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Perfis de risco genético e molecular de tumores cerebrais malignos pediátricos na China (GRIPP)

3 de janeiro de 2023 atualizado por: Beijing Tiantan Hospital

Estudo Perspectivo sobre Predisposições Genéticas e Prognóstico Clínico de Crianças e Adolescentes com Neoplasias Cerebrais Malignas na China

Os tumores malignos primários do sistema nervoso central (SNC) são a segunda neoplasia maligna mais comum na infância. Entre eles, os meduloblastomas são os tumores cerebrais malignos mais comuns da infância e ocorrem principalmente no cerebelo. De acordo com as características moleculares, os meduloblastomas foram classificados em quatro subtipos: WNT, SHH, Grupo3 e Grupo4 e foram observados prognósticos diferentes entre os subgrupos. Várias predisposições genéticas relacionadas ao resultado clínico também foram descobertas e podem influenciar o tratamento de meduloblastomas como novos alvos farmacêuticos. Este estudo tem como objetivo investigar os perfis genéticos e celulares de malignidades cerebrais pediátricas, principalmente meduloblastomas, e outros tumores do sistema nervoso central com base em WGS, RNA-seq, sequenciamento de célula única e transcriptômica espacial. Também pretendemos investigar a correlação entre as características genéticas e o prognóstico clínico.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional que inclui pacientes pediátricos com meduloblastomas e outros tumores do sistema nervoso central elegíveis para ressecção cirúrgica do tumor.

Os pacientes serão cadastrados após o diagnóstico histológico e atenderem aos critérios de inclusão. Informações epidemiológicas, histológicas e radiológicas serão coletadas e o Formulário de Relato de Caso (CRF) será preenchido pelos investigadores. Os pacientes serão acompanhados 3 meses, 6 meses, 1 ano após a cirurgia e todos os anos depois por telefone e nas clínicas. Exames de contraste de ressonância magnética são necessários para cada acompanhamento para avaliar a progressão, recidiva ou metástase. O estado neurológico e a qualidade de vida dos pacientes serão avaliados durante o acompanhamento.

Amostras de sangue e tecido tumoral serão coletadas durante a cirurgia. Após o registro, as amostras serão enviadas para WGS, ressequenciamento de transcriptoma total, sequenciamento unicelular e transcriptômica espacial conforme o caso. O resultado clínico e os perfis genéticos serão analisados ​​conforme apropriado para descobrir os potenciais fatores patogênicos.

Amostras de meduloblastomas serão utilizadas para cultura de células primárias e geração de xenoenxertos derivados de pacientes em camundongos. Este último será utilizado para experimentos in vivo dos mecanismos fisiopatológicos do meduloblastoma e investigações farmacêuticas.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

400

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100050

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Crianças e adolescentes com idade entre 0-18 anos, diagnosticados com meduloblastoma ou outros tumores malignos do sistema nervoso central em instituições participantes na China continental, com registros clínicos disponíveis e amostras tumorais, preenchendo os critérios de elegibilidade, são incluídos neste estudo.

Descrição

Critério de inclusão:

- Crianças e adolescentes com idade entre 0-18 anos, diagnosticados com meduloblastoma ou outros tumores malignos do sistema nervoso central, incluindo glioma, ependimoma, tumores de células germinativas, esclerose tuberosa, tumores neuronais e neuronogliais, tumores do plexo coróide, tumores teratóides/rabdóides atípicos, ependimoblastoma , e meduloepitelioma;

Os pacientes devem ser elegíveis e receber a ressecção do tumor;

O exame histológico por avaliação neuropatológica institucional deve confirmar o diagnóstico de neoplasias cerebrais;

Os participantes consentem em ingressar no estudo atual e cumprem as visitas de acompanhamento;

Os pacientes não devem ter feito radioterapia ou quimioterapia prévia além dos corticosteróides.

Critério de exclusão:

- Pacientes com grandes complicações perioperatórias que levam à deterioração significativa e súbita;

Pacientes com doença sistêmica grave (por exemplo, infecção grave ou disfunção cardíaca, pulmonar, hepática ou de outros órgãos significativa) que possa comprometer a capacidade do paciente de tolerar o tratamento padrão ou provavelmente interferir no prognóstico geral;

Pacientes com eventos adversos graves ou deterioração súbita irrelevantes para o presente estudo;

A qualidade da amostra de tecido tumoral não atendeu aos critérios de sequenciamento genético e investigações laboratoriais;

Pacientes que se recusam a participar do estudo ou que solicitam desistência do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevivência geral
Prazo: 5 anos
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de progressão
Prazo: 5 anos
Nenhum sinal de recidiva tumoral, metástase ou progressão confirmada por exame de contraste de ressonância magnética durante o acompanhamento
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Tao Jiang, MD, Beijing Tiantan Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Antecipado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Antecipado)

31 de dezembro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de janeiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de janeiro de 2023

Primeira postagem (Real)

5 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de janeiro de 2023

Última verificação

1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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