Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia de CABA-201 en sujetos con lupus eritematoso sistémico activo

24 de agosto de 2026 actualizado por: Cabaletta Bio

Un estudio abierto de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de las células T autólogas del receptor de antígeno quimérico específico de CD19 (CABA-201) en sujetos con lupus eritematoso sistémico activo

Estudio de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia de CABA-201 en sujetos con lupus eritematoso sistémico activo

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El lupus eritematoso sistémico (LES) es un trastorno autoinmune crónico caracterizado por la producción de autoanticuerpos y una función anormal de las células B. El LES se presenta con una gravedad fluctuante y puede causar daño tisular en una variedad de órganos con el tiempo. La nefritis lúpica (NL) (afectación renal) es una manifestación grave común del LES, que puede provocar una morbilidad y mortalidad significativas. Este estudio se lleva a cabo para evaluar la seguridad y eficacia de una terapia celular en investigación, CABA-201, que se puede administrar a pacientes con NL o LES sin afectación renal, en dos cohortes paralelas separadas, que tienen enfermedad activa. Se evaluará una dosis única de CABA-201 en pacientes que reciben tratamiento previo con un régimen estándar que incluye ciclofosfamida (CY) y fludarabina (FLU).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
        • Reclutamiento
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Caroline Lamarche, MD
  • España
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, España, 31008
        • Reclutamiento
        • Clinica Universitaria de Navarra
        • Contacto:
          • José Mora
          • Número de teléfono: +34948255400
          • Correo electrónico: jmora@unav.es
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • University of California Irvine
        • Contacto:
          • Anjali Symonette, MD
          • Número de teléfono: 714-456-8437
          • Correo electrónico: asymonet@hs.uci.edu
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • UC Davis Health
        • Investigador principal:
          • Gaurav Gulati, MD
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Terminado
        • Yale University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Activo, no reclutando
        • University of Florida Health
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vikas Majithia, MBBS, MPH
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Arezou Khosroshahi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • The University of Chicago Medical Center
        • Investigador principal:
          • Dr. Cuoghi Edens, MD, FAAP
        • Contacto:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Investigador principal:
          • Irene Blanco, MD
        • Contacto:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
          • Theresa Howard
          • Número de teléfono: 913-588-0653
          • Correo electrónico: thoward2@kumc.edu
        • Investigador principal:
          • Kimberly Liang, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Investigador principal:
          • Elena Massarotti, MD
        • Contacto:
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Meghan Sise, MD
        • Contacto:
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Reclutamiento
        • Tufts Medical Center
        • Investigador principal:
          • Andreas Klein, MD
        • Contacto:
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Reclutamiento
        • UMass Memorial Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Roberto Caricchio, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Investigador principal:
          • Patrick Nachman, MD, FASN
        • Contacto:
          • Patrick Nachman, MD
          • Número de teléfono: 612-624-9444
          • Correo electrónico: pnachman@umn.edu
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Retirado
        • Columbia University Irving Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • University of Rochester
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Christopher Palma, MD, ScM
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • UNC Chapel Hill
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Saira Sheikh, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Caitlin Elgarten
        • Contacto:
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Melissa Cunningham, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Biruh Workeneh, MD, FASN
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥18 y ≤65
  • Un diagnóstico clínico de LES, basado en los criterios de clasificación de 2019 de la Liga Europea contra el Reumatismo (EULAR) y el Colegio Americano de Reumatología (ACR) para LES en adultos.
  • Título positivo de anticuerpos antinucleares (ANA) o anticuerpo anti-ADNbc en el momento del cribado.
  • Solo para sujetos con LN, LN activa, comprobada por biopsia de clase III o IV, con o sin la presencia de clase V, según los criterios de la Sociedad Internacional Revisada de Nefrología/Sociedad de Patología Renal (ISN/RPS) de 2018.
  • Solo para sujetos con LES no renal: LES activo, de moderado a grave

Criterio de exclusión:

  • Contraindicación para la leucoféresis.
  • Historia de reacción anafiláctica o sistémica grave a fludarabina, ciclofosfamida o cualquiera de sus metabolitos.
  • Infección activa que requiere intervención médica en el momento del cribado.
  • Síntomas actuales de enfermedad renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, psiquiátrica, cardíaca, neurológica o cerebral grave, progresiva o no controlada, incluidas infecciones graves y no controladas, como sepsis e infecciones oportunistas.
  • Condiciones médicas concomitantes que, en opinión del investigador, podrían poner al sujeto en riesgo inaceptable para participar en este estudio, interferir con la evaluación de los efectos o la seguridad del producto en investigación o con los procedimientos del estudio.
  • Solo para sujetos con LN: presencia de enfermedad renal distinta de la nefritis lúpica activa
  • Terapia anterior con células T con CAR
  • Trasplante previo de órgano sólido (corazón, hígado, riñón, pulmón) o trasplante de células hematopoyéticas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CABA-201 con acondicionamiento FLU/CY

Cohorte de LN: Infusión de CABA-201 con acondicionamiento previo en sujetos con LN

Cohorte de LES no renal: Infusión de CABA-201 con acondicionamiento previo en sujetos con LES no renal que no cumplen los criterios de inclusión en la cohorte de LN

Cohorte de expansión: Infusión de CABA-201 con acondicionamiento previo en sujetos con LN y LES
Biológico: CABA-201
Infusión intravenosa única de CABA-201 a un nivel de dosis única después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida
Biológico: CABA-201
Infusión intravenosa única de CABA-201 en niveles de dosis crecientes sin acondicionamiento previo
Experimental: CABA-201, Sin Acondicionamiento Previo
Infusión de CABA-201 sin preacondicionamiento en sujetos con LN y LES no renal
Biológico: CABA-201
Infusión intravenosa única de CABA-201 a un nivel de dosis única después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida
Biológico: CABA-201
Infusión intravenosa única de CABA-201 en niveles de dosis crecientes sin acondicionamiento previo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar la incidencia de eventos adversos.
Periodo de tiempo: Hasta 28 días después de la infusión de CABA-201
Hasta 28 días después de la infusión de CABA-201

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar eventos adversos y anomalías de laboratorio.
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Incidencia y gravedad de los EA, incluidos cambios en los valores de laboratorio y los signos vitales.
Hasta 156 semanas
Caracterizar la farmacodinamia (PD)
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Niveles de células B en la sangre.
Hasta 156 semanas
Caracterizar la farmacocinética (PK)
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Niveles de células T positivas para CABA-201 en la sangre
Hasta 156 semanas
Evaluar biomarcadores relacionados con enfermedades.
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Niveles de C3, C4 y CH50 en suero.
Hasta 156 semanas
Evaluar biomarcadores relacionados con enfermedades.
Periodo de tiempo: Hasta 156 Semanas
Niveles de anti-ADN de doble cadena (anti-ADNds) en suero
Hasta 156 Semanas
Para evaluar la eficacia
Periodo de tiempo: Hasta 156 Semanas
Tasas de respuesta renal completa (en sujetos con NL)
Hasta 156 Semanas
Para evaluar la eficacia
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Tasas de remisión SRI-4, BICLA y DORIS y respuesta LLDAS
Hasta 156 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cabaletta Bio

Investigadores

  • Silla de estudio: Medical Director, Cabaletta Bio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de febrero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

7 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAB-201-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir