Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan algoritmipohjaista strategiaa ekulitsumabin lopettamiseksi lapsilla ja aikuisilla aHUS-potilailla (STOPECU)

torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: Nantes University Hospital

Monikeskinen, tulevaisuuden avoin tutkimus, jossa arvioidaan ekulitsumabin käytön lopettamisen algoritmipohjaista strategiaa lapsilla ja aikuisilla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

Epätyypillinen hemolyyttinen oireyhtymä (aHUS) on vakava munuaissairaus, joka vaikuttaa lapsiin ja aikuisiin. Sille on ominaista munuaistensisäisten verisuonten tukkeutuminen verihiutaleiden/fibriinitrombien esiintymisen vuoksi, ja se johtaa loppuvaiheen munuaissairauteen jopa 2/3 potilaista. Komplementin vaihtoehtoisen reitin löytäminen suureksi riskitekijäksi aHUS:lle on johtanut sairausspesifisen hoidon, monoklonaalisen anti-C5-vasta-aineen, ekulitsumabin, suunnitteluun. Komplementin esto ekulitsumabilla on selvästi parantanut aHUS-potilaiden munuaistulosta ja vähentänyt dramaattisesti loppuvaiheen munuaissairauden riskiä. Ekulitsumabihoidon optimaalisesta kestosta keskustellaan kuitenkin edelleen. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida ekulitsumabihoidon lopettamisen toteutettavuutta ja turvallisuutta lapsilla ja aikuisilla, joilla on aHUS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Käynti (fyysinen tutkimus; verenpainemittaus) tehdään kuukausittain 3 kuukauden ajan ja 3 kuukauden välein 21 kuukauden ajan.

Verikokeet (seerumin kreatiniini, verihiutaleiden määrä, hemoglobiini, LDH, haptoglobiini) ja virtsa (proteinuria/kreatininuria-suhde ja mikroskooppinen hematuria) tehdään 2 viikon välein sisällyttämisestä M6:een ja sen jälkeen joka kuukausi alkaen M7 Virtsan mittatikku (albuminuria ja mikroskooppinen hematuria) ) potilaat suorittavat kotona vähintään kahdesti viikossa.

Komplementin aktivaation markkerit ja endoteelisolujen aktivoitumisen ja immuunisolujen aktivoitumisen biomarkkerit arvioidaan lähtötilanteessa M1, M3, M6, M9, M12, M18 ja M24.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
58

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Amiens, Ranska
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Ranska
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Ranska
        • CHU Caen
      • Chambéry, Ranska
        • CH métropole Savoie
      • Dijon, Ranska
        • CH DIJON
      • Le Mans, Ranska
        • CH Le Mans
      • Lille, Ranska
        • CHRU Lille
      • Lyon, Ranska
        • Chu Lyon
      • Marseille, Ranska
        • AP-HM
      • Metz, Ranska
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Ranska
        • CHU Montpellier
      • Nantes, Ranska
        • CHU Nantes
      • Nice, Ranska
        • CHU NICE
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
      • Paris, Ranska
        • Hopital Necker
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Ranska
        • BICHAT
      • Rouen, Ranska
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Ranska
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, Ranska
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Ranska
        • Hôpital Foch
      • Toulouse, Ranska
        • CHU Toulouse

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Lapset ja aikuiset, jotka saavat ekulitsumabihoitoa aHUS:n (alkujakson tai uusiutumisen) vuoksi, jotka määritellään vähintään kahdella seuraavista: trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 150 G/L), mekaaninen hemolyyttinen anemia (Hb < 10 g:dl, LDH > yläraja normaali, havaitsematon haptoglobiini, skitsosyyttien esiintyminen verinäytteessä, akuutti munuaisvaurio (seerumin kreatiniini ja/tai proteinuria/kreatininuria > iän normaalin yläraja tai nousu > 15 % lähtötasoon verrattuna)
  2. Potilaat, jotka eivät tarvitse dialyysihoitoa.
  3. Aikuiset: HUS-remissio ja normaali tai vakaa munuaisten toiminta ekulitsumabihoidon aikana vähintään 6 kuukauden ajan (3 kuukautta potilailla, joilla on MCP-mutaatioita)
  4. Lapset: ikä > 3 vuotta ekulitsumabihoidon lopettamisen yhteydessä; HUS-remissio ja normaali munuaisten toiminta ekulitsumabihoidon aikana vähintään 3 kuukautta lapsilla, joilla on eristetty MCP-mutaatio, vähintään 6 kuukautta lapsilla, joilla on muu komplementtimutaatio kuin MCP.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Dialyysipotilaat.
  2. Ekulitsumabilla hoidetut naiset alkavat tai suunnittelevat raskautta. Raskaus, mukaan lukien synnytyksen jälkeinen aika, on aHUS:n esiintymisen riskiaikoja.
  3. Potilaat, jotka eivät antaneet tietoista suostumusta.
  4. Oikeusviranomaisen suojeluksessa olevat potilaat

Potilaat voidaan ottaa mukaan tutkimukseen kymmenen viikon kuluessa ekulitsumabin lopettamisesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: without eculizumab
Lääke: ekulitsumabi
ekulitsumabihoidon lopettaminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AHUS:n uusiutumisen ilmaantuvuus 2 vuoden seurannan aikana ekulitsumabihoidon lopettamisen jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukautta

aHUS-relapsi määritellään vähintään kahden seuraavista esiintymisestä:

  • trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 150 G/l),
  • mekaaninen hemolyyttinen anemia (Hb < 10 g/dl, LDH > normaalin yläraja, haptoglobiinia ei voida havaita, skitsosyyttien esiintyminen verinäytteessä),
  • akuutti munuaisvaurio (seerumin kreatiniini ja/tai proteinuria/kreatininuria > normaalin iän yläraja tai nousu > 15 % lähtötasoon verrattuna),
  • tromboottisen mikroangiopatian piirteet (glomerulaariset ja/tai valtimotukokset, kaksinkertaiset muodot, endoteelisolujen irtoaminen) munuaisbiopsiassa, jos se suoritetaan.
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Nantes University Hospital

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 3. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 3. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 5. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 9. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 12. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • RC15_0061

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia