Universal 4SCAR7U Mira ai tumori maligni CD7-positivi

Le neoplasie ematologiche tra cui la leucemia linfoblastica acuta a cellule B e T (B-ALL, T-ALL), il linfoma a cellule B e T (BCL, TCL), il linfoma a cellule natural killer (NKL) e la leucemia mieloide acuta (AML) sono malattie aggressive che può esprimere la molecola di sviluppo precoce delle cellule T CD7.T-ALL rappresenta il 15% dell'infanzia e il 25% della ALL adulta, ei pazienti con T-ALL sono soggetti a recidiva precoce della malattia e soffrono di scarsi risultati terapeutici. Secondo il gruppo europeo per la caratterizzazione immunologica delle leucemie (EGIL), la presenza di espressione citoplasmatica o di membrana di CD3 definisce T-ALL. Sono state proposte diverse classificazioni immunofenotipiche: (TI) il sottogruppo immaturo o pro-T-ALL è definito dall'espressione di CD7 e cCD3; (TII) pre-T-ALL esprime anche CD2 e/o CD5 e/o CD8; (TIII) o corticale T-ALL mostra positività CD1a; e (TIV), T-ALL matura è caratterizzata dalla presenza di negatività superficiale CD3 e CD1a. Negli ultimi anni, le cellule T modificate con il gene del recettore dell'antigene chimerico lentivirale (CAR) sono state studiate in diversi contesti clinici. CD7 è una molecola di superficie delle cellule T che svolge un ruolo importante nell'interazione delle cellule T e delle cellule B nello sviluppo linfoide precoce, mostra l'espressione della membrana all'inizio durante lo sviluppo delle cellule T prima del riarrangiamento del TCR e persiste attraverso le fasi terminali dello sviluppo delle cellule T, ed è stato un bene marcatore noto per T-ALL. CD7 è considerato un bersaglio promettente per il trattamento di T-ALL, TCL, AML e NKL. In questo studio, lo studio propone di indagare su un disegno CAR-T mirato al CD7 universale, 4SCAR7U in combinazione con cellule CAR-T mirate alternative come nuova strategia per il trattamento delle neoplasie ematologiche CD7-positive.

Le cellule T 4SCAR7U sono geneticamente modificate e prodotte in grandi quantità che possono essere fornite immediatamente senza essere personalizzate dai singoli pazienti. L'immediata disponibilità delle cellule CAR-T rende il trattamento clinico conveniente e tempestivo per la malattia in rapida progressione o per i pazienti altamente immunosoppressi. Questa applicazione può essere conveniente in termini di tempo e di costi. Questo nuovo approccio può anche superare i problemi delle cellule T autologhe funzionalmente difettose. Lo scopo di questo studio clinico è valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia del prodotto a cellule T 4SCAR7U nelle neoplasie ematologiche. Un altro obiettivo dello studio è conoscere meglio la funzione di questo nuovo prodotto e la sua persistenza nei pazienti.