Estudio POC para evaluar la eficacia y seguridad de ESK-001 en pacientes con NIU activa intermedia, posterior o pan (OPTYK-1)
27 de agosto de 2024 actualizado por: Alumis Inc
Un estudio de prueba de concepto, aleatorizado, con doble enmascaramiento para evaluar la eficacia y la seguridad de ESK-001 en pacientes con panuveítis activa no infecciosa intermedia, posterior o panuveítis (OPTYK-1)
Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de prueba de concepto en pacientes con panuveítis activa no infecciosa intermedia, posterior o panuveítis.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio constará de un período de selección de 2 semanas (+7 días), un período de tratamiento de 24 semanas, seguido de un período de extensión de 24 semanas y un período de seguimiento de 4 semanas para un total de hasta 55 semanas.
Cada participante será aleatorizado para recibir una de dos dosis de ESK-001 diariamente durante 24 semanas.
Los participantes que no cumplan con los criterios de fracaso del tratamiento en la Semana 24 continuarán en el período de extensión.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Investigator Site#1065
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Investigator Site #1073
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Investigator Site #1072
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
- Investigator Site #1080
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95825
- Investigator Site #1079
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Colorado
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Lakewood, Colorado, Estados Unidos, 80228
- Investigator Site#1068
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Illinois
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Oak Park, Illinois, Estados Unidos, 60304
- Investigator Site #1086
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Maryland
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Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21740
- Investigator Site #1085
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Massachusetts
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Waltham, Massachusetts, Estados Unidos, 02451
- Investigator Site #1069
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New Jersey
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Palisades Park, New Jersey, Estados Unidos, 07650
- Investigator Site #1076
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Investigator Site #1083
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Pennsylvania
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Erie, Pennsylvania, Estados Unidos, 16507
- Investigator Site #1064
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Investigator Site#1066
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Investigator Site #1084
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Texas
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Investigator Site#1075
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Katy, Texas, Estados Unidos, 77494
- Investigator Site #1074
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Plano, Texas, Estados Unidos, 75075
- Investigator Site #1078
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento
- Hombres y mujeres, de 18 a 70 años
- Diagnóstico de panuveítis intermedia, posterior o panuveítis activa no infecciosa
Debe tener uveítis activa en el examen de detección en al menos un ojo según lo definido por:
- Coriorretiniana inflamatoria activa y/o lesión o lesiones vasculares inflamatorias de la retina, o
- ≥ 2+ VH de acuerdo con los criterios NEI/SUN
- Los hombres y las mujeres deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante todo el estudio.
Criterios clave de exclusión:
- Diagnóstico de la uveítis infecciosa
- Tiene presiones intraoculares elevadas o glaucoma severo
- Positivo para VIH, Hepatitis B o C o tuberculosis activa o inadecuadamente latente en la selección
- Positivo para sífilis en el tamizaje
- Pacientes con QTcF >450 mseg (tanto hombres como mujeres) en la selección
- Neoplasia maligna activa conocida o antecedentes de neoplasia maligna en los últimos 5 años
- Antecedentes de abuso crónico de drogas o alcohol.
- vacunas vivas
- Sin cirugía ocular planificada o cualquier otra cirugía durante el curso del estudio
Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ESK-001 Nivel de dosis 1
ESK-001 administrado como tableta oral
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Tableta oral
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Experimental: ESK-001 Nivel de dosis 2
ESK-001 administrado como tableta oral
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Tableta oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparar la eficacia entre 2 grupos de tratamiento con ESK-001 para el tratamiento de la NIU activa medida por la proporción de pacientes que fracasaron en el tratamiento en la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La proporción de pacientes que fracasaron en el tratamiento de la NIU activa en la semana 24 entre 2 grupos de tratamiento con ESK-001.
El fracaso del tratamiento se define como un paciente que cumple al menos 1 de los criterios de fracaso del tratamiento en al menos 1 ojo en la semana 24.
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para comparar la eficacia entre 2 grupos de tratamiento con ESK-001 para el tratamiento de la NIU activa medida por el tiempo hasta el fracaso del tratamiento en o después de la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Tiempo hasta el fracaso del tratamiento en o después de la semana 24 entre 2 grupos de tratamiento con ESK-001.
El tiempo hasta el fracaso del tratamiento se define como el tiempo hasta la visita del primer fracaso del tratamiento según lo definido por el protocolo.
Se informará y comparará la mediana del tiempo hasta el fracaso del tratamiento en cada grupo de tratamiento.
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24 semanas
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Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ESK-001 en pacientes con NIU activa mediante la comparación de la incidencia y la proporción de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE).
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 52 semanas
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Evaluaciones clínicas y de laboratorio que incluyen análisis de sangre, ECG, medidas hematológicas y exámenes físicos durante todo el estudio.
El número y la proporción de TEAE, SAE, EA que conducen a la interrupción del estudio y EA de gravedad superior al grado 3 se registrarán por grupo de tratamiento y en todos los grupos.
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Hasta la finalización del estudio, hasta 52 semanas
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Caracterizar la farmacocinética (PK) de ESK-001 (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas
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Concentraciones plasmáticas y parámetros farmacocinéticos, incluida la concentración máxima observada en estado estacionario (Cmax) para ESK-001 en el día 1, la semana 24 y la semana 48.
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Hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas
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Caracterizar la farmacocinética (PK) de ESK-001 (Ctrough)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas
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Concentraciones plasmáticas y parámetros farmacocinéticos, incluida la concentración plasmática mínima observada en estado estacionario (Cmínima) para ESK-001 en la semana 24 y la semana 48.
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Hasta la finalización del estudio, hasta 48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
13 de agosto de 2024
Finalización del estudio (Actual)
13 de agosto de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
20 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ESK-001-014
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .