MP0533 在复发或难治性急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征患者中的研究
2024年1月23日 更新者：Molecular Partners AG
MP0533 在复发/难治性 (R/R) 急性髓性白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者中进行的 1/2a 期、首次人体、开放标签、多中心、剂量递增研究
本研究的目的是评估 MP0533 在复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者中的安全性、耐受性和初步活性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
70
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Medical DirectorG MPAG
- 电话号码：+41 44 755 77 00
- 邮箱：info@molecularpartners.com
学习地点
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Bordeaux、法国
- 招聘中
- CHU Bordeaux
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Paris、法国、75010
- 招聘中
- AP-HP Hopital Saint-Louis
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Toulouse、法国
- 招聘中
- IUCT Oncopole
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Bern、瑞士、3010
- 招聘中
- Inselspital, Universitaetsspital Bern
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Zuerich、瑞士、8006
- 招聘中
- Universitaetsspital Zuerich
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Vilnius、立陶宛
- 招聘中
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Amsterdam、荷兰
- 招聘中
- Amsterdam UMC - locatie VUmc
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Groningen、荷兰
- 招聘中
- Groningen UMC
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Rotterdam、荷兰
- 招聘中
- Erasmus MC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在执行任何研究程序之前签署并注明日期的书面知情同意书，包括筛选
- 根据 ELN 诊断为 AML 或 MDS/AML，对低甲基化药物 (HMA)（有或无维奈托克）、诱导化疗或异基因造血细胞移植 (HCT) 预处理难治或复发
- 签署知情同意书之日年龄≥18岁
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 (PS) 0 至 2
- 研究者判断的预期寿命≥ 12 周
- 足够的肾和肝功能：
- 正在为有生育能力的女性和男性使用高效避孕措施
排除标准：
- 最近 3 个月内的同种异体 HCT
- 需要免疫抑制治疗的活动性 GvHD
- 使用免疫抑制药物
- 白细胞淤滞的症状（允许使用羟基脲）
- 中枢神经系统 AML 的临床症状
- 研究药物开始前 28 天内进行过大手术
- 其他需要积极治疗的恶性肿瘤，但允许辅助内分泌治疗
- 任何需要使用肠外抗菌剂或 >2 级的活动性感染
- 在试验药物开始前 4 周内使用研究药物和/或靶向 CD33、CD123 或 CD70 的药物进行治疗
- 筛选时超声心动图检查左心室射血分数 < 50%
- 具有临床意义的心血管疾病的病史或证据
- 具有临床相关缺氧的肺部疾病
- 同时参加另一项临床试验，除非是观察性（非干预性）研究或干预性研究的随访期
- 已知对研究药物 (IMP) 的任何赋形剂过敏，即成品 MP0533 药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量递增
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第一阶段包括研究的剂量递增部分，旨在确定推荐的 2a 阶段剂量方案（RP2D-R）和/或 MP0533 单一疗法的最大耐受剂量方案（MTD-R）。 一旦根据剂量递增部分选择了 RP2D-R 或 MTD-R，该研究将进入第 2 阶段扩展部分，并将治疗多达 30 名额外患者。
其他名称：
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实验性的：剂量扩展
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第一阶段包括研究的剂量递增部分，旨在确定推荐的 2a 阶段剂量方案（RP2D-R）和/或 MP0533 单一疗法的最大耐受剂量方案（MTD-R）。 一旦根据剂量递增部分选择了 RP2D-R 或 MTD-R，该研究将进入第 2 阶段扩展部分，并将治疗多达 30 名额外患者。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1 期剂量递增：推荐的 2 期剂量方案和/或最大耐受剂量方案
大体时间：从治疗开始到第一个周期结束（第 1 - 28 天）
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剂量限制性毒性的发生率、毒性/安全性评估、药代动力学和功效参数
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从治疗开始到第一个周期结束（第 1 - 28 天）
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2 期剂量扩展：总体缓解率
大体时间：整个研究期间（平均 3 个月）
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根据 European LeukemiaNet ( ELN) 响应标准 2022
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整个研究期间（平均 3 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清浓度-时间曲线
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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确定 PK 参数，包括（但不限于）最大血清浓度 (Cmax)
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整个研究期间（平均 1 年）
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血清浓度-时间曲线
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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确定 PK 参数，包括（但不限于）Cmax (Tmax) 的时间
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整个研究期间（平均 1 年）
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血清浓度-时间曲线
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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确定 PK 参数，包括（但不限于）最低血清浓度 (Cmin)
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整个研究期间（平均 1 年）
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浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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MP0533 的药代动力学 (PK) 分析
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整个研究期间（平均 1 年）
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总间隙 (CL)
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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MP0533的PK分析
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整个研究期间（平均 1 年）
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分布容积 (Vd)
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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MP0533的PK分析
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整个研究期间（平均 1 年）
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半衰期 (t1/2)
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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MP0533的PK分析
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整个研究期间（平均 1 年）
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作为安全措施的不良事件 (AE) 发生率
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE) v5.0 的 AE 类型、发生率和严重程度
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整个研究期间（平均 1 年）
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无事件生存 (EFS)
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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从第一次研究治疗给药日期到治疗失败日期、CR/CRh/CRi 血液学复发或任何原因死亡的时间
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整个研究期间（平均 1 年）
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反应持续时间 (DoR)
大体时间：整个研究期间（平均 1 年）
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从 CR、CRh、CRi、MLFS 或 PR 开始日期到复发或死亡的时间
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整个研究期间（平均 1 年）
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总生存期（OS）
大体时间：在整个研究期间（最多 3 年）
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从第一次研究治疗给药之日到死亡之日的时间
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在整个研究期间（最多 3 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年12月29日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2022年12月14日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月4日
首次发布 (实际的)
2023年1月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月23日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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