Undersøgelse af MP0533 hos patienter med recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi eller myelodysplastisk syndrom
23. januar 2024 opdateret af: Molecular Partners AG
Et fase 1/2a, først i mennesket, åbent, multicenter, dosiseskaleringsstudie af MP0533 hos patienter med recidiverende/refraktær (R/R) akut myeloid leukæmi (AML) eller myelodysplastisk syndrom (MDS)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige aktivitet af MP0533 hos patienter med recidiverende/refraktær akut myeloid leukæmi (AML) eller myelodysplastisk syndrom (MDS)
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
70
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Medical DirectorG MPAG
- Telefonnummer: +41 44 755 77 00
- E-mail: info@molecularpartners.com
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrig
- Rekruttering
- CHU Bordeaux
-
Paris, Frankrig, 75010
- Rekruttering
- AP-HP Hopital Saint-Louis
-
Toulouse, Frankrig
- Rekruttering
- IUCT Oncopole
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland
- Rekruttering
- Amsterdam UMC - locatie VUmc
-
Groningen, Holland
- Rekruttering
- Groningen UMC
-
Rotterdam, Holland
- Rekruttering
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen
- Rekruttering
- Vilnius University hospital Santaros klinikos
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Rekruttering
- Inselspital, Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Schweiz, 8006
- Rekruttering
- Universitaetsspital Zuerich
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke forud for udførelse af en undersøgelsesprocedure, herunder screening
- Diagnose af AML eller MDS/AML i henhold til ELN, refraktær eller tilbagefald til forbehandling med hypomethylerende midler (HMA) (med eller uden venetoclax), induktionskemoterapi eller allogen hæmatopoietisk celletransplantation (HCT)
- Alder ≥18 år på dagen for underskrivelse af informeret samtykke
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus (PS) 0 til 2
- Forventet forventet levetid ≥ 12 uger efter investigators vurdering
- Tilstrækkelig nyre- og leverfunktion:
- Bruger yderst effektiv prævention til kvinder i den fødedygtige alder og til mænd
Ekskluderingskriterier:
- Allogen HCT inden for de sidste 3 måneder
- Aktiv GvHD, der kræver immunsuppressiv terapi
- Brug af immunsuppressive lægemidler
- Symptomer på leukostase (tidligere hydroxyurinstof tilladt)
- Kliniske tegn på AML i centralnervesystemet
- Større operation inden for 28 dage før start af studiemedicin
- Anden malignitet, der kræver aktiv terapi, men adjuverende endokrin terapi er tilladt
- Enhver aktiv infektion, der kræver brug af parenterale antimikrobielle midler, eller som er grad >2
- Behandling med forsøgsmidler og/eller midler rettet mod CD33, CD123 eller CD70 inden for 4 uger før start af forsøgsmedicinering
- Venstre ventrikulær ejektionsfraktion på < 50 % ved ekkokardiografisk undersøgelse ved screening
- Anamnese eller tegn på klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom
- Lungesygdom med klinisk relevant hypoxi
- Samtidig tilmelding til et andet klinisk forsøg, medmindre det er et observationsstudie (ikke-interventionsstudie), eller det er opfølgningsperioden for et interventionsstudie
- Kendt overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne i forsøgslægemidlet (IMP), dvs. færdigt MP0533-lægemiddel
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Dosiseskalering
|
Fase 1 omfatter dosis-eskaleringsdelen af studiet og er designet til at bestemme det anbefalede fase 2a dosisregime (RP2D-R) og/eller det maksimalt tolererede dosisregime (MTD-R) for MP0533 monoterapi. Når RP2D-R eller MTD-R er blevet udvalgt baseret på dosiseskaleringsdelen, vil undersøgelsen fortsætte til fase 2-udvidelsesdelen, og op til 30 yderligere patienter vil blive behandlet.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Dosisudvidelse
|
Fase 1 omfatter dosis-eskaleringsdelen af studiet og er designet til at bestemme det anbefalede fase 2a dosisregime (RP2D-R) og/eller det maksimalt tolererede dosisregime (MTD-R) for MP0533 monoterapi. Når RP2D-R eller MTD-R er blevet udvalgt baseret på dosiseskaleringsdelen, vil undersøgelsen fortsætte til fase 2-udvidelsesdelen, og op til 30 yderligere patienter vil blive behandlet.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 1 dosisoptrapning: Anbefalet fase 2 dosisregime og/eller maksimalt tolereret dosisregime
Tidsramme: fra start af behandling til afslutning af første cyklus (dag 1 - 28)
|
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter, vurdering af toksicitet/sikkerhed, farmakokinetiske og effektparametre
|
fra start af behandling til afslutning af første cyklus (dag 1 - 28)
|
|
Fase 2 dosisforlængelse: Samlet responsrate
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 3 måneder)
|
Bedste overordnede respons af fuldstændig remission (CR), fuldstændig remission med delvis hæmatologisk restitution (CRh), fuldstændig remission med ufuldstændig hæmatologisk restitution (CRi), morfologisk leukæmi-fri tilstand (MLFS) og delvis remission (PR) ifølge European LeukemiaNet ( ELN) svarkriterier 2022
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 3 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serum koncentration-tidsprofiler
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
Bestemmelse af PK-parametre inklusive (men ikke begrænset til) maksimal serumkoncentration (Cmax)
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Serum koncentration-tidsprofiler
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
Bestemmelse af PK-parametre inklusive (men ikke begrænset til) tid ved Cmax (Tmax)
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Serum koncentration-tidsprofiler
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
Bestemmelse af PK-parametre inklusive (men ikke begrænset til) minimal serumkoncentration (Cmin)
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Areal under koncentration-tidskurven (AUC)
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
Farmakokinetisk (PK) analyse af MP0533
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Total clearance (CL)
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
PK-analyse af MP0533
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Distributionsvolumen (Vd)
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
PK-analyse af MP0533
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Halveringstid (t1/2)
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
PK-analyse af MP0533
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) som et mål for sikkerhed
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
Type, forekomst og sværhedsgrad af AE'er i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) v5.0
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
tid fra datoen for første undersøgelsesbehandlingsadministration til datoen for behandlingssvigt, hæmatologisk tilbagefald fra CR/CRh/CRi eller død af enhver årsag
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Varighed af svar (DoR)
Tidsramme: gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
tid fra startdatoen for CR, CRh, CRi, MLFS eller PR til tilbagefald eller død
|
gennem hele studiet (i gennemsnit 1 år)
|
|
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: gennem hele studiet (op til 3 år)
|
tid fra datoen for første undersøgelsesbehandlingsbehandling til dødsdatoen
|
gennem hele studiet (op til 3 år)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. december 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. december 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. januar 2023
Først opslået (Faktiske)
6. januar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MP0533-CP101
- 2022-002432-31 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .