Universal 4SCAR7U dirigido a tumores malignos positivos para CD7

Las neoplasias malignas hematológicas, incluidas la leucemia linfoblástica aguda de células B y T (B-ALL, T-ALL), el linfoma de células B y T (BCL, TCL), el linfoma de células asesinas naturales (NKL) y la leucemia mieloide aguda (AML) son enfermedades agresivas. que puede expresar la molécula de desarrollo temprano de células T CD7. La LLA T representa el 15 % de la LLA infantil y el 25 % de la LLA adulta, y los pacientes con LLA T son propensos a una recaída temprana de la enfermedad y sufren malos resultados del tratamiento. Según el Grupo Europeo para la Caracterización Inmunológica de las Leucemias (EGIL), la presencia de expresión citoplasmática o de membrana de CD3 define la LLA-T. Se han propuesto varias clasificaciones inmunofenotípicas: (TI) el subgrupo inmaduro o pro-T-ALL se define por la expresión de CD7 y cCD3; (TII) pre-T-ALL también expresa CD2 y/o CD5 y/o CD8; (TIII) o T-ALL cortical muestra positividad para CD1a; y (TIV), la T-ALL madura se caracteriza por la presencia de negatividad para CD3 y CD1a en la superficie. En los últimos años, las células T modificadas con el gen del receptor de antígeno quimérico lentiviral (CAR) se han estudiado en diferentes entornos clínicos. CD7 es una molécula de la superficie de las células T que desempeña un papel importante en la interacción de las células T y las células B en el desarrollo linfoide temprano, muestra expresión de membrana temprano durante el desarrollo de las células T antes del reordenamiento de TCR y persiste a través de las etapas terminales del desarrollo de las células T, y ha sido un buen -marcador conocido para T-ALL. CD7 se considera un objetivo prometedor para el tratamiento de T-ALL, TCL, AML y NKL. En este estudio, el estudio propone investigar un diseño de CAR-T universal dirigido a CD7, 4SCAR7U en combinación con células CAR-T dirigidas alternativas como una nueva estrategia para tratar las neoplasias malignas hematológicas positivas para CD7.

Las células T 4SCAR7U están diseñadas genéticamente y se fabrican en grandes cantidades que se pueden suministrar listas para usar sin tener que fabricarlas a medida para pacientes individuales. La disponibilidad inmediata de las células CAR-T hace que el tratamiento clínico sea conveniente y oportuno para la enfermedad que progresa rápidamente o para pacientes altamente inmunosuprimidos. Esta aplicación puede ser rentable en términos de tiempo y dinero. Este enfoque novedoso también puede superar los problemas de las células T autólogas funcionalmente defectuosas. El propósito de este ensayo clínico es evaluar la viabilidad, seguridad y eficacia del producto de células T 4SCAR7U en neoplasias malignas hematológicas. Otro objetivo del estudio es aprender más sobre la función de este nuevo producto y su persistencia en los pacientes.