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AUTOANTCUERPOS Y ESCLEROSIS SISTÉMICA (AUTO)

9 de julio de 2024 actualizado por: Marco Matucci-Cerinic, IRCCS Ospedale San Raffaele

Esclerosis sistémica: el papel de los autoanticuerpos y su bloqueo en la patogénesis de la enfermedad. Modelos Experimentales In Vitro e In Vivo

Los ensayos in vitro establecidos, combinados con enfoques multiómicos de última generación y modelos experimentales in vitro innovadores, permitirán comprender mejor las bases mecanísticas subyacentes a la patogénesis de la esclerosis sistémica (SS) y analizarán las consecuencias del tratamiento con Efgartigimod sobre la función funcional. y comportamientos celulares fenotípicos. Las células endoteliales microvasculares, los fibroblastos y los monocitos sanos serán expuestos a suero y autoanticuerpos antes o durante el tratamiento con Efgartigimod para evaluar tanto la capacidad de prevención como de recuperación del bloqueador de FcR. El supuesto efecto modulador de Efgartigimod sobre la remodelación vascular, la transición endotelial a mesenquimatosa, la transición de fibroblastos a miofibroblastos y el comportamiento de los monocitos se evaluarán en ensayos consolidados in vitro. Los análisis de Omics integrados respaldarán y complementarán los hallazgos in vitro al revelar posibles firmas de pronóstico e identificar perfiles específicos relacionados con el tratamiento que podrían guiar la modulación del uso del fármaco para maximizar sus efectos beneficiosos.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

6

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con esclerosis sistémica caracterizados por la positividad de autoanticuerpos.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • positividad de autoanticuerpos

Criterio de exclusión:

  • embarazada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Verificar si Fcblocker puede bloquear la actividad patógena de los autoanticuerpos
Periodo de tiempo: 24 meses
Evaluar tanto la capacidad de prevención como de recuperación del bloqueador de FcR en diferentes tipos de células sometidas al autoanticuerpo específico. células endoteliales microvasculares y fibroblastos
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

16 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de julio de 2024

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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