF en pacientes pediátricos que cumplen los criterios modificados de Roma IV para la CF infantil. En la Parte 1 de este estudio, los participantes se ubican en 1 de 2 grupos, llamados brazos de tratamiento. Cada grupo recibe un trato diferente. Hay una probabilidad de 1 en 2 de que los participantes sean asignados al placebo. Todos los participantes en la Parte 2 recibirán linaclotida. Aproximadamente 100 participantes de 2 a 5 años con FC se inscribirán en este estudio en alrededor de 45 sitios en todo el mundo.
Los participantes recibirán dosis diarias de cápsulas orales de linaclotida o un placebo correspondiente durante 12 semanas en la Parte 1 del estudio. En la Parte 2, la extensión de seguridad a largo plazo de etiqueta abierta, los participantes con FC que completaron la intervención del estudio en la Parte 1 del Estudio M21-572 o el Estudio de Fase 2 LIN-MD-67 recibirán linaclotida durante 24 semanas.
Puede haber una mayor carga de tratamiento para los participantes en este ensayo en comparación con su estándar de atención (debido a los procedimientos del estudio). Los participantes asistirán a visitas durante el estudio en un hospital o clínica. El efecto del tratamiento se comprobará mediante valoraciones médicas, análisis de sangre, comprobación de efectos secundarios y cumplimentación de cuestionarios.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
123
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Rousse, Bulgaria, 7002
- UMHAT Kanev /ID# 250815
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Sofia, Bulgaria, 1407
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251234
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Sofia, Bulgaria, 1606
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251233
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Varna, Bulgaria, 9000
- Nova Clinic /ID# 250816
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Plovdiv
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Tsentar, Plovdiv, Bulgaria, 4001
- University Hospital Plovdiv /ID# 250814
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Alabama
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Foley, Alabama, Estados Unidos, 36535
- G & L Research, LLC /ID# 250658
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Velocity Clinical Research - Phoenix /ID# 266280
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Arkansas
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Hot Springs, Arkansas, Estados Unidos, 71913
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 249481
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72212-4187
- Applied Research Center of Arkansas /ID# 249764
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California
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Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
- Advanced Research Center /ID# 249412
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Corona, California, Estados Unidos, 92879-3104
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 249485
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- Medical Ctr for Clin Research /ID# 254386
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Florida
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Doral, Florida, Estados Unidos, 33166
- Prohealth Research Center /ID# 249420
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021-6030
- KIDZ Medical Services - Hollywood /ID# 250823
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Health System /ID# 250881
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Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34741
- Kissimmee Clinical Research /ID# 252206
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 249418
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
- Valencia Medical & Research Center /ID# 250452
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33172
- Palmetto Professional Research /ID# 250875
-
Miami Springs, Florida, Estados Unidos, 33166-7225
- South Florida Research Ph I-IV /ID# 252350
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Georgia
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Macon, Georgia, Estados Unidos, 31210-6583
- Velocity Clinical Research Macon /ID# 266516
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Union City, Georgia, Estados Unidos, 30291
- Rophe Adult & Pediatric Medicine /ID# 250663
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40517
- Michael W. Simon, MD, PSC /ID# 250664
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Louisiana
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Lafayette, Louisiana, Estados Unidos, 70508
- Velocity Clinical Research - Lafayette /ID# 266751
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Maryland
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New Market, Maryland, Estados Unidos, 21774-6154
- Frederick County Pediatrics /ID# 249483
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Michigan Center of Medical Research /ID# 251088
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55413-2195
- MNGI Digestive Health, P. A. /ID# 249676
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Nebraska
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Hastings, Nebraska, Estados Unidos, 68901-2640
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 252132
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103-2425
- Rutgers New Jersey Medical School Campus, Doctors Office Center /ID# 250876
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514-4220
- Univ NC Chapel Hill /ID# 252044
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- UH Cleveland Medical Center /ID# 250893
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73106
- IPS Research Company /ID# 250822
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Pennsylvania
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Scottdale, Pennsylvania, Estados Unidos, 15683
- Frontier Clinical Research, LLC - Scottdale /ID# 250656
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Smithfield, Pennsylvania, Estados Unidos, 15478
- Frontier Clinical Research - Smithfield /ID# 250657
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 249413
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29607-4021
- Tribe Clinical Research LLC /ID# 255656
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Summerville, South Carolina, Estados Unidos, 29486
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 249423
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Tennessee
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Tullahoma, Tennessee, Estados Unidos, 37388
- Tullahoma Pediatrics /ID# 250892
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77090-2633
- Houston Clinical Research Associates /ID# 250779
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Mansfield, Texas, Estados Unidos, 76063
- Prime Clinical Research - Mansfield - East Broad Street /ID# 266236
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Waxahachie, Texas, Estados Unidos, 75165-1430
- ClinPoint Trials /ID# 250448
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Virginia
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Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24014
- Carilion Medical Center /ID# 249790
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West Virginia
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Kingwood, West Virginia, Estados Unidos, 26537-9797
- Frontier Clinical Research - Kingwood /ID# 251154
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North Brabant
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Breda, North Brabant, Países Bajos, 4818 CK
- Amphia Ziekenhuis /ID# 251698
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1105 AZ
- Amsterdam UMC, locatie AMC /ID# 251295
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Armthorpe Road, Reino Unido, DN2 5LT
- Doncaster Royal Infirmary /ID# 252080
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Grimsby, Reino Unido, DN33 2BA
- Northern Licolnshire and Goole NHS Foundation Trust /ID# 252007
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, E1 2ES
- Disc_Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital /ID# 251179
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 5 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El cuidador/padre/tutor/representante legalmente autorizado (LAR) está dispuesto y es capaz de cumplir con los procedimientos requeridos en este protocolo, antes del inicio de cualquier evaluación o procedimiento específico del estudio. Además, el cuidador/padre/tutor/LAR que completará el diario electrónico (eDiary) debe poder leer y comprender las evaluaciones en el dispositivo eDiary y recibir capacitación.
El participante cumple con los criterios modificados de Roma IV para FC: durante al menos 1 mes antes de la selección (visita 1), el participante ha tenido 2 o menos defecaciones (cada una de las cuales se produjo sin haber usado ningún laxante, supositorio o enema durante las 24 horas anteriores). horas por semana. Además, al menos una vez por semana, el participante debe cumplir con 1 o más de los siguientes:
- Antecedentes de postura retentiva o retención voluntaria excesiva de heces.
- Antecedentes de evacuaciones intestinales dolorosas o duras.
- Presencia de una gran masa fecal en el recto.
- Historia de heces de gran diámetro.
- Al menos 1 episodio de incontinencia fecal por semana después de la adquisición de habilidades para ir al baño.
Criterio de exclusión:
Historial de participantes de:
- Enfermedad celíaca, o prueba serológica positiva para enfermedad celíaca o se sospecha la afección pero no se ha descartado mediante biopsia endoscópica
- Fibrosis quística
- Hipotiroidismo que no se trata o se trata con una dosis de hormona tiroidea que no ha sido estable durante al menos 3 meses antes de la selección (visita 1)
- Síndrome de Down o cualquier otro trastorno cromosómico
- Fisura anal activa (es decir, el participante informa tener vetas de sangre en las heces o en el papel higiénico y/o dolor/llanto con evacuaciones intestinales dentro de las 2 semanas anteriores a la selección). (Nota: las fisuras anales que se hayan resuelto al menos 2 semanas antes de la selección no serían excluyentes). Sin embargo, si en opinión del investigador, una(s) fisura(s) anal(es) puede(n) ser la causa principal de los criterios modificados de Rome IV FC del participante, el participante no sería elegible para participar en el estudio.
- Malformaciones anatómicas (p. ej., ano imperforado, estenosis anal, desplazamiento anterior del ano)
- Trastornos nerviosos o musculares intestinales (p. ej., enfermedad de Hirschprung, miopatías viscerales, neuropatías viscerales)
- Afecciones neuropáticas (p. ej., anomalías de la médula espinal, neurofibromatosis, médula anclada, traumatismo de la médula espinal)
- Toxicidad por plomo, hipercalcemia
- Discapacidades del neurodesarrollo (trastornos crónicos de inicio temprano que comparten la característica esencial de una alteración predominante en la adquisición de habilidades cognitivas, motoras, del lenguaje o sociales, que tiene un impacto significativo y continuo en el progreso del desarrollo de un individuo) que producen un trastorno cognitivo demora que impide la comprensión y finalización del eDiary diario u otros cuestionarios relacionados con el estudio. (Nota: los participantes están excluidos si la persona que completará el eDiary diario u otros cuestionarios relacionados con el estudio cumple con este criterio).
- Enfermedad inflamatoria intestinal
- Síndrome de dolor abdominal funcional infantil
- Trastornos psiquiátricos mal tratados o mal controlados que podrían influir en su capacidad para participar en el estudio
- Intolerancia a la lactosa asociada con síntomas que podrían confundir las evaluaciones en este estudio
- Historia del cáncer. (Nota: se permiten participantes con antecedentes de cáncer siempre que la malignidad haya estado en remisión completa antes de la aleatorización (visita 2). Una remisión completa se define como la desaparición de todos los signos de cáncer en respuesta al tratamiento).
- Tiene condiciones que podrían interferir con la absorción del fármaco, incluido, entre otros, el síndrome del intestino corto.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Part 1: Placebo for Linaclotide
Participants received placebo for linaclotide orally once daily (QD) for 12 weeks.
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Cápsula; oral
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Experimental: Part 1: Linaclotide
Participants received 72 µg linaclotide orally once daily (QD) for 12 weeks.
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Cápsula; oral
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Experimental: Part 2: Linaclotide
Participants who received 72 µg linaclotide or placebo in Part 1 of this study or who entered Part 2 of this study from Study LIN-MD-67 (NCT04110145) were assigned to receive open-label linaclotide 72 µg orally once daily (QD) for 24 weeks at the start of Part 2.
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Cápsula; oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Change From Baseline in 12-week Spontaneous Bowel Movement (SBM) Frequency Rate (SBMs/Week) Observed by the Primary Caregiver During the Double-blind Study Intervention Period
Periodo de tiempo: Baseline to Week 12
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An SBM is defined as a BM that occurs in the absence of laxative, enema, or suppository use on the calendar day of the BM or the calendar day before the BM. The caregiver/parent/guardian/legally authorized representative (LAR) will complete the electronic diary (eDiary), providing data for the SBM frequency rate up to the last dose date equivalent to the 12-week SBM frequency rate. Baseline values for efficacy endpoints related to daily eDiary responses were derived from the eDiary in the preintervention period, specifically the time period from 14 days before randomization and up to the time of randomization. |
Baseline to Week 12
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Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events
Periodo de tiempo: From the time of study drug administration until 30 days or 5 half-lives after the last dose, up to 126 days in Period 1 and 226 days in Period 2
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An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a patient/clinical investigation subject administered a pharmaceutical product which doesn't necessarily have a causal relationship with this treatment.
The investigator assesses the relationship of each event to the use of study drug.
A serious adverse event (SAE) is an event that results in death, is life-threatening, requires or prolongs hospitalization, results in a congenital anomaly, persistent or significant disability/incapacity or is an important medical event that, based on medical judgment, may jeopardize the subject and may require medical or surgical intervention to prevent any of the outcomes listed above.
Treatment-emergent adverse events/treatment-emergent serious adverse events (TEAEs/TESAEs) are defined as any event that began or worsened in severity on or after the first dose of study drug.
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From the time of study drug administration until 30 days or 5 half-lives after the last dose, up to 126 days in Period 1 and 226 days in Period 2
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Change From Baseline in 12-week Stool Consistency Observed by the Primary Caregiver During the Double-blind Study Intervention Period
Periodo de tiempo: Baseline to Week 12
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The caregiver/parent/guardian/legally authorized representative (LAR) rated and recorded in an eDiary the consistency of the stool for each BM using the Bristol Stool Form 7-point scale in which 1=Separate hard lumps, like nuts (hard to pass); 2=Sausage-shaped, but lumpy; 3=Like a sausage but with cracks on its surface; 4=Like a sausage or snake, smooth and soft; 5=Soft blobs with clear cut edges (easy to pass); 6=Fluffy pieces with ragged edges, a mushy stool; and 7=Watery, no solid pieces, entirely liquid.
A response of "I don't know" was considered as a missing score.
Lower scores indicate firmer stool consistency.
A subject's stool consistency score for the study intervention period is the average of the non-missing BSFS scores for the primary caregiver-observed SBMs during that specific period.
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Baseline to Week 12
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Change From Baseline in 12-week Straining Observed by the Primary Caregiver During the Double-blind Study Intervention Period
Periodo de tiempo: Baseline to Week 12
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The caregiver/parent/guardian/LAR rated and recorded in an eDiary the amount of straining they observed when the child passed the BM using two 3-point rating scales:. 1) For the bowel movement #X you were with the child for, did he/she grunt like he/she was straining?
0 = No, not at all; 1 = Yes, a little; 2 = Yes, a lot; I don't know.
2) For the bowel movement #X you were with the child for, did he/she make a face like he/she was straining?
0 = No, not at all; 1 = Yes, a little; 2 = Yes, a lot; I don't know.
"I don't know" was considered a missing response.
Higher scores indicate more straining.
The subject's straining score was the average of the nonmissing average straining scores for all the primary caregiver-observed SBMs during the specific period.
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Baseline to Week 12
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Change From Baseline in 12-week Proportion of Days With Fecal Incontinence During the Double-blind Study Intervention Period (for Those With Toileting Skills)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 12
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Caregivers of children who have acquired toileting skills for BMs were asked about their child's fecal incontinence episodes.
Toileting skills were assessed as part of the first daily diary, modified daily diary, or clinic diary and responses were carried through to the completion of the study.
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Baseline to Week 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: ABBVIE INC., AbbVie
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
2 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
2 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
15 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- M21-572
- 2022-501946-31-00 (Otro identificador: EU CT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
AbbVie está comprometida con el intercambio responsable de datos sobre los ensayos clínicos que patrocinamos.
Esto incluye el acceso a datos anonimizados, individuales y a nivel de ensayo (conjuntos de datos de análisis), así como otra información (p. ej., protocolos, planes de análisis, informes de estudios clínicos), siempre que los ensayos no formen parte de un marco regulatorio planificado o en curso. envío.
Esto incluye solicitudes de datos de ensayos clínicos para productos e indicaciones sin licencia.
Marco de tiempo para compartir IPD
Para obtener detalles sobre cuándo los estudios están disponibles para compartir, visite https://vivli.org/ourmember/abbvie/
Criterios de acceso compartido de IPD
Cualquier investigador calificado que participe en una investigación científica independiente rigurosa puede solicitar acceso a los datos de este ensayo clínico, y se proporcionará luego de la revisión y aprobación de una propuesta de investigación y un plan de análisis estadístico y la ejecución de una declaración de intercambio de datos.
Las solicitudes de datos se pueden enviar en cualquier momento después de la aprobación en los EE. UU. y/o la UE y se acepta un manuscrito principal para su publicación.
Para obtener más información sobre el proceso o enviar una solicitud, visite el siguiente enlace https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .