Estudo de MP0533 em pacientes com leucemia mieloide aguda recidivante ou refratária ou síndrome mielodisplásica
5 de junho de 2026 atualizado por: Molecular Partners AG
Fase 1/2a, primeiro em humanos, aberto, multicêntrico, estudo de escalonamento de dose de MP0533 em pacientes com leucemia mieloide aguda (AML) recidivante/refratária (R/R) ou síndrome mielodisplásica (MDS)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e atividade preliminar de MP0533 em pacientes com leucemia mieloide aguda recidivante/refratária (AML) ou síndrome mielodisplásica (MDS)
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
- Medicamento: MP0533 (Darpin CD3 multiespecífico, direcionamento de CD33, CD123 e CD70), parte 1
- Medicamento: MP0533 (Darpin CD3 multiespecífico, direcionando a monoterapia CD33, CD123 e CD70), parte 2 braço A
- Medicamento: MP0533 (Darpin CD3 multiespecífico direcionamento de CD33, CD123 e CD70) + azacitidina + venetoclax
- Medicamento: MP0533 com pré -tratamento obinutuzumab
- Medicamento: MP0533 + Azacitidina + Venetoclax com pré -tratamento opcional Obinutuzumab, braço B em pacientes ingênuos de tratamento
- Medicamento: MP0533 + azacitidina + venetoclax com pré -tratamento opcional obinutuzumab, AML recidivado/refratário do braço B
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
249
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bordeaux, França
- CHU Bordeaux
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Paris, França, 75010
- AP-HP Hopital Saint-Louis
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Toulouse, França
- IUCT Oncopole
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Amsterdam, Holanda
- Amsterdam UMC - locatie VUMC
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus MC
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Provincie Groningen
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Groningen, Provincie Groningen, Holanda
- Groningen UMC
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Vilnius, Lituânia
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Canton of Bern
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Bern, Canton of Bern, Suíça, 3010
- Inselspital, Universitaetsspital Bern
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Canton of Zurich
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Zurich, Canton of Zurich, Suíça, 8006
- Universitaetsspital Zuerich
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Assinou e datou o consentimento informado por escrito antes de realizar qualquer procedimento do estudo, incluindo triagem
- Diagnóstico de AML ou MDS/AML de acordo com o ELN, refratário ou recidivante ao pré-tratamento com agentes hipometilantes (HMA) (com ou sem venetoclax), quimioterapia de indução ou transplante alogênico de células hematopoiéticas (HCT)
- Idade ≥18 anos no dia da assinatura do consentimento informado
- Status de desempenho (PS) do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 a 2
- Expectativa de vida antecipada ≥ 12 semanas pelo julgamento do investigador
- Função renal e hepática adequadas:
- Está usando contracepção altamente eficaz, para mulheres com potencial para engravidar e para homens
Critério de exclusão:
- HCT alogênico nos últimos 3 meses
- GvHD ativo que requer terapia imunossupressora
- Uso de drogas imunossupressoras
- Sintomas de leucostase (permitida hidroxiureia prévia)
- Sinais clínicos de LMA no sistema nervoso central
- Cirurgia de grande porte dentro de 28 dias antes do início da medicação do estudo
- Outra malignidade que requer terapia ativa, mas a terapia endócrina adjuvante é permitida
- Qualquer infecção ativa que requeira o uso de agentes antimicrobianos parenterais ou que seja de grau >2
- Tratamento com agentes em investigação e/ou agentes direcionados a CD33, CD123 ou CD70 dentro de 4 semanas antes do início da medicação em estudo
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 50% no exame ecocardiográfico na triagem
- História ou evidência de doença cardiovascular clinicamente significativa
- Doença pulmonar com hipóxia clinicamente relevante
- Inscrição simultânea em outro ensaio clínico, a menos que seja um estudo observacional (não intervencional) ou seja o período de acompanhamento de um estudo intervencional
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos excipientes do medicamento experimental (PIM), ou seja, fármaco MP0533 acabado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Escalada da dose (Parte 1)
• MP0533 é administrado por infusão intravenosa
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MP0533 é administrado por infusão intravenosa
Outros nomes:
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Experimental: Escalada da dose (parte 2 - braço a)
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Outros nomes:
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Experimental: Escalada da dose (parte 2 - braço B)
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Outros nomes:
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Experimental: Expansão da dose (braço A)
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Outros nomes:
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Experimental: Expansão da dose (ARM B recidivado/refratário LBA)
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Outros nomes:
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Experimental: Expansão da dose (braço B em pacientes ingênuos de tratamento)
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escalonamento de dose da Fase 1: Regime de Dose de Fase 2 Recomendado e/ou Regime de Dose Máxima Tolerada
Prazo: desde o início do tratamento até o final do primeiro ciclo (dia 1 - 28)
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Incidência de toxicidades limitantes de dose, avaliação de toxicidade/segurança, parâmetros farmacocinéticos e de eficácia
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desde o início do tratamento até o final do primeiro ciclo (dia 1 - 28)
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Extensão da dose da Fase 2: Taxa de resposta geral
Prazo: durante todo o estudo (em média 3 meses)
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Melhor resposta global de remissão completa (CR), remissão completa com recuperação hematológica parcial (CRh), remissão completa com recuperação hematológica incompleta (CRi), estado livre de leucemia morfológica (MLFS) e remissão parcial (PR) de acordo com o European LeukemiaNet ( ELN) critérios de resposta 2022
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durante todo o estudo (em média 3 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Área sob a curva concentração-tempo (AUC)
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Análise farmacocinética (PK) de MP0533
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Folga Total (CL)
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Análise PK de MP0533
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Volume de distribuição (Vd)
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Análise PK de MP0533
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Meia-vida (t1/2)
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Análise PK de MP0533
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Incidência de eventos adversos (EAs) como medida de segurança
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Tipo, incidência e gravidade de EAs de acordo com o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) v5.0
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Sobrevivência livre de eventos (EFS)
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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tempo desde a data da primeira administração do tratamento do estudo até a data da falha do tratamento, recidiva hematológica de CR/CRh/CRi ou morte por qualquer causa
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Duração da resposta (DoR)
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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tempo desde a data de início de CR, CRh, CRi, MLFS ou PR até recaída ou morte
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Sobrevida global (OS)
Prazo: ao longo do estudo (até 3 anos)
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tempo desde a data da administração do primeiro tratamento do estudo até a data da morte
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ao longo do estudo (até 3 anos)
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Perfis de concentração sérica (soro máximo)
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Determinação de parâmetros de PK, incluindo (mas não limitados a) concentração sérica máxima (CMAX)
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Perfis de concentração sérica (no CMAX (TMAX))
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Determinação de parâmetros de PK, incluindo (mas não limitados a) tempo no CMAX (TMAX)
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Perfis de concentração sérica (min. Concentração sérica)
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Determinação de parâmetros de PK, incluindo (mas não se limitando a) concentração sérica mínima (CMIN)
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Independência da transfusão (TI)
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Parte dos sujeitos que alcançaram a RBC/Transfusão de Platetas Independência Pós -Secução
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Número de pacientes que procedem a um transplante de células -tronco
Prazo: ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Número de pacientes que procedem a um transplante de células -tronco
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ao longo do estudo (em média 1 ano)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
29 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de dezembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
6 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças hemic e linfáticas
- Leucemia
- Produtos químicos orgânicos
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Ácidos nucleicos, nucleotídeos e nucleosídeos
- Citidina
- Nucleosídeos de pirimidina
- Pirimidinas
- Compostos AZA
- Nucleosídeos
- Ribonucleosídeos
- Azacitidina
- Venetoclax
Outros números de identificação do estudo
- MP0533-CP101
- 2022-002432-31 (Número EudraCT)
- 2023-505259-39-00 (Ctis)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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