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Un'analisi retrospettiva del trattamento con suramina per la TBR in stadio 1

27 settembre 2023 aggiornato da: Paxmedica

Un'analisi retrospettiva del trattamento con suramina per il tripanosoma Brucei Rhodesiense di stadio 1 della tripanosomiasi umana africana (S1 TBR HAT) in Uganda e Malawi

Lo studio includerà pazienti TBR HAT trattati con suramina tra il 2000 e il 2020 in tre centri in Uganda e Malawi. Una coorte di storia naturale composta da dati di origine provenienti da circa 200 pazienti provenienti da uno studio epidemiologico pubblicato verrà utilizzata come comparatore.

Gli obiettivi di questo studio sono valutare l'efficacia e la sicurezza della suramina nel trattamento della Fase 1 del TBR HAT.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Descrizione dettagliata

Lo studio includerà pazienti TBR HAT trattati con suramina tra il 2000 e il 2020 in tre centri in Uganda e Malawi (ad esempio, la coorte retrospettiva trattata con suramina). Lo studio includerà tutti i circa 145 pazienti ritenuti idonei attraverso la revisione delle cartelle cliniche e che dispongono di dati sufficienti. Come comparatore verrà utilizzata una coorte di storia naturale composta da dati provenienti da circa 200 pazienti provenienti da uno studio epidemiologico pubblicato.

L'obiettivo primario è determinare se il trattamento standard con suramina, come attualmente praticato in Uganda e Malawi, porta a risultati di salute migliori nei pazienti con TBR HAT S1 rispetto a quelli osservati in una coorte di storia naturale con dati di origine da uno studio epidemiologico pubblicato.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

345

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • New York
      • Tarrytown, New York, Stati Uniti, 10591
        • PaxMedica

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Le cartelle cliniche dei pazienti verranno recuperate dai tre principali centri di trattamento TBR HAT. Lo studio includerà circa 145 pazienti con HAT S1TBR che dispongono di dati clinici sufficienti per l'analisi. Lo studio includerà anche una coorte di storia naturale del sottogruppo ammissibile di circa 200 pazienti dell'epidemia TBR HAT del 1900-1920 che furono ricoverati in ospedale negli anni dal 1901 al 1910; alcuni di questi pazienti hanno ricevuto trattamenti sperimentali come l'arsenico che potrebbero aver avuto qualche miglioramento clinico temporaneo, ma nessuno ha ricevuto alcun trattamento con efficacia dimostrata.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Coorte trattata con suramina:

    • Le cartelle cliniche dei pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere incluse nella coorte trattata con suramina:
    • Maschio o femmina di qualsiasi età; è necessario includere l'età o il sesso.
    • Trattamento con almeno quattro dosi complete di suramina (esclusa la dose di prova).
    • È disponibile la data di insorgenza o la durata dei sintomi associati al TBR HAT S1.
    • È necessario un risultato; qualsiasi menzione di un risultato clinico è accettabile.
    • Deve vivere in un'area endemica per TBR HAT
    • Diagnosi HAT documentata
    • Parassitologia positiva per HAT (osservata in un campione di sangue o in un test standard).

Gruppo di storia naturale:

  • Registrazioni dei trattamenti di una coorte di circa 200 pazienti ricoverati in ospedale tra il 1901 e il 1910 durante l'epidemia di HAT del 1900-1920
  • Le registrazioni del trattamento devono contenere informazioni sufficienti per l'analisi, tra cui:

    • Dati demografici: è necessario includere età o sesso
    • Diagnosi: la diagnosi dell'HAT è confermata dall'analisi del sangue o dei fluidi delle ghiandole linfatiche e dai parassiti osservati o dai sintomi dell'HAT durante l'epidemia. Ad esempio, se i registri indicano che è stata eseguita una biopsia linfonodale, qualsiasi risultato della biopsia (ad esempio, la documentazione che indicava l'osservazione dei tripanosomi), una documentazione della diagnosi HAT o la menzione dei sintomi HAT come sonnolenza o sonno eccessivo sono tutti accettabile. I sintomi da soli non sono sufficienti, ma è accettabile un’annotazione della biopsia e la menzione dei sintomi dell’HAT.
    • Risultato: è richiesto un risultato; qualsiasi menzione di un risultato clinico è accettabile.

Criteri di esclusione:

Le cartelle cliniche dei pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno escluse dalla coorte trattata con suramina:

  • Durata dei sintomi segnalata per più di 2 mesi al momento della presentazione presso una struttura sanitaria.
  • TBR HAT di Stadio 2 determinato mediante esame del liquido cerebrospinale (CSF) utilizzando i criteri dell'OMS, che classificano i pazienti con presenza di tripanosomi nel liquido cerebrospinale e/o una conta leucocitaria > 5 cellule/mm3 come TBR HAT di Stadio 2 al momento della presentazione al test. una struttura sanitaria.
  • Evidenza di sintomi HAT TBR di stadio 2 al momento della presentazione in una struttura sanitaria.
  • Trattamento farmacologico richiesto per la malattia allo stadio 2 (melarsoprol) prima del momento della presentazione in una struttura sanitaria.
  • È noto che ha avuto il Trypanosoma Brucei Gambiense (TBG) HAT o si è ammalato mentre viaggiava da un'area nota per essere endemica per TBG HAT
  • Durata dei sintomi HAT per più di 6 mesi. La sopravvivenza per più di 6 mesi con TBR HAT è improbabile.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Coorte di storia naturale:
  • Registrazioni dei trattamenti di una coorte di circa 200 pazienti ricoverati in ospedale tra il 1901 e il 1910 durante l'epidemia di HAT del 1900-1920
  • Le registrazioni del trattamento devono contenere informazioni sufficienti per l'analisi, tra cui:

    • Dati demografici: è necessario includere età o sesso
    • Diagnosi: la diagnosi dell'HAT è confermata dall'analisi del sangue o dei fluidi delle ghiandole linfatiche e dai parassiti osservati o dai sintomi dell'HAT durante l'epidemia. Ad esempio, se i registri indicano che è stata eseguita una biopsia linfonodale, qualsiasi risultato della biopsia (ad esempio, la documentazione che indicava l'osservazione dei tripanosomi), una documentazione della diagnosi HAT o la menzione dei sintomi HAT come sonnolenza o sonno eccessivo sono tutti accettabile. I sintomi da soli non sono sufficienti, ma è accettabile un’annotazione della biopsia e la menzione dei sintomi dell’HAT.
    • Risultato: è richiesto un risultato; qualsiasi menzione di un risultato clinico è accettabile.
Gruppo retrospettivo
Le cartelle cliniche dei pazienti TBR HAT saranno esaminate per data di insorgenza dei sintomi (se disponibile) e ricovero ospedaliero, razza, sesso, età, area geografica di origine, parassiti, farmaci e malattie concomitanti, coinfezioni e stadio della malattia. I pazienti vengono normalmente sottoposti a screening per la HAT e altre malattie tropicali utilizzando i criteri parassitologici standard dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). In breve, il sangue viene ottenuto dai pazienti e viene controllata la presenza di tripanosomi utilizzando metodi con tecnica dello striscio umido diretto e centrifugazione capillare. La determinazione dello stadio della malattia avviene mediante esame del liquido cerebrospinale utilizzando i criteri dell'OMS che classificano i pazienti con presenza di tripanosomi nel liquido cerebrospinale e/o una conta leucocitaria > 5 cellule/mm3 come TBR HAT di stadio 2. I pazienti allo stadio 2 verrebbero squalificati dall'inclusione nello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'endpoint primario di efficacia è la sopravvivenza dei pazienti trattati con suramina rispetto alla coorte di storia naturale.
Lasso di tempo: 30 giorni

L'analisi di efficacia primaria confronterà la proporzione di soggetti vivi che non soddisfano nessuno dei seguenti criteri

  • Morte (entrambe le coorti).
  • Progressione dalla Fase 1 alla Fase 2 TBR HAT come definita dal rispetto di uno dei seguenti requisiti:

    • presenza di tripanosomi TBR nel liquido cerebrospinale (CSF)
    • sintomi anomali.
    • presenza di sintomi TBR HAT per più di 2 mesi
    • Uso di melarsoprol in caso di peggioramento clinico o fallimento del trattamento
  • Stato moribondo
30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'obiettivo secondario è descrivere la sicurezza e la tollerabilità della suramina.
Lasso di tempo: 30 giorni
• Incidenza di eventi avversi.
30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Direttore dello studio: jennifer L bonfrisco, PaxMedica

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

2 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

2 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

29 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PAX-HAT-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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