Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке основанной на алгоритме стратегии отмены экулизумаба у детей и взрослых с аГУС (STOPECU)

10 сентября 2026 г. обновлено: Nantes University Hospital

Многоцентровое проспективное открытое исследование по оценке основанной на алгоритме стратегии отмены экулизумаба у детей и взрослых с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС)

Атипичный гемолитический синдром (аГУС) — тяжелое заболевание почек, поражающее детей и взрослых. Он характеризуется окклюзией внутрипочечных сосудов из-за наличия тромбоцитарно-фибриновых тромбов и приводит к терминальной стадии почечной недостаточности у 2/3 пациентов. Открытие альтернативного пути комплемента как основного фактора риска развития аГУС привело к разработке специфического для заболевания лечения — моноклонального антитела против C5, экулизумаба. Ингибирование комплемента с помощью экулизумаба явно улучшило почечный исход у пациентов с аГУС с резким снижением риска терминальной стадии почечной недостаточности. Тем не менее, оптимальная продолжительность терапии экулизумабом все еще обсуждается. Настоящее исследование направлено на оценку возможности и безопасности прекращения лечения экулизумабом у детей и взрослых с аГУС.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Посещение (физический осмотр, измерение артериального давления) будет проводиться каждый месяц в течение 3 месяцев и каждые 3 месяца в течение 21 месяца.

Анализы крови (сывороточный креатинин, число тромбоцитов, гемоглобин, ЛДГ, гаптоглобин) и мочи (соотношение протеинурия/креатинурия и микроскопическая гематурия) будут проводиться каждые 2 недели с момента включения в исследование до M6, а затем каждый месяц, начиная с M7. ) будет выполняться пациентами дома не реже двух раз в неделю.

Маркеры активации комплемента и биомаркеры активации эндотелиальных клеток и активации иммунных клеток будут оцениваться на исходном уровне, М1, М3, М6, М9, М12, М18 и М24.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
58

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Amiens, Франция
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Франция
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Франция
        • CHU Caen
      • Chambéry, Франция
        • CH métropole Savoie
      • Dijon, Франция
        • CH DIJON
      • Le Mans, Франция
        • CH Le Mans
      • Lille, Франция
        • CHRU Lille
      • Lyon, Франция
        • Chu Lyon
      • Marseille, Франция
        • AP-HM
      • Metz, Франция
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Франция
        • CHU Montpellier
      • Nantes, Франция
        • CHU Nantes
      • Nice, Франция
        • CHU NICE
      • Paris, Франция
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
      • Paris, Франция
        • Hopital Necker
      • Paris, Франция
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Франция
        • BICHAT
      • Rouen, Франция
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Франция
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, Франция
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Франция
        • Hôpital Foch
      • Toulouse, Франция
        • CHU Toulouse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Дети и взрослые, получающие лечение экулизумабом по поводу аГУС (начальный эпизод или рецидив), определяемой по крайней мере двумя из следующих признаков: тромбоцитопения (количество тромбоцитов < 150 г/л), механическая гемолитическая анемия (Hb < 10 г:дл, ЛДГ > верхней границы нормальный, неопределяемый гаптоглобин, наличие шизоцитов в мазке крови), острая почечная недостаточность (креатинин сыворотки и/или протеинурия/креатинурия > верхней границы нормы для данного возраста или повышение > 15% по сравнению с исходным уровнем)
  2. Пациенты, не нуждающиеся в диализе.
  3. Взрослые: ремиссия ГУС и нормальная или стабилизированная функция почек на фоне лечения экулизумабом в течение как минимум 6 месяцев (3 месяца у пациентов с мутациями MCP)
  4. Дети: возраст > 3 лет на момент отмены экулизумаба; Ремиссия ГУС и нормальная функция почек при лечении экулизумабом в течение не менее 3 месяцев у детей с изолированной мутацией MCP и не менее 6 месяцев у детей с мутацией комплемента, отличной от MCP.

Критерий исключения:

  1. Пациенты на диализе.
  2. Женщины, получающие экулизумаб, начинающие или планирующие беременность. Беременность, включая послеродовой период, относится к периодам высокого риска возникновения аГУС.
  3. Пациенты, не давшие информированного согласия.
  4. Пациенты под защитой судебной власти

Пациенты могут быть включены в исследование в течение десяти недель после прекращения приема экулизумаба.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: without eculizumab
Лекарство: экулизумаб
прекращение приема экулизумаба

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота рецидивов аГУС в течение 2 лет наблюдения после отмены экулизумаба
Временное ограничение: 24 месяца

Рецидив аГУС будет определяться наличием как минимум двух из следующих признаков:

  • тромбоцитопения (количество тромбоцитов < 150 г/л),
  • механическая гемолитическая анемия (Hb < 10 г/дл, ЛДГ > верхней границы нормы, неопределяемый гаптоглобин, наличие шизоцитов в мазке крови),
  • острая почечная недостаточность (креатинин сыворотки и/или протеинурия/креатинурия > верхней границы нормы для данного возраста или повышение > 15% по сравнению с исходным уровнем),
  • признаки тромботической микроангиопатии (гломерулярные и/или артериолярные тромбы, двойные контуры, отслойка эндотелиальных клеток) при биопсии почки, если она проводится.
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Nantes University Hospital

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 ноября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
3 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
3 декабря 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
5 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
12 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 сентября 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • RC15_0061

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками