Studio di MP0533 in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria o sindrome mielodisplastica
5 giugno 2026 aggiornato da: Molecular Partners AG
Uno studio di fase 1/2a, primo sull'uomo, in aperto, multicentrico, di incremento della dose di MP0533 in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (R/R) o sindrome mielodisplastica (MDS)
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività preliminare di MP0533 in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS)
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
- Droga: MP0533 (multispecifico Darpin CD3 Engager Targeting CD33, CD123 e CD70) Monoterapia, Parte 1
- Droga: MP0533 (multispecifico Darpin CD3 Engager Targeting CD33, CD123 e CD70) monoterapia, parte 2-bracci A
- Droga: MP0533 (Darpin CD3 Engager Multispecifico Targeting CD33, CD123 e CD70) + Azacitidina + Venetoclax
- Droga: MP0533 con pretrattamento di Obinutuzumab
- Droga: MP0533 + Azacitidina + Venetoclax con pretrattamento opzionale obinutuzumab, braccio B nei pazienti ingenui di trattamento
- Droga: MP0533 + Azacitidina + Venetoclax con pretrattamento opzionale obinutuzumab, AML recidiva/refrattario braccio B
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
249
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bordeaux, Francia
- CHU Bordeaux
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Paris, Francia, 75010
- AP-HP Hopital Saint-Louis
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Toulouse, Francia
- IUCT Oncopole
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Vilnius, Lituania
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Amsterdam, Olanda
- Amsterdam UMC - locatie VUMC
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Rotterdam, Olanda
- Erasmus MC
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Provincie Groningen
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Groningen, Provincie Groningen, Olanda
- Groningen UMC
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Canton of Bern
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Bern, Canton of Bern, Svizzera, 3010
- Inselspital, Universitaetsspital Bern
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Canton of Zurich
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Zurich, Canton of Zurich, Svizzera, 8006
- Universitaetsspital Zuerich
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ha firmato e datato il consenso informato scritto prima di eseguire qualsiasi procedura di studio, incluso lo screening
- Diagnosi di AML o MDS/AML secondo ELN, refrattaria o recidiva al pretrattamento con agenti ipometilanti (HMA) (con o senza venetoclax), chemioterapia di induzione o trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT)
- Età ≥18 anni il giorno della firma del consenso informato
- Performance status (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) da 0 a 2
- Aspettativa di vita prevista ≥ 12 settimane secondo il giudizio dello sperimentatore
- Adeguata funzionalità renale ed epatica:
- Sta usando una contraccezione altamente efficace, per le donne in età fertile e per gli uomini
Criteri di esclusione:
- HCT allogenico negli ultimi 3 mesi
- GvHD attiva che richiede terapia immunosoppressiva
- Uso di farmaci immunosoppressori
- Sintomi di leucostasi (previa idrossiurea consentita)
- Segni clinici di AML nel sistema nervoso centrale
- Intervento chirurgico maggiore entro 28 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio
- Altri tumori maligni che richiedono una terapia attiva, ma è consentita la terapia endocrina adiuvante
- Qualsiasi infezione attiva che richieda l'uso di agenti antimicrobici parenterali o di grado >2
- Trattamento con agenti sperimentali e/o agenti mirati a CD33, CD123 o CD70 entro 4 settimane prima dell'inizio del farmaco sperimentale
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra <50% all'esame ecocardiografico allo screening
- Anamnesi o evidenza di malattia cardiovascolare clinicamente significativa
- Malattia polmonare con ipossia clinicamente rilevante
- Iscrizione concomitante a un altro studio clinico, a meno che non si tratti di uno studio osservazionale (non interventistico) o del periodo di follow-up di uno studio interventistico
- Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli eccipienti del medicinale sperimentale (IMP), ovvero il farmaco MP0533 finito
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Escalation della dose (parte 1)
• MP0533 viene somministrato per infusione endovenosa
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MP0533 viene somministrato per infusione per via endovenosa
Altri nomi:
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Sperimentale: Escalation della dose (parte 2 - braccio a)
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Altri nomi:
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Sperimentale: Escalation della dose (parte 2 - braccio b)
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Altri nomi:
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Sperimentale: Espansione della dose (braccio a)
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Altri nomi:
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Sperimentale: Espansione della dose (AML recidiva/refrattario ARM B)
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Altri nomi:
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Sperimentale: Espansione della dose (braccio B nei pazienti ingenui di trattamento)
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Escalation della dose di fase 1: regime di dose di fase 2 raccomandato e/o regime di dose massima tollerata
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento alla fine del primo ciclo (giorno 1 - 28)
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Incidenza di tossicità dose-limitanti, valutazione dei parametri di tossicità/sicurezza, farmacocinetica ed efficacia
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dall'inizio del trattamento alla fine del primo ciclo (giorno 1 - 28)
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Estensione della dose di fase 2: tasso di risposta globale
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 3 mesi)
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Migliore risposta complessiva di remissione completa (CR), remissione completa con recupero ematologico parziale (CRh), remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi), stato morfologico libero da leucemia (MLFS) e remissione parziale (PR) secondo European LeukemiaNet ( ELN) criteri di risposta 2022
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durante lo studio (in media 3 mesi)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Analisi farmacocinetica (PK) di MP0533
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Liquidazione totale (CL)
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Analisi PK di MP0533
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Volume di distribuzione (Vd)
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Analisi PK di MP0533
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Emivita (t1/2)
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Analisi PK di MP0533
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Incidenza di eventi avversi (EA) come misura di sicurezza
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Tipo, incidenza e gravità degli eventi avversi secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) v5.0 del National Cancer Institute
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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tempo dalla data della prima somministrazione del trattamento in studio alla data del fallimento del trattamento, recidiva ematologica da CR/CRh/CRi o morte per qualsiasi causa
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Durata della risposta (DoR)
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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tempo dalla data di inizio di CR, CRh, CRi, MLFS o PR alla ricaduta o al decesso
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: durante lo studio (fino a 3 anni)
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tempo dalla data della prima somministrazione del trattamento in studio alla data del decesso
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durante lo studio (fino a 3 anni)
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Profili di concentrazione sierica di concentrazione (max. Siero)
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Determinazione dei parametri PK tra cui (ma non limitato a) concentrazione sierica massima (CMAX)
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Profili di concentrazione sierica-tempo (a CMAX (TMAX))
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Determinazione dei parametri PK inclusi (ma non limitato a) tempo a CMAX (TMAX)
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Profili di concentrazione sierica-tempo (min. Concentrazione sierica)
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Determinazione dei parametri PK tra cui (ma non limitato a) concentrazione sierica minima (CMIN)
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Trasfusione-indipendenza (TI)
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Porzione di soggetti che hanno raggiunto l'indipendenza trasfusionale RBC/piastrine Post Baseline
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Numero di pazienti che procedono a un trapianto di cellule staminali
Lasso di tempo: durante lo studio (in media 1 anno)
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Numero di pazienti che procedono a un trapianto di cellule staminali
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durante lo studio (in media 1 anno)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 dicembre 2022
Completamento primario (Effettivo)
29 maggio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 maggio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 dicembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 gennaio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
6 gennaio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie ematologiche
- Malattie emiche e linfatiche
- Leucemia
- Prodotti chimici organici
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Acidi nucleici, nucleotidi e nucleosidi
- Citidina
- Nucleosidi di pirimidina
- Pirimidine
- Composti aza
- Nucleosidi
- Ribonucleosidi
- Azacitidina
- Venetoclax
Altri numeri di identificazione dello studio
- MP0533-CP101
- 2022-002432-31 (Numero EudraCT)
- 2023-505259-39-00 (Ctis)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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