Tutkimus ihon alle annetun rAvPAL-PEG:n arvioimiseksi potilailla, joilla on fenyyliketonuria 24 viikon ajan

Sisällyttämiskriteerit:

1. PKU-diagnoosi, jossa on seuraavat tiedot:

   • Nykyinen veren Phe-pitoisuus ≥ 600 µmol/L seulonnassa.
   • Keskimääräinen veren Phe-pitoisuus ≥ 600 µmol/L viimeisen 6 kuukauden aikana käytettävissä olevien tietojen perusteella.
   • Ei ole aiemmin saanut rAvPAL-PEG-hoitoa.
2. Todisteet siitä, että potilas ei reagoi Kuvan®-hoitoon (eli 4 viikkoa kestänyt hoito 20 mg/kg/vrk Kuvanilla, riittämätön vaste tutkijamääritystä kohden, ei sovellu Kuvan® per tutkija -määritys ja hoidon päättymispäivä ≥ 2 päivää ennen päivää 1 [eli ensimmäinen annos]). Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin vasteen Kuvan®-hoidolle, mutta jotka eivät tällä hetkellä käytä Kuvan®-hoitoa, koska ne eivät vastaa hoitoon ja ovat olleet poissa ≥ 4 kuukautta ennen seulontaa, voivat osallistua.
3. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä. Alle 18-vuotiaille osallistujille tai osallistujille, joiden on katsottu olevan henkisesti kyvyttömiä antamaan tietoista suostumusta, vanhempi tai laillinen huoltaja voi antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (ja tarvittaessa potilas antaa kirjallisen suostumuksen).
4. Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
5. 16-70 vuoden ikä, mukaan lukien.
6. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat naiset, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään 2 vuotta tai joilla on ollut munanjohdinsidonta vähintään 1 vuosi ennen seulontatutkimusta tai joilla on ollut täydellinen kohdunpoisto.
7. Seksuaalisesti aktiivisten potilaiden tulee olla halukkaita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen.
8. Ylläpiti vakaata ruokavaliota ilman merkittäviä muutoksia tutkimuslääkkeen antamista edeltäneiden 4 viikon aikana ja oli valmis jatkamaan ruokavaliota tutkimuksen aikana välttääkseen mahdollisen vasteen vaihtelun, joka johtuu ruokavalion saannin vaihteluista.
9. Yleisesti hyvässä kunnossa, minkä osoittavat fyysinen tarkastus, kliiniset laboratorioarviot (hematologia, kemia ja virtsaanalyysi) ja EKG (EKG) seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
2. Minkä tahansa lääkkeen käyttö, joka on tarkoitettu PKU:n hoitoon, mukaan lukien suurten aminohappojen käyttö, 2 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista.
3. PEG:tä (muu kuin rAvPAL-PEG) sisältävien injektoitavien lääkkeiden, mukaan lukien Depo-Provera, käyttö tai suunniteltu käyttö 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa ja tutkimukseen osallistumisen aikana.
4. Aikaisempi reaktio, joka sisälsi systeemisiä oireita (esim. hengitys- tai maha-suolikanavan ongelmat, hypotensio, angioödeema, anafylaksia) PEG:tä sisältävään tuotteeseen. Potilaat, joilla on aiempi systeeminen reaktio yleistyneestä ihottumasta, voivat olla oikeutettuja osallistumaan päätutkijan harkinnan mukaan yhteistyössä sponsorin lääkärin kanssa.
5. Raskaana tai imetyksen aikana seulonta tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen (itse tai kumppani) tai imetys milloin tahansa tutkimuksen aikana.
6. Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta (esim. kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, immunologinen, dermatologinen, neurologinen, onkologinen tai psykiatrinen sairaus tai sairaus).
7. Mikä tahansa sairaus, joka PI:n näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai siitä, että tutkimus ei suorita loppuun.
8. Alaniiniaminotransferaasin (ALT) pitoisuus > 2 kertaa normaalin yläraja.
9. Kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja.
10. Positiivinen testi ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille ja hepatiitti C -vasta-aineelle.