- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05714748
Aplicación de tecnología de inmunoterapia de ARNm en tumores malignos refractarios relacionados con el virus de Epstein-Barr
Un estudio de fase I de una vacuna de ARNm para pacientes con tumores malignos avanzados positivos para VEB
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El virus de Epstein-Barr (virus de Epstein-Barr), también conocido como herpesvirus humano tipo 4, tiene una tasa de infección superior al 90% en la población. La carga global de morbilidad causada por la infección por EBV es enorme, y fue uno de los primeros virus del cáncer humano que se identificó. Las vacunas profilácticas contra el VEB tienen el potencial de reducir significativamente la incidencia o la gravedad de las enfermedades asociadas al VEB. El virus de Epstein-Barr está asociado con una variedad de tumores de origen epitelial y linfoide, como el linfoma de Burkitt, el linfoma de Hodgkin, el carcinoma nasofaríngeo de origen epitelial y algunos cánceres gástricos.
La vacunación es la forma más eficaz de prevenir la infección por VEB. En 1973, Epstein y Achong propusieron por primera vez el principio básico de desarrollar una vacuna contra el virus de Epstein-Barr. Sin embargo, más de 40 años después, todavía no existe una vacuna contra el VEB aprobada. Por tanto, es urgente desarrollar nuevos fármacos para el tratamiento del VEB. El EBV suele estar al acecho en las células epiteliales normales humanas y los linfocitos B, se transporta entre los linfocitos B y las células epiteliales y se propaga continuamente en el cuerpo humano[2], lo que lleva a la recurrencia de tumores malignos como el carcinoma nasofaríngeo, el cáncer gástrico y el linfoma con transferencia. . Puede verse que se espera que el desarrollo de fármacos terapéuticos que se dirijan directamente al EBV logre mejores efectos terapéuticos sobre los tumores malignos relacionados con el EBV. En la actualidad, las nuevas estrategias de tratamiento biológico dirigidas al EBV han mostrado un buen potencial terapéutico en el carcinoma nasofaríngeo, la mononucleosis infecciosa, el linfoma y otras enfermedades relacionadas con el EBV en la etapa de ensayo clínico, incluidas las vacunas con vectores virales, DC o la terapia con células CAR-T. En la actualidad, las preparaciones de vectores de virus que se dirigen al EBV incluyen el virus de la vaccinia de Ankara y el adenovirus. Estos virus tienen riesgos de seguridad al integrarse en el genoma del huésped y causar mutaciones en el genoma de los pacientes. La estrategia de terapia con células DC (células dendríticas) o CAR-T dirigida al EBV es complicada de operar, lleva mucho tiempo, es difícil controlar la calidad, es difícil de producir a gran escala y tiene altos costos de producción. En conclusión, la estrategia de diseño de la nueva terapia biológica mencionada aún tiene un alto riesgo de difícil transformación clínica o de mercado; por lo tanto, es necesario desarrollar nuevos agentes biológicos terapéuticos dirigidos al EBV.
Las vacunas de ARNm son un nuevo enfoque prometedor para el cáncer. Su principio de funcionamiento es: introducir el ARNm que codifica el antígeno en las células del cuerpo (especialmente las células presentadoras de antígeno), sintetizar la proteína o el polipéptido antigénico a través del sistema de expresión de la célula huésped, activar la inmunidad celular y la inmunidad humoral, y lograr el propósito de anticancerígeno altamente eficaz [13]. El ARNm no necesita ingresar al núcleo, puede traducirse en el citoplasma y el efecto es rápido; no hay riesgo de integración en el genoma del huésped y se degradará automáticamente en el cuerpo, lo cual es seguro. En comparación con las preparaciones tradicionales de proteínas/polipéptidos, el ácido nucleico de ARNm no tiene problemas como el cambio y la degradación de la conformación del antígeno, y tiene las ventajas de la expresión a largo plazo y la presentación persistente del antígeno; al mismo tiempo, puede simular el proceso de infección natural del virus para activar el sistema inmunitario y estimular una respuesta inmunitaria más fuerte; además, la producción de preparaciones de mRNA es simple y la síntesis es rápida. Se pueden preparar diferentes preparaciones de ARNm utilizando los mismos pasos e instalaciones de producción, lo que ahorra costos de producción. Se considera que es un nuevo tipo de preparación de ácido nucleico con buenas perspectivas de aplicación clínica.
Sobre la base del trabajo anterior, este proyecto tiene la intención de llevar a cabo la investigación sobre una nueva tecnología de inmunoterapia "dirigida al ácido nucleico de ARNm del virus EB para tratar tumores malignos relacionados con el EBV". En la actualidad, no existe un método de tratamiento o informe de producto similar en el mundo, que es muy innovador y avanzado. Por tanto, este proyecto pretende llevar a cabo una fase I de investigación clínica sobre la base de investigaciones previas, con el fin de obtener una vacuna candidata terapéutica contra el EBV con derechos de propiedad intelectual independientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos o femeninos: ≥18 años y ≤70 años.
- Pacientes con tumores malignos avanzados positivos para EBV después del fracaso de la terapia estándar de segunda línea.
- Puntuación de condición física ECOG: 0-1 punto.
- Período de supervivencia esperado ≥ 3 meses.
Los órganos principales están en buen funcionamiento, es decir, los indicadores de inspección relevantes dentro de los 14 días antes de la aleatorización cumplen con los siguientes requisitos:
- Examen de sangre de rutina: hemoglobina ≥ 90 g/L y recuento de neutrófilos > 1,5×109/L y recuento de plaquetas ≥ 80×109/L.
- Examen bioquímico: bilirrubina total≤1,5×LSN (límite superior del valor normal), alanina aminotransferasa (ALT) en sangre o aspartato aminotransferasa (AST) en sangre ≤2,5 × LSN. si hay metástasis hepática, ALT o AST≤5×LSN. Aclaramiento de creatinina endógeno ≥ 60 ml/min (fórmula de Cockcroft-Gault).
- Evaluación ecográfica doppler cardiaca: fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≥ 50%.
Firmar el consentimiento informado por escrito
- Los sujetos deben firmar y fechar el consentimiento informado por escrito aprobado por la CE de acuerdo con las directrices de la autoridad competente y la institución de investigación. El consentimiento informado debe firmarse antes de cualquier procedimiento relacionado con el protocolo que no sea parte de la atención médica de rutina del sujeto.
- Los sujetos deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con las visitas programadas, los planes de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros requisitos del estudio.
Criterio de exclusión:
Los pacientes que cumplan con cualquiera de los siguientes criterios no pueden ser inscritos:
- Participó en otros ensayos clínicos de medicamentos dentro de las 4 semanas;
- El paciente tiene antecedentes de otros tumores, a menos que sea cáncer de cuello uterino in situ, carcinoma de células escamosas de piel tratado o tumor epitelial de vejiga u otros tumores malignos que hayan recibido tratamiento radical (al menos 5 años antes de la inclusión);
- Hay síntomas clínicos o enfermedades del corazón que no se pueden controlar bien, como: insuficiencia cardíaca por encima del grado 2 de la NYHA, angina inestable, infarto de miocardio dentro de 1 año, arritmia supraventricular o ventricular clínicamente significativa que requiere tratamiento o intervención de los pacientes.
- Para sujetos femeninos: mujeres embarazadas o lactantes.
- Los pacientes tienen tuberculosis pulmonar activa, infección bacteriana o fúngica (≥2 grados de NCI-CTCAE 5.0); Infección por VIH, infección activa por VHB, infección por VHC.
- Quienes tengan antecedentes de abuso de psicofármacos y no puedan dejar de fumar o padezcan trastornos mentales;
- El sujeto tiene alguna enfermedad autoinmune activa o tiene antecedentes de enfermedad autoinmune (como las siguientes, entre otras: uveítis, enteritis, hipofisitis, nefritis, hipertiroidismo, hipotiroidismo; el sujeto sufre de Sujetos con vitíligo o asma que habían sido completamente remitieron en la infancia y que no requirieron ninguna intervención en la edad adulta; no se pudieron incluir sujetos con asma que requirieran intervención médica con broncodilatadores).
- Cualquier anormalidad o arte corporal permanente (como tatuajes) en el sitio de inoculación que, en opinión del investigador, impediría la observación de reacciones locales en el sitio de inoculación.
- Pacientes que han sido vacunados con medicamentos de ARNm.
- Haber participado en ensayos clínicos con nanopartículas lipídicas (uno de los componentes de la vacuna en este estudio).
- Existen contraindicaciones para la inyección intramuscular.
- Antecedentes de abuso de drogas o condiciones médicas, psicológicas o sociales conocidas, como antecedentes de abuso de alcohol o drogas.
- Alergia, hipersensibilidad o intolerancia conocidas a la vacuna en investigación (incluidos los excipientes). Hay antecedentes de alergia grave a algún fármaco, alimento o vacuna, como shock anafiláctico, edema laríngeo alérgico, disnea alérgica, púrpura alérgica, púrpura trombocitopénica, reacción necrótica alérgica local (reacción de Arthus), etc.
- Desde el período de selección hasta 12 meses después de la inyección completa del fármaco, la mujer tiene un plan de embarazo o la pareja de un hombre tiene un plan de embarazo.
- A juicio del investigador, existen enfermedades concomitantes que ponen en grave peligro la seguridad del paciente o afectan la realización del estudio por parte del paciente.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte de tratamiento
Con 25ug como punto de partida, la dosis se incrementó usando un esquema de escalada de dosis.
Cada sujeto solo recibió una dosis correspondiente, y la inyección intramuscular se administró nuevamente cada 7 días, y después de 4 dosis, la quinta dosis se administró después de un intervalo de 1 mes.
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Con 25ug como punto de partida, la dosis se incrementó usando un esquema de escalada de dosis.
Cada sujeto solo recibió una dosis correspondiente, y la inyección intramuscular se administró nuevamente cada 7 días, y después de 4 dosis, la quinta dosis se administró después de un intervalo de 1 mes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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Eventos adversos definidos como el número de participantes con eventos adversos según
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hasta 12 meses
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Tasa de respuesta objetiva
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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La ORR se define como el porcentaje de pacientes que logran una respuesta, que puede ser una respuesta completa (desaparición completa de las lesiones) o una respuesta parcial (reducción de la suma de los diámetros máximos del tumor en al menos un 30 % o más)
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hasta 12 meses
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Supervivencia sin progreso
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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La SLP se define como el tiempo desde la administración de la primera dosis hasta la primera enfermedad.
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hasta 12 meses
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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OS se define como el tiempo desde la administración de la primera dosis hasta la muerte.
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hasta 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Peng Xingchen, West China Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Nishikawa J, Yoshiyama H, Iizasa H, Kanehiro Y, Nakamura M, Nishimura J, Saito M, Okamoto T, Sakai K, Suehiro Y, Yamasaki T, Oga A, Yanai H, Sakaida I. Epstein-barr virus in gastric carcinoma. Cancers (Basel). 2014 Nov 7;6(4):2259-74. doi: 10.3390/cancers6042259.
- Reinhard K, Rengstl B, Oehm P, Michel K, Billmeier A, Hayduk N, Klein O, Kuna K, Ouchan Y, Woll S, Christ E, Weber D, Suchan M, Bukur T, Birtel M, Jahndel V, Mroz K, Hobohm K, Kranz L, Diken M, Kuhlcke K, Tureci O, Sahin U. An RNA vaccine drives expansion and efficacy of claudin-CAR-T cells against solid tumors. Science. 2020 Jan 24;367(6476):446-453. doi: 10.1126/science.aay5967. Epub 2020 Jan 2.
- Wang F, Qin Z, Lu H, He S, Luo J, Jin C, Song X. Clinical translation of gene medicine. J Gene Med. 2019 Jul;21(7):e3108. doi: 10.1002/jgm.3108. Epub 2019 Jul 15.
- Fenton OS, Kauffman KJ, McClellan RL, Kaczmarek JC, Zeng MD, Andresen JL, Rhym LH, Heartlein MW, DeRosa F, Anderson DG. Customizable Lipid Nanoparticle Materials for the Delivery of siRNAs and mRNAs. Angew Chem Int Ed Engl. 2018 Oct 8;57(41):13582-13586. doi: 10.1002/anie.201809056. Epub 2018 Sep 14.
- Miao L, Li L, Huang Y, Delcassian D, Chahal J, Han J, Shi Y, Sadtler K, Gao W, Lin J, Doloff JC, Langer R, Anderson DG. Delivery of mRNA vaccines with heterocyclic lipids increases anti-tumor efficacy by STING-mediated immune cell activation. Nat Biotechnol. 2019 Oct;37(10):1174-1185. doi: 10.1038/s41587-019-0247-3. Epub 2019 Sep 30.
- Hou X, Zhang X, Zhao W, Zeng C, Deng B, McComb DW, Du S, Zhang C, Li W, Dong Y. Author Correction: Vitamin lipid nanoparticles enable adoptive macrophage transfer for the treatment of multidrug-resistant bacterial sepsis. Nat Nanotechnol. 2020 Jul;15(7):615. doi: 10.1038/s41565-020-0675-8.
- Balfour HH Jr, Schmeling DO, Grimm-Geris JM. The promise of a prophylactic Epstein-Barr virus vaccine. Pediatr Res. 2020 Jan;87(2):345-352. doi: 10.1038/s41390-019-0591-5. Epub 2019 Oct 3.
- Young LS, Yap LF, Murray PG. Epstein-Barr virus: more than 50 years old and still providing surprises. Nat Rev Cancer. 2016 Dec;16(12):789-802. doi: 10.1038/nrc.2016.92. Epub 2016 Sep 30.
- Saha A, Kaul R, Murakami M, Robertson ES. Tumor viruses and cancer biology: Modulating signaling pathways for therapeutic intervention. Cancer Biol Ther. 2010 Nov 15;10(10):961-78. doi: 10.4161/cbt.10.10.13923. Epub 2010 Nov 15.
- Tsao SW, Tsang CM, To KF, Lo KW. The role of Epstein-Barr virus in epithelial malignancies. J Pathol. 2015 Jan;235(2):323-33. doi: 10.1002/path.4448.
- ERLAY J EM, LAM F, et al. Global Cancer Observatory: cancer today . Lyon, France: International Agency for Research on Cancer 2018 https://gcoiarcfr/today (accessed November 11th, 2020). 2018.
- Iizasa H, Nanbo A, Nishikawa J, Jinushi M, Yoshiyama H. Epstein-Barr Virus (EBV)-associated gastric carcinoma. Viruses. 2012 Dec;4(12):3420-39. doi: 10.3390/v4123420.
- Qiao YW, Zhao XQ, Liu J, Yang WJ. Clinicopathological features of Epstein-Barr virus-associated gastric carcinoma: A systematic review and meta-analysis. J BUON. 2019 May-Jun;24(3):1092-1099.
- Ribeiro J, Malta M, Galaghar A, Afonso LP, Libanio D, Medeiros R, Dinis-Ribeiro M, Pimentel-Nunes P, Sousa H. Epstein-Barr virus is absent in gastric superficial neoplastic lesions. Virchows Arch. 2019 Dec;475(6):757-762. doi: 10.1007/s00428-019-02670-1. Epub 2019 Nov 1.
- Taylor GS, Jia H, Harrington K, Lee LW, Turner J, Ladell K, Price DA, Tanday M, Matthews J, Roberts C, Edwards C, McGuigan L, Hartley A, Wilson S, Hui EP, Chan AT, Rickinson AB, Steven NM. A recombinant modified vaccinia ankara vaccine encoding Epstein-Barr Virus (EBV) target antigens: a phase I trial in UK patients with EBV-positive cancer. Clin Cancer Res. 2014 Oct 1;20(19):5009-22. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-14-1122-T. Epub 2014 Aug 14.
- Hui EP, Taylor GS, Jia H, Ma BB, Chan SL, Ho R, Wong WL, Wilson S, Johnson BF, Edwards C, Stocken DD, Rickinson AB, Steven NM, Chan AT. Phase I trial of recombinant modified vaccinia ankara encoding Epstein-Barr viral tumor antigens in nasopharyngeal carcinoma patients. Cancer Res. 2013 Mar 15;73(6):1676-88. doi: 10.1158/0008-5472.CAN-12-2448. Epub 2013 Jan 24.
- Si Y, Deng Z, Lan G, Du H, Wang Y, Si J, Wei J, Weng J, Qin Y, Huang B, Yang Y, Qin Y. The Safety and Immunological Effects of rAd5-EBV-LMP2 Vaccine in Nasopharyngeal Carcinoma Patients: A Phase I Clinical Trial and Two-Year Follow-Up. Chem Pharm Bull (Tokyo). 2016;64(8):1118-23. doi: 10.1248/cpb.c16-00114.
- Chia WK, Wang WW, Teo M, Tai WM, Lim WT, Tan EH, Leong SS, Sun L, Chen JJ, Gottschalk S, Toh HC. A phase II study evaluating the safety and efficacy of an adenovirus-DeltaLMP1-LMP2 transduced dendritic cell vaccine in patients with advanced metastatic nasopharyngeal carcinoma. Ann Oncol. 2012 Apr;23(4):997-1005. doi: 10.1093/annonc/mdr341. Epub 2011 Aug 4.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
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- 2022-1390
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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