Régimen de trasplante modificado y profilaxis AGVHD para una anemia aplásica severa en el contexto de trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (aGVHD)
16 de septiembre de 2025 actualizado por: Hematology department of the 920th hospital
Una observación de la seguridad y la eficacia de un acondicionamiento de trasplante modificado y profilaxis AGVHD para una anemia aplásica severa, un estudio clínico retrospectivo, de doble centro y un solo brazo.
Evaluamos retrospectivamente la seguridad y la eficacia del acondicionamiento de trasplante modificado y la profilaxis AGVHD en anemia aplásica severa en dos centros clínicos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La anemia aplásica (AA) es un grupo de síndromes de falla mielo hemopoyética causados por una variedad de etiologías.
Si no se interviene, el tiempo de supervivencia promedio esperado es inferior a medio año. El trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas (Allo-HSCT) es una de las posibles curas para esta enfermedad.
La tasa de éxito del tratamiento para esta enfermedad puede mejorarse aún más en el sistema de régimen anterior.
La tasa de supervivencia informada en la literatura es del 60%-90%.
Desde junio de 2020 hasta junio de 2023, 52 pacientes en dos centros de trasplante recibieron este sistema de trasplante modificado, diseñamos este ensayo clínico para evaluar retrospectivamente la seguridad y la eficacia del acondicionamiento de trasplante modificado y la profilaxis de AgvHD en anemia aplásica severa en estos dos centros clínicos.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
72
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Porcelana, 650000
- Department of Hematology，920th Hospital of Joint Logistics Support Force
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes que fueron diagnosticados con anemia aplásica severa por las pautas de NCCN, y ha recibido HSCT con este preadicionamiento de trasplante y el régimen de profilaxis AGVHD;
Descripción
Criterios de inclusión: 1. Pacientes que fueron diagnosticados con anemia aplásica severa por las pautas de NCCN, y han recibido HSCT con este preacondicionamiento de trasplante y régimen de profilaxis AGVHD; 2.AGE 3-65 años; 3. Peso 10 kg-100 kg; 4. Puntuación del Grupo de Oncología Cooperativa (ECOG) delaster ≤3; 5.NO Lesión de órganos principales (fracción de eyección de ECG> 45%; bilirrubina <2 veces el límite superior del valor normal; AST y ALT <3 veces el límite superior del valor normal; creatinina sérica <2 veces el límite superior del valor normal) ; 6.No Infección severa; 7. Los sujetos participaron voluntariamente en este ensayo clínico y firmaron el consentimiento informado.
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Criterios de exclusión: 1. Pacientes con otras enfermedades hematológicas que no son elegibles para el trasplante o que no desean recibir trasplante; 2. Pacientes con una supervivencia esperada de menos de 1 mes; 3. pacientes con trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas o alogénicas previas; 4. Pacientes de embarazo; 5. Pacientes con trastornos mentales o neurológicos graves que afectarían la capacidad de proporcionar consentimiento informado y/o informar u observar eventos adversos; 6. otras condiciones que el investigador determina que es inapropiado para la inscripción.
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Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de falas del injerto primario
Periodo de tiempo: Desde el día de la transfusión de HSC hasta +100 días después de HSCT.
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Sin apariencia o pérdida completa de neutrófilos derivados de donantes en +28 días
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Desde el día de la transfusión de HSC hasta +100 días después de HSCT.
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incidencia de agvhd
Periodo de tiempo: Desde el día de la transfusión de HSCT hasta 100 días después de HSCT
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Proporción de pacientes que desarrollaron AGVHD dentro de los 100 días posteriores a HSCT
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Desde el día de la transfusión de HSCT hasta 100 días después de HSCT
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de supervivencia general de 2 años
Periodo de tiempo: 24 meses
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Proportioína de pacientes que todavía están vivos dentro de los 24 meses posteriores a HSCT
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24 meses
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Supervivencia libre de enfermedades
Periodo de tiempo: 24 meses
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La proporción de pacientes todavía está viva sin EICH u otras enfermedades.
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24 meses
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Mala tasa de función del injerto
Periodo de tiempo: Desde el día de la transfusión de HSCS hasta 24 meses después de HSCT
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La presencia de al menos dos recuentos citopénicos más allá de +28 días con un requisito de transfusión asociado con la médula ósea hipoplásica-aplástica
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Desde el día de la transfusión de HSCS hasta 24 meses después de HSCT
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incidencia de CGVHD
Periodo de tiempo: Desde +100 días después de HSCT hasta la fecha de seguimiento
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La proporción de pacientes que desarrollaron EICH crónica dentro de la duración de la observación
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Desde +100 días después de HSCT hasta la fecha de seguimiento
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eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el primer día de preacondicionamiento hasta +100 días después de la transfusión de células madre hematopoyéticas
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La incidencia de eventos adversos durante los períodos de preacondicionamiento de trasplante.
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Desde el primer día de preacondicionamiento hasta +100 días después de la transfusión de células madre hematopoyéticas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de infecciones fúngicas
Periodo de tiempo: 2 años
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Proporción de pacientes que desarrollaron infección por hongos después de HSCT
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2 años
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Velocidad de reactivación del virus EB
Periodo de tiempo: Dentro de los 100 días posteriores a HSCT
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Proporción de pacientes que experimentan reactivación del virus EB
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Dentro de los 100 días posteriores a HSCT
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reactivación de citomegalovirus
Periodo de tiempo: Dentro de los 100 días posteriores a HSCT
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Proporción del paciente que experimenta reactivación de citomegalovirus
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Dentro de los 100 días posteriores a HSCT
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2020
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de febrero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
20 de febrero de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- KM-08
- 202301AY070001-226 (Otro número de subvención/financiamiento: the Joint and Special Project of Kunming medical university)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .