Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter beoordeling van een op algoritmen gebaseerde strategie voor stopzetting van eculizumab bij kinderen en volwassenen met aHUS (STOPECU)

10 september 2026 bijgewerkt door: Nantes University Hospital

Multicentrisch, prospectief open-label onderzoek ter beoordeling van een op algoritmen gebaseerde strategie voor stopzetting van eculizumab bij kinderen en volwassenen met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS)

Atypisch hemolytisch syndroom (aHUS) is een ernstige nierziekte die kinderen en volwassenen treft. Het wordt gekenmerkt door de occlusie van intrarenale vaten als gevolg van de aanwezigheid van trombi van bloedplaatjes/fibrine, en leidt tot terminale nierziekte bij tot 2/3 van de patiënten. De ontdekking van een alternatieve complementroute als een belangrijke risicofactor voor aHUS heeft geleid tot het ontwerp van een ziektespecifieke behandeling, het anti-C5 monoklonale antilichaam, eculizumab. Complementremming met behulp van eculizumab heeft de nierfunctie van aHUS-patiënten duidelijk verbeterd, met een dramatische afname van het risico op nierziekte in het eindstadium. Er wordt echter nog steeds gedebatteerd over de optimale duur van de behandeling met eculizumab. De huidige studie heeft tot doel de haalbaarheid en veiligheid te beoordelen van het stopzetten van de behandeling met eculizumab bij kinderen en volwassenen met aHUS.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Een bezoek (lichamelijk onderzoek; bloeddrukmeting) zal gedurende 3 maanden elke maand worden uitgevoerd, en elke 3 maanden gedurende 21 maanden.

Bloed (serumcreatinine, aantal bloedplaatjes, hemoglobine, LDH, haptoglobine) en urine (proteïnurie/creatinurie-ratio en microscopische hematurie) testen zullen elke 2 weken worden uitgevoerd vanaf opname tot M6 en vervolgens elke maand vanaf M7 Urinepeilstok (voor albuminurie en microscopische hematurie ) wordt minstens tweemaal per week door de patiënten thuis uitgevoerd.

Markers van complementactivatie en biomarkers van endotheelcelactivering en immuuncelactivering zullen worden beoordeeld bij baseline, M1, M3, M6, M9, M12, M18 en M24.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
58

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Frankrijk
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Frankrijk
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankrijk
        • CH métropole Savoie
      • Dijon, Frankrijk
        • CH DIJON
      • Le Mans, Frankrijk
        • CH Le Mans
      • Lille, Frankrijk
        • CHRU Lille
      • Lyon, Frankrijk
        • Chu Lyon
      • Marseille, Frankrijk
        • AP-HM
      • Metz, Frankrijk
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Frankrijk
        • CHU Montpellier
      • Nantes, Frankrijk
        • CHU Nantes
      • Nice, Frankrijk
        • CHU NICE
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Frankrijk
        • BICHAT
      • Rouen, Frankrijk
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Frankrijk
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, Frankrijk
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Frankrijk
        • Hôpital Foch
      • Toulouse, Frankrijk
        • CHU Toulouse

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Kinderen en volwassenen die met eculizumab worden behandeld voor aHUS (eerste episode of terugval), gedefinieerd door ten minste twee van de volgende: trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 150 G/L), mechanische hemolytische anemie (Hb < 10 g:dl, LDH > bovengrens van normaal, niet-detecteerbaar haptoglobine, aanwezigheid van schizocyten op bloeduitstrijkje), acuut nierletsel (serumcreatinine en/of proteïnurie/creatininurie > bovengrens van normaal voor leeftijd of een toename > 15% in vergelijking met uitgangswaarden)
  2. Patiënten die geen dialyse nodig hebben.
  3. Volwassenen: HUS-remissie en normale of gestabiliseerde nierfunctie onder behandeling met eculizumab sinds ten minste 6 maanden (3 maanden bij patiënten met MCP-mutaties)
  4. Kinderen: leeftijd > 3 jaar bij stopzetting van eculizumab; HUS-remissie en normale nierfunctie onder behandeling met eculizumab sinds ten minste 3 maanden bij kinderen met geïsoleerde MCP-mutatie, ten minste 6 maanden bij kinderen met andere complementmutatie dan MCP.

Uitsluitingscriteria:

  1. Dialysepatiënten.
  2. Vrouwen behandeld met eculizumab die een zwangerschap beginnen of plannen. Zwangerschap, inclusief de periode na de bevalling, is een periode met een hoog risico voor het optreden van aHUS.
  3. Patiënten die geen geïnformeerde toestemming hebben gegeven.
  4. Patiënten onder bescherming van een gerechtelijke autoriteit

Patiënten kunnen binnen tien weken na stopzetting van Eculizumab in het onderzoek worden opgenomen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: without eculizumab
Geneesmiddel: eculizumab
stoppen met eculizumab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van aHUS-terugval gedurende 2 jaar follow-up na stopzetting van eculizumab
Tijdsspanne: 24 maanden

aHUS-terugval wordt gedefinieerd door het naast elkaar bestaan ​​van ten minste twee van de volgende:

  • trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 150 G/L),
  • mechanische hemolytische anemie (Hb < 10 g/dl, LDH > bovengrens van normaal, niet-detecteerbaar haptoglobine, aanwezigheid van schizocyten op bloeduitstrijkje),
  • acute nierbeschadiging (serumcreatinine en/of proteïnurie/creatininurie > bovengrens van normaal voor leeftijd of een toename > 15% in vergelijking met uitgangswaarden),
  • kenmerken van trombotische microangiopathie (glomerulaire en/of arteriolaire trombi, dubbele contouren, loslating van endotheelcellen) in een nierbiopsie, indien uitgevoerd.
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Nantes University Hospital

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 november 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
3 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
3 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
5 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
9 oktober 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
12 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
14 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 september 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • RC15_0061

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen