Eficacia y seguridad de ruxolitinib en los trastornos del espectro de la neuromielitis óptica
10 de junio de 2023 actualizado por: Qiang Liu, Tianjin Medical University General Hospital
Los trastornos del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés) se asocian con una respuesta inmune humoral patológica contra el canal de agua acuaporina-4 (AQP-4).
Rucotinib es un inhibidor oral de las tirosina quinasas JAK1 y JAK2.
Puede beneficiar a algunos pacientes con NMOSD debido al importante papel de la vía de señalización JAK/STAT en la patogénesis de NMOSD.
Es posible que se necesiten ensayos clínicos para observar su eficacia y seguridad.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes masculinos o femeninos ≥ 18 años; Diagnóstico de NMO o trastorno del espectro NMO según los criterios diagnósticos internacionales de neuromielitis óptica de 2015; Evidencia clínica de al menos 2 recaídas en los últimos 12 meses o 3 recaídas en los últimos 24 meses; EDSS <= 6,0; Rituximab debe usarse durante al menos 3 meses si la condición es estable; Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con los requisitos del protocolo del estudio.
Criterio de exclusión:
Evidencia actual o antecedentes conocidos de infección clínicamente significativa (virus del herpes simple, virus de la varicela-zóster, citomegalovirus, virus de Epstein-Barr, virus de la inmunodeficiencia humana, virus de la hepatitis, sífilis, etc.); Participación en otro ensayo de intervención en los últimos 3 meses; Pacientes que toman inmunosupresores orales como azatioprina; Enfermedad tumoral actualmente o en los últimos 5 años; embarazada, amamantando o en edad fértil durante el transcurso del estudio; Anemia clínicamente relevante, trombocitopenia y disfunción del corazón, hígado, riñón o médula ósea.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ruxolitinib
El tratamiento con ruxolitinib se iniciará en un régimen de dosis inicial de 5-10 mg dos veces al día.
Dos meses más tarde, la dosis de ruxolitinib se aumentará a 10-15 mg dos veces al día.
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El tratamiento con ruxolitinib se iniciará en un régimen de dosis inicial de 5-10 mg dos veces al día.
Dos meses más tarde, la dosis de ruxolitinib se aumentará a 10-15 mg dos veces al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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tiempo hasta la primera recaída definida por el protocolo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta un año después.
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Un ataque agudo se definió como un nuevo empeoramiento neurológico que dura al menos 24 horas y ocurre más de 30 días después del ataque anterior.
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Desde el inicio hasta un año después.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Empeoramiento en EDSS
Periodo de tiempo: Empeoramiento desde el inicio en EDSS hasta las 52 semanas
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La Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS) es un sistema de calificación que se utiliza con frecuencia para clasificar y estandarizar la gravedad y la progresión.
EDSS varía de 0 a 10.
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Empeoramiento desde el inicio en EDSS hasta las 52 semanas
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 52 semanas
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Se registran los eventos adversos relacionados con ruxolitinib
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Desde el inicio hasta las 52 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recuentos de subconjuntos de células B de sangre periférica
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 52 semanas
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Comparar las células plasmáticas de sangre periférica antes y un año después de la intervención inicial.
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Desde el inicio hasta las 52 semanas
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Número de lesiones hiperintensas T2 nuevas y/o en aumento detectadas por resonancia magnética nuclear (RMN) del nervio óptico, el cerebro y la médula espinal
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 52 semanas
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El número total de lesiones T2 nuevas y/o en aumento para todos los participantes se calculó como la suma del número individual de lesiones en las semanas 12, 24 y 52.
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Desde el inicio hasta las 52 semanas
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Determinación de anticuerpos séricos AQP4
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 52 semanas
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Compare los títulos séricos de AQP4-ab antes y un año después de la intervención inicial.
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Desde el inicio hasta las 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Estimado)
19 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
19 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2023
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades del nervio óptico
- Enfermedades de los nervios craneales
- Mielitis Transversa
- Neuritis óptica
- Neuromielitis óptica
Otros números de identificación del estudio
- IRB2022-YX-221-01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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