- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06060600
Un'analisi retrospettiva del trattamento con suramina per la TBR in stadio 1
Un'analisi retrospettiva del trattamento con suramina per il tripanosoma Brucei Rhodesiense di stadio 1 della tripanosomiasi umana africana (S1 TBR HAT) in Uganda e Malawi
Lo studio includerà pazienti TBR HAT trattati con suramina tra il 2000 e il 2020 in tre centri in Uganda e Malawi. Una coorte di storia naturale composta da dati di origine provenienti da circa 200 pazienti provenienti da uno studio epidemiologico pubblicato verrà utilizzata come comparatore.
Gli obiettivi di questo studio sono valutare l'efficacia e la sicurezza della suramina nel trattamento della Fase 1 del TBR HAT.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Lo studio includerà pazienti TBR HAT trattati con suramina tra il 2000 e il 2020 in tre centri in Uganda e Malawi (ad esempio, la coorte retrospettiva trattata con suramina). Lo studio includerà tutti i circa 145 pazienti ritenuti idonei attraverso la revisione delle cartelle cliniche e che dispongono di dati sufficienti. Come comparatore verrà utilizzata una coorte di storia naturale composta da dati provenienti da circa 200 pazienti provenienti da uno studio epidemiologico pubblicato.
L'obiettivo primario è determinare se il trattamento standard con suramina, come attualmente praticato in Uganda e Malawi, porta a risultati di salute migliori nei pazienti con TBR HAT S1 rispetto a quelli osservati in una coorte di storia naturale con dati di origine da uno studio epidemiologico pubblicato.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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Tarrytown, New York, Stati Uniti, 10591
- PaxMedica
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Coorte trattata con suramina:
- Le cartelle cliniche dei pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere incluse nella coorte trattata con suramina:
- Maschio o femmina di qualsiasi età; è necessario includere l'età o il sesso.
- Trattamento con almeno quattro dosi complete di suramina (esclusa la dose di prova).
- È disponibile la data di insorgenza o la durata dei sintomi associati al TBR HAT S1.
- È necessario un risultato; qualsiasi menzione di un risultato clinico è accettabile.
- Deve vivere in un'area endemica per TBR HAT
- Diagnosi HAT documentata
- Parassitologia positiva per HAT (osservata in un campione di sangue o in un test standard).
Gruppo di storia naturale:
- Registrazioni dei trattamenti di una coorte di circa 200 pazienti ricoverati in ospedale tra il 1901 e il 1910 durante l'epidemia di HAT del 1900-1920
Le registrazioni del trattamento devono contenere informazioni sufficienti per l'analisi, tra cui:
- Dati demografici: è necessario includere età o sesso
- Diagnosi: la diagnosi dell'HAT è confermata dall'analisi del sangue o dei fluidi delle ghiandole linfatiche e dai parassiti osservati o dai sintomi dell'HAT durante l'epidemia. Ad esempio, se i registri indicano che è stata eseguita una biopsia linfonodale, qualsiasi risultato della biopsia (ad esempio, la documentazione che indicava l'osservazione dei tripanosomi), una documentazione della diagnosi HAT o la menzione dei sintomi HAT come sonnolenza o sonno eccessivo sono tutti accettabile. I sintomi da soli non sono sufficienti, ma è accettabile un’annotazione della biopsia e la menzione dei sintomi dell’HAT.
- Risultato: è richiesto un risultato; qualsiasi menzione di un risultato clinico è accettabile.
Criteri di esclusione:
Le cartelle cliniche dei pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno escluse dalla coorte trattata con suramina:
- Durata dei sintomi segnalata per più di 2 mesi al momento della presentazione presso una struttura sanitaria.
- TBR HAT di Stadio 2 determinato mediante esame del liquido cerebrospinale (CSF) utilizzando i criteri dell'OMS, che classificano i pazienti con presenza di tripanosomi nel liquido cerebrospinale e/o una conta leucocitaria > 5 cellule/mm3 come TBR HAT di Stadio 2 al momento della presentazione al test. una struttura sanitaria.
- Evidenza di sintomi HAT TBR di stadio 2 al momento della presentazione in una struttura sanitaria.
- Trattamento farmacologico richiesto per la malattia allo stadio 2 (melarsoprol) prima del momento della presentazione in una struttura sanitaria.
- È noto che ha avuto il Trypanosoma Brucei Gambiense (TBG) HAT o si è ammalato mentre viaggiava da un'area nota per essere endemica per TBG HAT
- Durata dei sintomi HAT per più di 6 mesi. La sopravvivenza per più di 6 mesi con TBR HAT è improbabile.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Coorte di storia naturale:
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Gruppo retrospettivo
Le cartelle cliniche dei pazienti TBR HAT saranno esaminate per data di insorgenza dei sintomi (se disponibile) e ricovero ospedaliero, razza, sesso, età, area geografica di origine, parassiti, farmaci e malattie concomitanti, coinfezioni e stadio della malattia.
I pazienti vengono normalmente sottoposti a screening per la HAT e altre malattie tropicali utilizzando i criteri parassitologici standard dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
In breve, il sangue viene ottenuto dai pazienti e viene controllata la presenza di tripanosomi utilizzando metodi con tecnica dello striscio umido diretto e centrifugazione capillare.
La determinazione dello stadio della malattia avviene mediante esame del liquido cerebrospinale utilizzando i criteri dell'OMS che classificano i pazienti con presenza di tripanosomi nel liquido cerebrospinale e/o una conta leucocitaria > 5 cellule/mm3 come TBR HAT di stadio 2.
I pazienti allo stadio 2 verrebbero squalificati dall'inclusione nello studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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L'endpoint primario di efficacia è la sopravvivenza dei pazienti trattati con suramina rispetto alla coorte di storia naturale.
Lasso di tempo: 30 giorni
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L'analisi di efficacia primaria confronterà la proporzione di soggetti vivi che non soddisfano nessuno dei seguenti criteri
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30 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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L'obiettivo secondario è descrivere la sicurezza e la tollerabilità della suramina.
Lasso di tempo: 30 giorni
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• Incidenza di eventi avversi.
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30 giorni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: jennifer L bonfrisco, PaxMedica
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PAX-HAT-301
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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