En undersøgelse for at vurdere uønskede hændelser og ændringer i symptomer med linaclotide versus placebo hos pædiatriske forsøgspersoner, i alderen 2 til 5 år, med funktionel obstipation
23. april 2024 opdateret af: AbbVie
En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, parallelgruppe, sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af linaclotide versus placebo hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 2 til 5 år, med funktionel obstipation (FC) med en 24-ugers åben behandlingsforlængelse
Funktionel obstipation (FC) er et almindeligt sundhedsproblem hos børn i alle aldre, potentielt på grund af genetisk disposition, utilstrækkelig fiber- og væskeindtagelse og immobilitet. I øjeblikket er der ingen farmakologiske terapier godkendt til behandling af FC. Denne undersøgelse vil vurdere uønskede hændelser og ændringer i sygdomsaktivitet med linaclotide-terapi hos deltagere med FC.
Linaclotide er et godkendt lægemiddel, der udvikles til behandling af FC hos pædiatriske patienter, der opfylder modificerede Rom IV-kriterier for FC i barndommen. I del 1 af denne undersøgelse er deltagerne placeret i 1 af 2 grupper, kaldet behandlingsarme. Hver gruppe får en forskellig behandling. Der er en 1 ud af 2 chance for, at deltagerne vil blive tildelt placebo. Alle deltagere i del 2 vil modtage linaclotide. Ca. 100 deltagere i alderen 2 til 5 år med FC vil blive tilmeldt denne undersøgelse på omkring 45 steder verden over.
Deltagerne vil modtage daglige doser af orale linaclotide-kapsler eller matchende placebo i 12 uger i del 1 af undersøgelsen. I del 2, den åbne langsigtede sikkerhedsforlængelse, vil deltagere med FC, som gennemførte undersøgelsesintervention i del 1 af undersøgelse M21-572 eller fase 2-undersøgelsen LIN-MD-67, modtage linaclotide i 24 uger.
Der kan være højere behandlingsbyrde for deltagere i dette forsøg sammenlignet med deres standardbehandling (på grund af undersøgelsesprocedurer). Deltagerne vil deltage i besøg under undersøgelsen på et hospital eller en klinik. Effekten af behandlingen vil blive kontrolleret ved lægelige vurderinger, blodprøver, kontrol for bivirkninger og udfyldelse af spørgeskemaer.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
116
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: ABBVIE CALL CENTER
- Telefonnummer: 844-663-3742
- E-mail: abbvieclinicaltrials@abbvie.com
Studiesteder
-
-
-
Ruse, Bulgarien, 7002
- Rekruttering
- UMHAT Kanev /ID# 250815
-
Sofia, Bulgarien, 1407
- Rekruttering
- Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251234
-
Sofiya, Bulgarien, 1606
- Rekruttering
- Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251233
-
Varna, Bulgarien, 9000
- Rekruttering
- Nova Clinic /ID# 250816
-
Kontakt:
- Site Coordinator
- Telefonnummer: +359700 17 340
-
-
Plovdiv
-
Tsentar, Plovdiv, Bulgarien, 4001
- Rekruttering
- University Hospital Plovdiv /ID# 250814
-
-
-
-
-
Armthorpe Road, Det Forenede Kongerige, DN2 5LT
- Rekruttering
- Doncaster Royal Infirmary /ID# 252080
-
Grimsby, Det Forenede Kongerige, DN33 2BA
- Rekruttering
- Northern Licolnshire and Goole NHS Foundation Trust /ID# 252007
-
-
London, City Of
-
London, London, City Of, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
- Rekruttering
- Barts Health NHS Trust /ID# 251179
-
-
-
-
Alabama
-
Foley, Alabama, Forenede Stater, 36535
- Rekruttering
- G & L Research, LLC /ID# 250658
-
-
Arkansas
-
Hot Springs, Arkansas, Forenede Stater, 71913
- Rekruttering
- HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 249481
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72212-4187
- Rekruttering
- Applied Research Center of Arkansas /ID# 249764
-
-
California
-
Anaheim, California, Forenede Stater, 92805
- Rekruttering
- Advanced Research Center /ID# 249412
-
Corona, California, Forenede Stater, 92879-3104
- Rekruttering
- Kindred Medical Institute - Corona /ID# 249485
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92108
- Rekruttering
- Medical Ctr for Clin Research /ID# 254386
-
-
Florida
-
Doral, Florida, Forenede Stater, 33166
- Rekruttering
- Prohealth Research Center /ID# 249420
-
Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021-6030
- Rekruttering
- KIDZ Medical Services - Hollywood /ID# 250823
-
Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34741
- Rekruttering
- Kissimmee Clinical Research /ID# 252206
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33165
- Rekruttering
- Valencia Medical & Research Center /ID# 250452
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Rekruttering
- South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 249418
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33172
- Rekruttering
- Palmetto Professional Research /ID# 250875
-
Miami Springs, Florida, Forenede Stater, 33166-7225
- Rekruttering
- South Florida Research Ph I-IV /ID# 252350
-
-
Georgia
-
Union City, Georgia, Forenede Stater, 30291
- Rekruttering
- Rophe Adult and Pediatric Medicine/SKYCRNG /ID# 250663
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40517
- Rekruttering
- Michael W. Simon, MD, PSC /ID# 250664
-
-
Maryland
-
Silver Spring, Maryland, Forenede Stater, 20910
- Rekruttering
- Virgo Carter Pediatrics /ID# 249483
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
- Rekruttering
- Michigan Center of Medical Research /ID# 251088
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55413-2195
- Rekruttering
- MNGI Digestive Health, P. A. /ID# 249676
-
-
Nebraska
-
Hastings, Nebraska, Forenede Stater, 68901-2640
- Rekruttering
- Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 252132
-
Kontakt:
- Site Coordinator
- Telefonnummer: 402-407-2800
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103-2425
- Rekruttering
- Rutgers New Jersey Medical School Campus, Doctors Office Center /ID# 250876
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514-4220
- Rekruttering
- Univ NC Chapel Hill /ID# 252044
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Rekruttering
- UH Cleveland Medical Center /ID# 250893
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73106
- Afsluttet
- IPS Research Company /ID# 250822
-
-
Pennsylvania
-
Scottdale, Pennsylvania, Forenede Stater, 15683
- Rekruttering
- Frontier Clinical Research, LLC - Scottdale /ID# 250656
-
Smithfield, Pennsylvania, Forenede Stater, 15478
- Rekruttering
- Frontier Clinical Research /ID# 250657
-
Kontakt:
- Site Coordinator
- Telefonnummer: (724) 569-8036
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29414
- Rekruttering
- Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 249413
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29607-4021
- Rekruttering
- Tribe Clinical Research LLC /ID# 255656
-
Summerville, South Carolina, Forenede Stater, 29486
- Rekruttering
- Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 249423
-
-
Tennessee
-
Tullahoma, Tennessee, Forenede Stater, 37388
- Rekruttering
- Tullahoma Pediatrics /ID# 250892
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77090-2633
- Rekruttering
- Houston Clinical Research Associates /ID# 250779
-
Waxahachie, Texas, Forenede Stater, 75165-1430
- Rekruttering
- ClinPoint Trials /ID# 250448
-
-
Virginia
-
Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24014
- Rekruttering
- Carilion Medical Center /ID# 249790
-
-
West Virginia
-
Kingwood, West Virginia, Forenede Stater, 26537-9797
- Rekruttering
- Frontier Clinical Research - Kingwood /ID# 251154
-
-
-
-
Noord-Brabant
-
Breda, Noord-Brabant, Holland, 4818 CK
- Rekruttering
- Amphia Ziekenhuis /ID# 251698
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Holland, 1105 AZ
- Rekruttering
- Academisch Medisch Centrum /ID# 251295
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 5 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Pårørende/forælder/værge/juridisk repræsentant (LAR) er villig og i stand til at overholde de procedurer, der kræves i denne protokol, forud for påbegyndelsen af enhver screening eller undersøgelsesspecifikke procedurer. Derudover skal den pårørende/forælder/værge/LAR, der skal udfylde den elektroniske dagbog (eDagbog), kunne læse og forstå vurderingerne i eDagbogsapparatet og gennemgå uddannelse.
Deltageren opfylder ændrede Rom IV-kriterier for FC: I mindst 1 måned før screening (besøg 1) har deltageren haft 2 eller færre afføringer (hvor hver afføring forekommer uden brug af afføringsmiddel, stikpiller eller lavement under de foregående 24 timer) om ugen. Derudover skal deltageren mindst én gang om ugen møde 1 eller flere af følgende:
- Anamnese med tilbageholdende kropsholdning eller overdreven viljetilbageholdelse af afføring.
- Anamnese med smertefulde eller hårde afføringer (BM'er).
- Tilstedeværelse af en stor fækal masse i endetarmen.
- Historie om afføring med stor diameter.
- Mindst 1 episode af fækal inkontinens om ugen efter erhvervelse af toiletfærdigheder.
Ekskluderingskriterier:
Deltagerhistorie for:
- Cøliaki eller positiv serologisk test for cøliaki eller tilstanden er mistænkt, men er ikke blevet udelukket ved endoskopisk biopsi
- Cystisk fibrose
- Hypothyroidisme, der er ubehandlet eller behandlet med thyreoideahormon i en dosis, der ikke har været stabil i mindst 3 måneder før screening (besøg 1)
- Downs syndrom eller enhver anden kromosomal lidelse
- Aktiv analfissur (dvs. deltager rapporterer at have striber af blod på afføringen eller på toiletpapir og/eller smerte/gråd med BM inden for 2 uger før screening). (Bemærk: analfissurer, der er forsvundet mindst 2 uger før screening, vil ikke være ekskluderende.) Men hvis efter investigatorens mening en eller flere analfissurer kan være den primære årsag til deltagerens modificerede Rom IV FC-kriterier, ville deltageren ikke være kvalificeret til at deltage i undersøgelsen.
- Anatomiske misdannelser (f.eks. imperforeret anus, anal stenose, anterior forskudt anus)
- Intestinale nerve- eller muskelsygdomme (f.eks. Hirschprungs sygdom, viscerale myopatier, viscerale neuropatier)
- Neuropatiske tilstande (fx rygmarvsabnormiteter, neurofibromatose, tøjret ledning, rygmarvstraumer)
- Blytoksicitet, hypercalcæmi
- Neuroudviklingshandicap (tidligt opståede, kroniske lidelser, der deler det væsentlige træk ved en overvejende forstyrrelse i tilegnelsen af kognitive, motoriske, sproglige eller sociale færdigheder, som har en betydelig og vedvarende indvirkning på et individs udviklingsmæssige fremskridt), der producerer en kognitiv forsinkelse, der udelukker forståelse og udfyldelse af den daglige e-dagbog eller andre undersøgelsesrelaterede spørgeskemaer. (Bemærk: deltagere er udelukket, hvis den person, der skal udfylde den daglige e-dagbog eller andre undersøgelsesrelaterede spørgeskemaer, opfylder dette kriterium.)
- Inflammatorisk tarmsygdom
- Funktionelt abdominalt smertesyndrom i barndommen
- Dårligt behandlede eller dårligt kontrollerede psykiatriske lidelser, der kan påvirke hans eller hendes evne til at deltage i undersøgelsen
- Laktoseintolerance, der er forbundet med symptomer, som kan forvirre vurderingerne i denne undersøgelse
- Historie om kræft. (Bemærk: deltagere med en historie med kræft er tilladt, forudsat at maligniteten har været i fuldstændig remission før randomisering (besøg 2). En fuldstændig remission er defineret som forsvinden af alle tegn på kræft som reaktion på behandling.)
- Har tilstande, der kan interferere med lægemiddelabsorption, herunder men ikke begrænset til korttarmssyndrom.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del 1 Linaclotide
Deltagerne vil modtage linaclotide i 12 uger.
|
Kapsel; mundtlig
|
|
Eksperimentel: Del 1 Placebo
Deltagerne vil modtage placebo i 12 uger.
|
Kapsel; mundtlig
|
|
Eksperimentel: Del 2 Linaclotide
Deltagere, der gennemførte undersøgelsesintervention i del 1 af denne undersøgelse eller fase 2-undersøgelsen LIN-MD-67, vil modtage 24 ugers linaclotide eksponering.
|
Kapsel; mundtlig
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i frekvensen for spontan afføring (SBM) (SBM'er/uge), observeret af den primære plejer under den dobbeltblindede undersøgelsesinterventionsperiode.
Tidsramme: Baseline til uge 12
|
En SBM er defineret som en BM, der opstår i fravær af afføringsmiddel, lavement eller brug af stikpiller på kalenderdagen for BM eller kalenderdagen før BM.
Omsorgspersonen/forælderen/værgen/lovlig autoriserede repræsentant (LAR) vil udfylde den elektroniske dagbog (eDagbog) og levere data for SBM-frekvensen op til den sidste dosisdato svarende til 12-ugers SBM-frekvensen.
|
Baseline til uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel af dage med fækal inkontinens i løbet af den dobbeltblindede undersøgelsesinterventionsperiode (for deltagere, der har erhvervet toiletfærdigheder i dagtimerne og om natten eller kun erhvervet toiletfærdigheder i dagtimerne)
Tidsramme: Baseline til uge 12
|
Hver dag vil pårørende/forælder/værge/LAR registrere hændelser med fækal inkontinens i en e-dagbog.
|
Baseline til uge 12
|
|
Ændring fra baseline i afføringskonsistens observeret af den primære plejer under den dobbeltblindede undersøgelsesinterventionsperiode
Tidsramme: Baseline til uge 12
|
Plejegiveren/forælderen/værge/lovligt autoriserede repræsentant (LAR) vil vurdere og registrere i en e-dagbog konsistensen af afføringen for hver BM ved hjælp af Bristol Stool Form 7-punkts skalaen, hvor 1=Skill hårde klumper, som nødder (svært at passere); 2=Pølseformet, men klumpet; 3=Som en pølse, men med revner på overfladen; 4=Som en pølse eller slange, glat og blød; 5=Bløde klatter med klare afskårne kanter (lette at passere); 6=Fluffy stykker med ujævne kanter, en grødet afføring; og 7=vandig, ingen faste stykker, helt flydende.
|
Baseline til uge 12
|
|
Ændring fra baseline i belastning observeret af den primære omsorgsperson under den dobbeltblindede undersøgelsesinterventionsperiode
Tidsramme: Baseline til uge 12
|
Omsorgspersonen/forælderen/værgen/LAR vil vurdere og registrere i en e-dagbog mængden af belastning, de observerer, når barnet passerer BM.
|
Baseline til uge 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. december 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
15. august 2025
Studieafslutning (Anslået)
14. november 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. december 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. december 2022
Først opslået (Faktiske)
15. december 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- M21-572
- 2022-501946-31-00 (Anden identifikator: EU CT)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
AbbVie er forpligtet til ansvarlig datadeling vedrørende de kliniske forsøg, vi sponsorerer.
Dette omfatter adgang til anonymiserede, individuelle data og data på forsøgsniveau (analysedatasæt) samt andre oplysninger (f.eks. protokoller, analyseplaner, kliniske undersøgelsesrapporter), så længe forsøgene ikke er en del af en igangværende eller planlagt reguleringsbestemmelse. indsendelse.
Dette omfatter anmodninger om kliniske forsøgsdata for ulicenserede produkter og indikationer.
IPD-delingstidsramme
For detaljer om, hvornår undersøgelser er tilgængelige for deling, besøg https://vivli.org/ourmember/abbvie/
IPD-delingsadgangskriterier
Adgang til disse kliniske forsøgsdata kan anmodes om af alle kvalificerede forskere, der engagerer sig i streng uafhængig videnskabelig forskning, og vil blive givet efter gennemgang og godkendelse af et forskningsforslag og en statistisk analyseplan og udførelse af en datadelingserklæring.
Dataanmodninger kan indsendes til enhver tid efter godkendelse i USA og/eller EU, og et primært manuskript accepteres til offentliggørelse.
For mere information om processen eller for at indsende en anmodning, besøg følgende link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Linaclotide
-
Jinling Hospital, ChinaRekruttering