Estudio de MP0533 en pacientes con leucemia mieloide aguda o síndrome mielodisplásico en recaída o refractario
5 de junio de 2026 actualizado por: Molecular Partners AG
Un estudio de fase 1/2a, primero en humanos, abierto, multicéntrico, de escalada de dosis de MP0533 en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) o síndrome mielodisplásico (SMD) en recaída/refractaria (R/R)
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad preliminar de MP0533 en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) o síndrome mielodisplásico (SMD) en recaída o refractarios.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
- Droga: Monoterapia MP0533 (Darpin CD3 Engager de Darpin Monoterapia CD33, CD123 y CD70), Parte 1
- Droga: MP0533 (Darpin CD3 Engager Monoterapia CD33, CD123 y CD70) multiespin CD3, Parte 2-Arm A
- Droga: MP0533 (Darpin CD3 Engager multiespin dirigido a CD33, CD123 y CD70) + azacitidina + Venetoclax
- Droga: MP0533 con pretratamiento de obinutuzumab
- Droga: MP0533 + azacitidina + venetoclax con pretratamiento opcional de obinutuzumab, brazo B en pacientes ingenuos de tratamiento
- Droga: MP0533 + azacitidina + venetoclax con pretratamiento opcional de obinutuzumab, brazo B recurrente/refractaria AML
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
249
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bordeaux, Francia
- CHU Bordeaux
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Paris, Francia, 75010
- AP-HP Hopital Saint-Louis
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Toulouse, Francia
- IUCT Oncopole
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Vilnius, Lituania
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Amsterdam, Países Bajos
- Amsterdam UMC - locatie VUMC
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus MC
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Provincie Groningen
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Groningen, Provincie Groningen, Países Bajos
- Groningen UMC
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Canton of Bern
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Bern, Canton of Bern, Suiza, 3010
- Inselspital, Universitaetsspital Bern
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Canton of Zurich
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Zurich, Canton of Zurich, Suiza, 8006
- Universitaetsspital Zuerich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Ha firmado y fechado el consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento de estudio, incluido el cribado.
- Diagnóstico de AML o SMD/AML según el ELN, refractario o recidivante al pretratamiento con agentes hipometilantes (HMA) (con o sin venetoclax), quimioterapia de inducción o trasplante alogénico de células hematopoyéticas (HCT)
- Edad ≥18 años el día de la firma del consentimiento informado
- Estado funcional (PS) del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0 a 2
- Esperanza de vida prevista ≥ 12 semanas a juicio del investigador
- Función renal y hepática adecuada:
- Está usando métodos anticonceptivos altamente efectivos, para mujeres en edad fértil y para hombres
Criterio de exclusión:
- HCT alogénico en los últimos 3 meses
- GvHD activo que requiere terapia inmunosupresora
- Uso de fármacos inmunosupresores
- Síntomas de leucostasis (se permite hidroxiurea previa)
- Signos clínicos de AML en el sistema nervioso central
- Cirugía mayor dentro de los 28 días anteriores al inicio de la medicación del estudio
- Otras neoplasias malignas que requieren terapia activa, pero se permite la terapia endocrina adyuvante
- Cualquier infección activa que requiera el uso de agentes antimicrobianos parenterales o que sea de grado >2
- Tratamiento con agentes en investigación y/o agentes dirigidos a CD33, CD123 o CD70 dentro de las 4 semanas anteriores al inicio de la medicación de prueba
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 50% en el examen ecocardiográfico en la selección
- Historia o evidencia de enfermedad cardiovascular clínicamente significativa
- Enfermedad pulmonar con hipoxia clínicamente relevante
- Inscripción simultánea en otro ensayo clínico, a menos que sea un estudio observacional (no intervencionista) o sea el período de seguimiento de un estudio intervencionista
- Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los excipientes del medicamento en investigación (IMP), es decir, el fármaco MP0533 terminado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Escalada de dosis (Parte 1)
• MP0533 se administra por infusión intravenosa
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MP0533 se administra por infusión intravenosa
Otros nombres:
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Experimental: Escalada de dosis (Parte 2 - Arm A)
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Otros nombres:
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Experimental: Escalada de dosis (Parte 2 - Arm B)
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Otros nombres:
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Experimental: Expansión de la dosis (brazo A)
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Otros nombres:
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Experimental: Expansión de dosis (AML recurrente/refractaria de brazo B)
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Otros nombres:
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Experimental: Expansión de la dosis (brazo B en pacientes sin tratamiento previo con el tratamiento)
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Aumento de dosis de fase 1: régimen de dosis recomendado de fase 2 y/o régimen de dosis máxima tolerada
Periodo de tiempo: desde el inicio del tratamiento hasta el final del primer ciclo (día 1 - 28)
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Incidencia de toxicidades limitantes de dosis, evaluación de parámetros de toxicidad/seguridad, farmacocinética y eficacia
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desde el inicio del tratamiento hasta el final del primer ciclo (día 1 - 28)
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Extensión de dosis de fase 2: Tasa de respuesta global
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio (en promedio 3 meses)
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La mejor respuesta general de remisión completa (CR), remisión completa con recuperación hematológica parcial (CRh), remisión completa con recuperación hematológica incompleta (CRi), estado libre de leucemia morfológica (MLFS) y remisión parcial (PR) según European LeukemiaNet ( ELN) criterios de respuesta 2022
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a lo largo del estudio (en promedio 3 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Análisis farmacocinético (PK) de MP0533
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a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Liquidación Total (CL)
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Análisis PK de MP0533
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a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Volumen de distribución (Vd)
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Análisis PK de MP0533
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a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Vida media (t1/2)
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Análisis PK de MP0533
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a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Incidencia de eventos adversos (EA) como medida de seguridad
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Tipo, incidencia y gravedad de los EA según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE) v5.0
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a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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tiempo desde la fecha de la primera administración del tratamiento del estudio hasta la fecha del fracaso del tratamiento, la recaída hematológica de CR/CRh/CRi o muerte por cualquier causa
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a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Duración de la respuesta (DoR)
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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tiempo desde la fecha de inicio de CR, CRh, CRi, MLFS o PR hasta la recaída o muerte
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a lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: durante todo el estudio (hasta 3 años)
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tiempo desde la fecha de la primera administración del tratamiento del estudio hasta la fecha de la muerte
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durante todo el estudio (hasta 3 años)
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Perfiles de tiempo de concentración en suero (Max. Suero)
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Determinación de los parámetros PK que incluyen (entre otros) concentración de suero máxima (CMAX)
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A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Perfiles de tiempo de concentración sérica (en CMAX (TMAX))
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Determinación de los parámetros PK que incluyen (entre otros) el tiempo en CMAX (TMAX)
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A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Perfiles de tiempo de concentración sérica (min. Concentración sérica)
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Determinación de los parámetros PK que incluyen (entre otras) concentración sérica mínima (Cmin)
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A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Independencia de transfusión (TI)
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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La parte de los sujetos que lograron RBC/Platelet Transfusion Independence después de la línea de base
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A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Número de pacientes que proceden a un trasplante de células madre
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Número de pacientes que proceden a un trasplante de células madre
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A lo largo del estudio (en promedio 1 año)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
29 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
6 de enero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Leucemia
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Ácidos nucleicos, nucleótidos y nucleósidos
- Citidina
- Nucleósidos de pirimidina
- Pirimidinas
- Compuestos AZA
- Nucleósidos
- Ribonucleósidos
- Azacitidina
- venetoclax
Otros números de identificación del estudio
- MP0533-CP101
- 2022-002432-31 (Número EudraCT)
- 2023-505259-39-00 (Ctis)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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