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Uno studio per valutare gli eventi avversi e il cambiamento dei sintomi con Linaclotide rispetto al placebo in soggetti pediatrici, di età compresa tra 2 e 5 anni, con costipazione funzionale

27 aprile 2026 aggiornato da: AbbVie

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, sulla sicurezza e l'efficacia di linaclotide rispetto al placebo in soggetti pediatrici, di età compresa tra 2 e 5 anni, con costipazione funzionale (FC) con un'estensione del trattamento in aperto di 24 settimane

La costipazione funzionale (FC) è un problema sanitario comune nei bambini di tutte le età, potenzialmente dovuto a predisposizione genetica, assunzione inadeguata di fibre e liquidi e immobilità. Attualmente non esistono terapie farmacologiche approvate per il trattamento della FC. Questo studio valuterà gli eventi avversi e il cambiamento nell'attività della malattia con la terapia con linaclotide nei partecipanti con FC.

Linaclotide è un farmaco approvato in fase di sviluppo per il trattamento della FC nei pazienti pediatrici che soddisfano i criteri modificati di Roma IV per la FC infantile. Nella Parte 1 di questo studio, i partecipanti sono inseriti in 1 di 2 gruppi, chiamati bracci di trattamento. Ogni gruppo riceve un trattamento diverso. C'è una possibilità su 2 che i partecipanti vengano assegnati al placebo. Tutti i partecipanti alla Parte 2 riceveranno linaclotide. Circa 100 partecipanti di età compresa tra 2 e 5 anni con FC saranno arruolati in questo studio in circa 45 siti in tutto il mondo.

I partecipanti riceveranno dosi giornaliere di capsule orali di Linaclotide o placebo corrispondente per 12 settimane nella Parte 1 dello studio. Nella Parte 2, l'estensione della sicurezza a lungo termine in aperto, i partecipanti con FC che hanno completato l'intervento dello studio nella Parte 1 dello Studio M21-572 o dello Studio di fase 2 LIN-MD-67 riceveranno linaclotide per 24 settimane.

Potrebbe esserci un carico di trattamento più elevato per i partecipanti a questo studio rispetto al loro standard di cura (a causa delle procedure dello studio). I partecipanti parteciperanno alle visite durante lo studio presso un ospedale o una clinica. L'effetto del trattamento sarà verificato mediante valutazioni mediche, esami del sangue, controllo degli effetti collaterali e compilazione di questionari.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

123

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Rousse, Bulgaria, 7002
        • UMHAT Kanev /ID# 250815
      • Sofia, Bulgaria, 1407
        • Acibadem City Clinic Tokuda University Hospital EAD /ID# 251234
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • Specialized Hospital For Active Treatment Of Children Diseases Prof. Ivan Mitev /ID# 251233
      • Varna, Bulgaria, 9000
        • Nova Clinic /ID# 250816
    • Plovdiv
      • Tsentar, Plovdiv, Bulgaria, 4001
        • University Hospital Plovdiv /ID# 250814
  • Olanda
    • North Brabant
      • Breda, North Brabant, Olanda, 4818 CK
        • Amphia Ziekenhuis /ID# 251698
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, locatie AMC /ID# 251295
  • Regno Unito
      • Armthorpe Road, Regno Unito, DN2 5LT
        • Doncaster Royal Infirmary /ID# 252080
      • Grimsby, Regno Unito, DN33 2BA
        • Northern Licolnshire and Goole NHS Foundation Trust /ID# 252007
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, E1 2ES
        • Disc_Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital /ID# 251179
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Foley, Alabama, Stati Uniti, 36535
        • G & L Research, LLC /ID# 250658
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Velocity Clinical Research - Phoenix /ID# 266280
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Stati Uniti, 71913
        • HealthStar Research of Hot Springs PLLC /ID# 249481
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72212-4187
        • Applied Research Center of Arkansas /ID# 249764
    • California
      • Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
        • Advanced Research Center /ID# 249412
      • Corona, California, Stati Uniti, 92879-3104
        • Kindred Medical Institute - Corona /ID# 249485
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
        • Medical Ctr for Clin Research /ID# 254386
    • Florida
      • Doral, Florida, Stati Uniti, 33166
        • Prohealth Research Center /ID# 249420
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021-6030
        • KIDZ Medical Services - Hollywood /ID# 250823
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Health System /ID# 250881
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34741
        • Kissimmee Clinical Research /ID# 252206
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • South Miami Medical & Research Group Inc. /ID# 249418
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33165
        • Valencia Medical & Research Center /ID# 250452
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33172
        • Palmetto Professional Research /ID# 250875
      • Miami Springs, Florida, Stati Uniti, 33166-7225
        • South Florida Research Ph I-IV /ID# 252350
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31210-6583
        • Velocity Clinical Research Macon /ID# 266516
      • Union City, Georgia, Stati Uniti, 30291
        • Rophe Adult & Pediatric Medicine /ID# 250663
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40517
        • Michael W. Simon, MD, PSC /ID# 250664
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Stati Uniti, 70508
        • Velocity Clinical Research - Lafayette /ID# 266751
    • Maryland
      • New Market, Maryland, Stati Uniti, 21774-6154
        • Frederick County Pediatrics /ID# 249483
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • Michigan Center of Medical Research /ID# 251088
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55413-2195
        • MNGI Digestive Health, P. A. /ID# 249676
    • Nebraska
      • Hastings, Nebraska, Stati Uniti, 68901-2640
        • Velocity Clinical Research- Hastings Nebraska /ID# 252132
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103-2425
        • Rutgers New Jersey Medical School Campus, Doctors Office Center /ID# 250876
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514-4220
        • Univ NC Chapel Hill /ID# 252044
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • UH Cleveland Medical Center /ID# 250893
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73106
        • IPS Research Company /ID# 250822
    • Pennsylvania
      • Scottdale, Pennsylvania, Stati Uniti, 15683
        • Frontier Clinical Research, LLC - Scottdale /ID# 250656
      • Smithfield, Pennsylvania, Stati Uniti, 15478
        • Frontier Clinical Research - Smithfield /ID# 250657
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
        • Coastal Pediatric Research - West Ashley B /ID# 249413
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29607-4021
        • Tribe Clinical Research LLC /ID# 255656
      • Summerville, South Carolina, Stati Uniti, 29486
        • Coastal Pediatric Research - Summerville /ID# 249423
    • Tennessee
      • Tullahoma, Tennessee, Stati Uniti, 37388
        • Tullahoma Pediatrics /ID# 250892
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090-2633
        • Houston Clinical Research Associates /ID# 250779
      • Mansfield, Texas, Stati Uniti, 76063
        • Prime Clinical Research - Mansfield - East Broad Street /ID# 266236
      • Waxahachie, Texas, Stati Uniti, 75165-1430
        • ClinPoint Trials /ID# 250448
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24014
        • Carilion Medical Center /ID# 249790
    • West Virginia
      • Kingwood, West Virginia, Stati Uniti, 26537-9797
        • Frontier Clinical Research - Kingwood /ID# 251154

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il caregiver/genitore/tutore/rappresentante legalmente autorizzato (LAR) è disposto e in grado di rispettare le procedure richieste in questo protocollo, prima dell'inizio di qualsiasi screening o procedure specifiche dello studio. Inoltre, il caregiver/genitore/tutore/LAR che compilerà il diario elettronico (eDiary) deve essere in grado di leggere e comprendere le valutazioni nel dispositivo eDiary e seguire una formazione.

  • Il partecipante soddisfa i criteri modificati di Roma IV per FC: per almeno 1 mese prima dello screening (visita 1), il partecipante ha avuto 2 o meno defecazioni (con ogni defecazione avvenuta in assenza di uso di lassativi, supposte o clisteri durante i 24 precedenti ore per settimana. Inoltre, almeno una volta alla settimana, il partecipante deve soddisfare 1 o più dei seguenti requisiti:

    • Storia di postura ritentiva o eccessiva ritenzione volontaria delle feci.
    • Storia di movimenti intestinali dolorosi o duri (BM).
    • Presenza di una grande massa fecale nel retto.
    • Storia di feci di grande diametro.
    • Almeno 1 episodio di incontinenza fecale a settimana dopo l'acquisizione delle capacità di andare in bagno.

Criteri di esclusione:

  • Storia del partecipante di:

    • Malattia celiaca, o test sierologico positivo per celiachia o la condizione è sospetta ma non è stata esclusa dalla biopsia endoscopica
    • Fibrosi cistica
    • Ipotiroidismo non trattato o trattato con ormone tiroideo a una dose che non è stata stabile per almeno 3 mesi prima dello screening (Visita 1)
    • Sindrome di Down o qualsiasi altro disturbo cromosomico
    • Ragade anale attiva (ovvero, il partecipante riferisce di avere strisce di sangue sulle feci o sulla carta igienica e/o dolore/pianto con BM entro 2 settimane prima dello screening). (Nota: le ragadi anali che si sono risolte almeno 2 settimane prima dello screening non sarebbero esclusive.) Tuttavia, se secondo l'opinione dello sperimentatore, una o più ragadi anali possono essere la causa principale dei criteri FC modificati di Roma IV del partecipante, il partecipante non sarebbe idoneo a partecipare allo studio.
    • Malformazioni anatomiche (ad esempio, ano imperforato, stenosi anale, ano dislocato in avanti)
    • Disturbi nervosi o muscolari intestinali (ad esempio, malattia di Hirschprung, miopatie viscerali, neuropatie viscerali)
    • Condizioni neuropatiche (ad esempio, anomalie del midollo spinale, neurofibromatosi, midollo ancorato, trauma del midollo spinale)
    • Tossicità da piombo, ipercalcemia
    • Disabilità del neurosviluppo (disturbi cronici ad esordio precoce che condividono la caratteristica essenziale di un disturbo predominante nell'acquisizione di abilità cognitive, motorie, linguistiche o sociali, che ha un impatto significativo e continuo sul progresso evolutivo di un individuo) che producono un disturbo cognitivo ritardo che preclude la comprensione e il completamento dell'eDiary quotidiano o di altri questionari relativi allo studio. (Nota: i partecipanti sono esclusi se la persona che completerà l'eDiary quotidiano o altri questionari relativi allo studio soddisfa questo criterio.)
    • Malattia infiammatoria intestinale
    • Sindrome da dolore addominale funzionale infantile
    • Disturbi psichiatrici mal trattati o mal controllati che potrebbero influenzare la sua capacità di partecipare allo studio
    • Intolleranza al lattosio associata a sintomi che potrebbero confondere le valutazioni in questo studio
    • Storia del cancro. (Nota: i partecipanti con una storia di cancro sono ammessi a condizione che la neoplasia sia stata in completa remissione prima della randomizzazione (Visita 2). Una remissione completa è definita come la scomparsa di tutti i segni del cancro in risposta al trattamento.)
  • Ha condizioni che potrebbero interferire con l'assorbimento del farmaco inclusa ma non limitata alla sindrome dell'intestino corto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Part 1: Placebo for Linaclotide
Participants received placebo for linaclotide orally once daily (QD) for 12 weeks.
Droga: Placebo per Linaclotide
Capsula; orale
Sperimentale: Part 1: Linaclotide
Participants received 72 µg linaclotide orally once daily (QD) for 12 weeks.
Droga: Linaclotide
Capsula; orale
Sperimentale: Part 2: Linaclotide
Participants who received 72 µg linaclotide or placebo in Part 1 of this study or who entered Part 2 of this study from Study LIN-MD-67 (NCT04110145) were assigned to receive open-label linaclotide 72 µg orally once daily (QD) for 24 weeks at the start of Part 2.
Droga: Linaclotide
Capsula; orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in 12-week Spontaneous Bowel Movement (SBM) Frequency Rate (SBMs/Week) Observed by the Primary Caregiver During the Double-blind Study Intervention Period
Lasso di tempo: Baseline to Week 12

An SBM is defined as a BM that occurs in the absence of laxative, enema, or suppository use on the calendar day of the BM or the calendar day before the BM. The caregiver/parent/guardian/legally authorized representative (LAR) will complete the electronic diary (eDiary), providing data for the SBM frequency rate up to the last dose date equivalent to the 12-week SBM frequency rate.

Baseline values for efficacy endpoints related to daily eDiary responses were derived from the eDiary in the preintervention period, specifically the time period from 14 days before randomization and up to the time of randomization.
Baseline to Week 12
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events
Lasso di tempo: From the time of study drug administration until 30 days or 5 half-lives after the last dose, up to 126 days in Period 1 and 226 days in Period 2
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a patient/clinical investigation subject administered a pharmaceutical product which doesn't necessarily have a causal relationship with this treatment. The investigator assesses the relationship of each event to the use of study drug. A serious adverse event (SAE) is an event that results in death, is life-threatening, requires or prolongs hospitalization, results in a congenital anomaly, persistent or significant disability/incapacity or is an important medical event that, based on medical judgment, may jeopardize the subject and may require medical or surgical intervention to prevent any of the outcomes listed above. Treatment-emergent adverse events/treatment-emergent serious adverse events (TEAEs/TESAEs) are defined as any event that began or worsened in severity on or after the first dose of study drug.
From the time of study drug administration until 30 days or 5 half-lives after the last dose, up to 126 days in Period 1 and 226 days in Period 2

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in 12-week Stool Consistency Observed by the Primary Caregiver During the Double-blind Study Intervention Period
Lasso di tempo: Baseline to Week 12
The caregiver/parent/guardian/legally authorized representative (LAR) rated and recorded in an eDiary the consistency of the stool for each BM using the Bristol Stool Form 7-point scale in which 1=Separate hard lumps, like nuts (hard to pass); 2=Sausage-shaped, but lumpy; 3=Like a sausage but with cracks on its surface; 4=Like a sausage or snake, smooth and soft; 5=Soft blobs with clear cut edges (easy to pass); 6=Fluffy pieces with ragged edges, a mushy stool; and 7=Watery, no solid pieces, entirely liquid. A response of "I don't know" was considered as a missing score. Lower scores indicate firmer stool consistency. A subject's stool consistency score for the study intervention period is the average of the non-missing BSFS scores for the primary caregiver-observed SBMs during that specific period.
Baseline to Week 12
Change From Baseline in 12-week Straining Observed by the Primary Caregiver During the Double-blind Study Intervention Period
Lasso di tempo: Baseline to Week 12
The caregiver/parent/guardian/LAR rated and recorded in an eDiary the amount of straining they observed when the child passed the BM using two 3-point rating scales:. 1) For the bowel movement #X you were with the child for, did he/she grunt like he/she was straining? 0 = No, not at all; 1 = Yes, a little; 2 = Yes, a lot; I don't know. 2) For the bowel movement #X you were with the child for, did he/she make a face like he/she was straining? 0 = No, not at all; 1 = Yes, a little; 2 = Yes, a lot; I don't know. "I don't know" was considered a missing response. Higher scores indicate more straining. The subject's straining score was the average of the nonmissing average straining scores for all the primary caregiver-observed SBMs during the specific period.
Baseline to Week 12
Change From Baseline in 12-week Proportion of Days With Fecal Incontinence During the Double-blind Study Intervention Period (for Those With Toileting Skills)
Lasso di tempo: Baseline to Week 12
Caregivers of children who have acquired toileting skills for BMs were asked about their child's fecal incontinence episodes. Toileting skills were assessed as part of the first daily diary, modified daily diary, or clinic diary and responses were carried through to the completion of the study.
Baseline to Week 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AbbVie

Collaboratori

Ironwood Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: ABBVIE INC., AbbVie

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 dicembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

2 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

2 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • M21-572
  • 2022-501946-31-00 (Altro identificatore: EU CT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

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Periodo di condivisione IPD

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Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso a questi dati della sperimentazione clinica può essere richiesto da qualsiasi ricercatore qualificato che si impegni in una rigorosa ricerca scientifica indipendente e sarà fornito dopo la revisione e l'approvazione di una proposta di ricerca e di un piano di analisi statistica e l'esecuzione di una dichiarazione di condivisione dei dati. Le richieste di dati possono essere presentate in qualsiasi momento dopo l'approvazione negli Stati Uniti e/o nell'UE e un manoscritto primario è accettato per la pubblicazione. Per ulteriori informazioni sul processo o per inviare una richiesta, visitare il seguente link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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