Un análisis retrospectivo del tratamiento con suramina para la TBR en etapa 1
27 de septiembre de 2023 actualizado por: Paxmedica
Un análisis retrospectivo del tratamiento con suramina para la tripanosomiasis africana humana por tripanosoma brucei rodesiense en etapa 1 (S1 TBR HAT) en Uganda y Malawi
El estudio incluirá pacientes con TBR HAT tratados con suramina entre 2000 y 2020 en tres sitios de Uganda y Malawi. Se utilizará como comparador una cohorte de historia natural compuesta por datos originales de aproximadamente 200 pacientes de un estudio epidemiológico publicado.
Los objetivos de este estudio son evaluar la eficacia y seguridad de la suramina en el tratamiento de etapa 1 de TBR HAT.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El estudio incluirá pacientes con TBR HAT tratados con suramina entre 2000 y 2020 en tres sitios de Uganda y Malawi (p. ej., la cohorte retrospectiva tratada con suramina). El estudio incluirá a los aproximadamente 145 pacientes que se consideran elegibles mediante la revisión de la historia clínica y que tienen datos suficientes. Se utilizará como comparador una cohorte de historia natural compuesta por datos originales de aproximadamente 200 pacientes de un estudio epidemiológico publicado.
El objetivo principal es determinar si el tratamiento estándar con suramina, como se practica actualmente en Uganda y Malawi, conduce a mejores resultados de salud en pacientes con S1 TBR HAT que los observados en una cohorte de historia natural con datos de origen de un estudio epidemiológico publicado.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
345
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Estados Unidos, 10591
- PaxMedica
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los historiales de los pacientes se recuperarán de tres importantes centros de tratamiento de TBR HAT.
El estudio incluirá aproximadamente 145 pacientes con S1TBR HAT que tengan datos clínicos suficientes para el análisis.
El estudio también incluirá una cohorte de historia natural del subconjunto elegible de aproximadamente 200 pacientes de la epidemia de TBR HAT de 1900-1920 que fueron hospitalizados entre los años 1901 y 1910; algunos de estos pacientes recibieron tratamientos experimentales como el arsénico que pueden haber tenido alguna mejoría clínica temporal, pero ninguno recibió ningún tratamiento con eficacia demostrada.
Descripción
Criterios de inclusión:
Cohorte tratada con suramina:
- Los registros de los pacientes deben cumplir todos los criterios siguientes para ser incluidos en la cohorte tratada con suramina:
- Hombre o mujer de cualquier edad; Debe incluirse la edad o el sexo.
- Tratamiento con al menos cuatro dosis completas de suramina (sin incluir la dosis de prueba).
- La fecha de inicio o la duración de los síntomas asociados con S1 TBR HAT están disponibles.
- Se requiere un resultado; cualquier mención de un resultado clínico es aceptable.
- Debe vivir en un área endémica de TBR HAT
- Diagnóstico HAT documentado
- Parasitología positiva para HAT (observada en muestra de sangre o prueba estándar).
Cohorte de Historia Natural:
- Registros de tratamiento de una cohorte de aproximadamente 200 pacientes que fueron hospitalizados entre 1901 y 1910 durante la epidemia de HAT de 1900-1920.
Los registros de tratamiento deben tener información suficiente para el análisis, incluyendo:
- Datos demográficos: debe incluirse edad o sexo
- Diagnóstico: El diagnóstico de HAT se confirma mediante análisis de sangre o líquido de los ganglios linfáticos y los parásitos observados o síntomas de HAT durante la epidemia. Por ejemplo, si los registros indican que se realizó una biopsia de ganglio linfático, cualquier resultado de la biopsia (por ejemplo, documentación de que se observaron tripanosomas), una documentación del diagnóstico de HAT o mención de síntomas de HAT como somnolencia o sueño excesivo son todos aceptable. Los síntomas por sí solos no son suficientes, pero es aceptable anotar la biopsia y mencionar los síntomas de HAT.
- Resultado: Se requiere un resultado; cualquier mención de un resultado clínico es aceptable.
Criterio de exclusión:
Los registros de pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios se excluirán de la cohorte tratada con suramina:
- Duración informada de los síntomas durante más de 2 meses en el momento de la presentación en un centro de atención médica.
- HAT TBR en etapa 2 según lo determinado mediante el examen del líquido cefalorraquídeo (LCR) utilizando los criterios de la OMS, que clasifican a los pacientes con presencia de tripanosomas en el LCR y/o un recuento de leucocitos >5 células/mm3 como HAT TBR en etapa 2 en el momento de la presentación a un centro de salud.
- Evidencia de síntomas de TBR HAT en etapa 2 en el momento de la presentación en un centro de atención médica.
- Tratamiento con medicamentos requerido para la enfermedad en etapa 2 (melarsoprol) antes del momento de la presentación en un centro de atención médica.
- Se sabe que tuvo Trypanosoma Brucei Gambiense (TBG) HAT o se enfermó mientras viajaba desde un área que se sabe que es endémica para TBG HAT
- Duración de los síntomas de HAT durante más de 6 meses. Es poco probable que se sobreviva más de 6 meses con TBR HAT.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Cohorte de historia natural:
|
|
Cohorte retrospectiva
Se examinarán los registros hospitalarios de los pacientes con TBR HAT para determinar la fecha de aparición de los síntomas (si está disponible) y el ingreso hospitalario, la raza, el sexo, la edad, el área geográfica de origen, los parásitos, los medicamentos y enfermedades concomitantes, las coinfecciones y el estadio de la enfermedad.
Normalmente, los pacientes son examinados para detectar HAT y otras enfermedades tropicales utilizando los criterios parasitológicos estándar de la Organización Mundial de la Salud (OMS).
Brevemente, se obtiene sangre de los pacientes y se verifica la presencia de tripanosomas mediante métodos de técnica de frotis húmedo directo y centrifugación capilar.
La determinación del estadio de la enfermedad se realiza mediante el examen del LCR utilizando los criterios de la OMS que clasifican a los pacientes con presencia de tripanosomas en el LCR y/o un recuento de leucocitos >5 células/mm3 como estadio 2 TBR HAT.
Los pacientes en etapa 2 serían descalificados de su inclusión en el estudio.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
El criterio de valoración principal de eficacia es la supervivencia de los pacientes tratados con suramina en comparación con la cohorte de historia natural.
Periodo de tiempo: 30 dias
|
El análisis primario de eficacia comparará la proporción de personas vivas que no cumplen ninguno de los siguientes criterios
|
30 dias
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
El objetivo secundario es describir la seguridad y tolerabilidad de la suramina.
Periodo de tiempo: 30 dias
|
• Incidencia de eventos adversos.
|
30 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: jennifer L bonfrisco, PaxMedica
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de enero de 2023
Finalización primaria (Actual)
2 de agosto de 2023
Finalización del estudio (Actual)
2 de agosto de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de septiembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
29 de septiembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PAX-HAT-301
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .