Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające podskórnie podawany rAvPAL-PEG pacjentom z fenyloketonurią przez 24 tygodnie

23 lipca 2019 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy II z ustaleniem dawki oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i tolerancję rAvPAL-PEG podawanego podskórnie pacjentom z PKU przez 24 tygodnie

Głównym celem badania jest ocena wpływu schematów dawkowania wielokrotnych dawek podskórnych rAvPAL-PEG na indukcję wczesnej i trwałej redukcji Phe przy jednoczesnym zmniejszeniu częstości i ciężkości reakcji nadwrażliwości u pacjentów z PKU.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Podstawowym uzasadnieniem tego badania jest określenie optymalnego schematu dawkowania rAvPAL-PEG poprzez ustalenie efektu terapeutycznego w możliwie najkrótszym czasie dla fazy indukcji, miareczkowania i podtrzymywania, przy jednoczesnym zmniejszeniu ciężkości i częstości reakcji nadwrażliwości, które mogą prowadzić do przerwania dawkowania. Wysunięto hipotezę, że cele te można osiągnąć przez utrzymywanie niskich dawek rAvPAL-PEG, gdy przewiduje się, że odpowiedź anty-PEG IgM będzie wysoka, i miareczkowanie do skutecznej dawki, gdy rozwinie się odpowiedź IgG na PAL. Konieczne są dalsze badania w celu ustalenia, jak wcześnie i szybko pacjenci mogą bezpiecznie miareczkować w celu obniżenia Phe we krwi; dlatego w niniejszym protokole proponuje się ocenę dwóch grup przy użyciu schematu indukcji/miareczkowania i leczenia podtrzymującego w celu ustalenia bezpieczeństwa efektu terapeutycznego w optymalnym okresie czasu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
24

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80048
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida, Gainesville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie PKU z następującymi objawami:

    • Aktualne stężenie Phe we krwi ≥ 600 µmol/l podczas badania przesiewowego.
    • Średnie stężenie Phe we krwi ≥ 600 µmol/l w ciągu ostatnich 6 miesięcy, na podstawie dostępnych danych.
    • Osoby, które wcześniej nie były leczone rAvPAL-PEG.
  2. Dowód, że pacjent nie odpowiada na leczenie Kuvanem® (tj. 4 tygodnie leczenia Kuvanem w dawce 20 mg/kg/dobę, niewystarczająca odpowiedź według oceny badacza, nieodpowiednia dla Kuvana® w ocenie badacza oraz data zakończenia leczenia ≥ 2 dni przed Dniem 1 [tj. pierwszą dawką]). Pacjenci, u których wcześniej wystąpiła odpowiedź na leczenie preparatem Kuvan®, ale obecnie nie przyjmują preparatu Kuvan® z powodu nieprzestrzegania zaleceń i nie stosowali leczenia przez ≥ 4 miesiące przed badaniem przesiewowym, kwalifikują się do udziału.
  3. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem. W przypadku uczestników poniżej 18 roku życia lub uczestników, którzy zostali uznani za psychicznie niezdolnych do wyrażenia świadomej zgody, rodzic lub opiekun prawny może wyrazić pisemną świadomą zgodę (a jeśli jest to wymagane, pacjent wyrazi pisemną zgodę).
  4. Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  5. W wieku od 16 do 70 lat włącznie.
  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w menopauzie od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  7. Pacjenci aktywni seksualnie muszą być chętni do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  8. Utrzymywali stabilną dietę bez znaczących modyfikacji w ciągu 4 tygodni poprzedzających podanie badanego leku i byli chętni do kontynuowania diety podczas badania, aby uniknąć potencjalnej zmienności odpowiedzi z powodu różnic w spożyciu diety.
  9. Ogólnie dobry stan zdrowia potwierdzony badaniem fizykalnym, klinicznymi ocenami laboratoryjnymi (hematologia, chemia i analiza moczu) oraz elektrokardiogramem (EKG) podczas badań przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  2. Stosowanie jakiegokolwiek leku przeznaczonego do leczenia PKU, w tym stosowanie dużych aminokwasów, w ciągu 2 dni przed podaniem badanego leku.
  3. Stosowanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających PEG (inne niż rAvPAL-PEG), w tym Depo-Provera, w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i podczas udziału w badaniu.
  4. Wcześniejsza reakcja, która obejmowała objawy ogólnoustrojowe (np. problemy z oddychaniem lub przewodem pokarmowym, niedociśnienie, obrzęk naczynioruchowy, anafilaksja) na produkt zawierający PEG. Pacjenci z wcześniejszą reakcją ogólnoustrojową w postaci uogólnionej wysypki mogą kwalifikować się do udziału według uznania głównego badacza w porozumieniu z lekarzem sponsora.
  5. Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) lub karmienie piersią w dowolnym momencie badania.
  6. Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. historia lub obecność klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, wątrobowych, nerkowych, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, immunologicznych, dermatologicznych, neurologicznych, onkologicznych lub psychiatrycznych).
  7. Każdy stan, który w opinii PI naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
  8. Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy.
  9. Kreatynina > 1,5-krotność górnej granicy normy.
  10. Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B i przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Grupa 1
4-8 tygodniowa indukcja rAvPAL-PEG dawką 2,5 mg, a następnie dostosowanie do dawki podtrzymującej
Biologiczny: BMN 165 (rAvPAL-PEG)
Podskórne wstrzyknięcie rAvPAL-PEG podawane od 1 raz do 5 razy w tygodniu od 2,5 mg do maksymalnie 375 mg przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Rekombinowana liaza amoniakalna Anabaena variabilis

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie fenyloalaniny we krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wszyscy pacjenci zostaną poddani ocenie stężenia fenyloalaniny (Phe) w osoczu. Należy pamiętać, że nie przeprowadzono „Podbadanie farmakokinetyki”, w związku z czym nie są dostępne żadne wyniki.
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z badanym lekiem
Ramy czasowe: Minimalna cotygodniowa ocena miejsc wstrzyknięć, objawów życiowych i zdarzeń niepożądanych. Inne oceny bezpieczeństwa będą przeprowadzane w innych odstępach czasu (poniżej):
Minimalna cotygodniowa ocena miejsc wstrzyknięć, objawów życiowych i zdarzeń niepożądanych. Inne oceny bezpieczeństwa będą przeprowadzane w innych odstępach czasu (poniżej):
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem immunoglobuliny G [IgG] anty-PAL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Pozytywny wynik przeciwciał
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Minimalne stężenie BMN 165
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 24
Ocena PK na podstawie pobrania krwi przed podaniem dawki.
Tydzień 1, Tydzień 24
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem anty-PEG IgG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Pozytywny wynik przeciwciał
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem PAL-IgM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Pozytywny wynik przeciwciał
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem anty-PEG-IgM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Pozytywny wynik przeciwciał
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Odsetek uczestników z pozytywnymi przeciwciałami neutralizującymi [Nab]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Pozytywny wynik przeciwciał
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Odsetek uczestników z dodatnimi przeciwciałami anty-PAL-IgE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Pozytywny wynik przeciwciał
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Odsetek uczestników z dodatnimi przeciwciałami anty-PAL-PEG IgE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Pozytywny wynik przeciwciał
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 marca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 marca 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 marca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 165-205

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami