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Perfiles de riesgo genético y molecular de los tumores cerebrales malignos pediátricos en China (GRIPP)

3 de enero de 2023 actualizado por: Beijing Tiantan Hospital

Estudio de perspectiva sobre predisposiciones genéticas y pronóstico clínico de niños y adolescentes con neoplasias cerebrales malignas en China

Los tumores malignos primarios del sistema nervioso central (SNC) son los segundos tumores malignos infantiles más comunes. Entre los meduloblastomas, se encuentran los tumores cerebrales malignos más comunes de la infancia y ocurren principalmente en el cerebelo. Según las características moleculares, los meduloblastomas se clasificaron en cuatro subtipos: WNT, SHH, Group3 y Group4 y se notaron diferentes pronósticos entre los subgrupos. También se descubrieron varias predisposiciones genéticas relacionadas con el resultado clínico y que podrían influir en el tratamiento de los meduloblastomas como nuevas dianas farmacéuticas. Este estudio tiene como objetivo investigar los perfiles genéticos y celulares de las neoplasias malignas cerebrales pediátricas, en su mayoría meduloblastomas y otros tumores del sistema nervioso central basados ​​en WGS, RNA-seq, secuenciación unicelular y transcriptómica espacial. También pretendemos investigar la correlación entre las características genéticas y el pronóstico clínico.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Este es un estudio observacional que incluye pacientes pediátricos con meduloblastomas y otros tumores del sistema nervioso central que son elegibles para la resección quirúrgica del tumor.

Los pacientes serán registrados luego de realizado el diagnóstico histológico y cumplan con los criterios de inclusión. Se recopilará información epidemiológica, histológica y radiológica y los investigadores llenarán el Formulario de informe de caso (CRF). Los pacientes serán seguidos 3 meses, 6 meses, 1 año después de la cirugía y cada año después por teléfono y en las clínicas. Se requieren exploraciones de contraste de resonancia magnética para cada seguimiento para evaluar la progresión, la recaída o la metástasis. El estado neurológico y la calidad de vida de los pacientes se evaluarán durante el seguimiento.

Se recolectarán muestras de sangre y tejido tumoral durante la cirugía. Después del registro, las muestras se enviarán para WGS, resecuenciación del transcriptoma completo, secuenciación de una sola célula y transcriptómica espacial, según corresponda. El resultado clínico y los perfiles genéticos se analizarán según corresponda para descubrir los posibles factores patogénicos.

Las muestras de meduloblastomas se utilizarán para cultivar células primarias y generar xenoinjertos derivados de pacientes en ratones. Este último se utilizará para experimentos in vivo de mecanismos fisiopatológicos de meduloblastoma e investigaciones farmacéuticas.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

400

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100050

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los niños y adolescentes de 0 a 18 años de edad, diagnosticados con meduloblastoma u otros tumores malignos del sistema nervioso central en instituciones participantes en China continental, con registros clínicos disponibles y muestras de tumores, que cumplen con los criterios de elegibilidad, se inscriben en este estudio.

Descripción

Criterios de inclusión:

- Niños y adolescentes de 0 a 18 años con diagnóstico de meduloblastoma u otros tumores malignos del sistema nervioso central, incluidos gliomas, ependimomas, tumores de células germinales, esclerosis tuberosa, tumores neuronales y neuronogliales, tumores del plexo coroideo, tumores teratoides/rabdoides atípicos, ependimomas. , y meduloepitelioma;

Los pacientes deben ser elegibles para la resección del tumor y recibirla;

El examen histológico mediante evaluación neuropatológica institucional debe confirmar el diagnóstico de neoplasias malignas cerebrales;

Los participantes aceptan unirse al estudio actual y cumplir con las visitas de seguimiento;

Los pacientes no deben tener radioterapia ni quimioterapia previas distintas de los corticoides.

Criterio de exclusión:

- Pacientes con complicaciones perioperatorias mayores que lleven a un deterioro significativo y repentino;

Pacientes con enfermedad sistémica importante (p. ej., infección grave o disfunción significativa cardíaca, pulmonar, hepática o de otros órganos) que podría comprometer la capacidad del paciente para tolerar el tratamiento estándar o probablemente interferiría con el pronóstico general;

Pacientes con eventos adversos importantes o deterioro repentino irrelevante para el presente estudio;

La calidad de la muestra de tejido tumoral no cumplió con el criterio para la secuenciación genética y las investigaciones de laboratorio;

Pacientes que se nieguen a participar en el estudio o que soliciten abandonar el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 5 años
Sin signos de recaída, metástasis o progresión del tumor confirmados por examen de contraste de resonancia magnética durante el seguimiento
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Tao Jiang, MD, Beijing Tiantan Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de diciembre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

5 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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