Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som vurderer en algoritmebasert strategi for seponering av Eculizumab hos barn og voksne med aHUS (STOPECU)

10. september 2026 oppdatert av: Nantes University Hospital

Multisentrisk, prospektiv åpen studie som vurderer en algoritmebasert strategi for seponering av Eculizumab hos barn og voksne med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS)

Atypisk hemolytisk syndrom (aHUS) er en alvorlig nyresykdom som rammer barn og voksne. Det er karakterisert ved okklusjon av intrarenale kar på grunn av tilstedeværelsen av blodplater/fibrintrombi, og fører til nyresykdom i sluttstadiet hos opptil 2/3 av pasientene. Oppdagelsen av alternativ komplementvei som en viktig risikofaktor for aHUS har ført til utformingen av en sykdomsspesifikk behandling, det anti-C5 monoklonale antistoffet eculizumab. Komplementhemming ved bruk av eculizumab har klart forbedret nyreresultatet til aHUS-pasienter med en dramatisk reduksjon i risikoen for nyresykdom i sluttstadiet. Den optimale varigheten av eculizumab-behandling er imidlertid fortsatt diskutert. Denne studien tar sikte på å vurdere gjennomførbarheten og sikkerheten ved seponering av eculizumabbehandling hos barn og voksne med aHUS.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Et besøk (fysisk undersøkelse; blodtrykksmåling) vil bli utført hver måned i 3 måneder, og hver 3. måned i 21 måneder.

Blod (serumkreatinin, antall blodplater, hemoglobin, LDH, haptoglobin) og urin (proteinuri/kreatininuri-forhold og mikroskopisk hematuri) vil bli utført annenhver uke fra inkludering til M6 og deretter hver måned med start M7 Urinpeilestav (for albuminuri og mikroskopisk hematuri) ) vil bli utført av pasientene hjemme minst to ganger i uken.

Markører for komplementaktivering og biomarkører for endotelcelleaktivering og immuncelleaktivering vil bli vurdert ved baseline, M1, M3, M6, M9, M12, M18 og M24.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
58

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Frankrike
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankrike
        • CH métropole Savoie
      • Dijon, Frankrike
        • CH DIJON
      • Le Mans, Frankrike
        • CH Le Mans
      • Lille, Frankrike
        • CHRU Lille
      • Lyon, Frankrike
        • Chu Lyon
      • Marseille, Frankrike
        • AP-HM
      • Metz, Frankrike
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Frankrike
        • CHU Montpellier
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Nantes
      • Nice, Frankrike
        • CHU NICE
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Frankrike
        • BICHAT
      • Rouen, Frankrike
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Frankrike
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, Frankrike
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Frankrike
        • Hôpital Foch
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU Toulouse

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn og voksne under eculizumab-behandling for aHUS (initial episode eller tilbakefall) definert av minst to av følgende: trombocytopeni (blodplateantall < 150 G/L), mekanisk hemolytisk anemi (Hb < 10 g:dl, LDH > øvre grense på normalt, ikke-detekterbart haptoglobin, tilstedeværelse av schizocytter på blodutstryk), akutt nyreskade (serumkreatinin og/eller proteinuri/kreatininuri > øvre normalgrense for alder eller en økning på > 15 % sammenlignet med baseline-nivåer)
  2. Pasienter som ikke trenger dialyse.
  3. Voksne: HUS-remisjon og normal eller stabilisert nyrefunksjon under eculizumab-behandling siden minst 6 måneder (3 måneder hos pasienter med MCP-mutasjoner)
  4. Barn: alder > 3 år ved seponering av eculizumab; HUS-remisjon og normal nyrefunksjon under eculizumab-behandling siden minst 3 måneder hos barn med isolert MCP-mutasjon, minst 6 måneder hos barn med annen komplementmutasjon enn MCP.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter i dialyse.
  2. Kvinner behandlet med eculizumab som starter eller planlegger en graviditet. Graviditet inkludert post-partum perioden er høyrisikoperioder for forekomsten av aHUS.
  3. Pasienter som ikke ga informert samtykke.
  4. Pasienter under beskyttelse av en rettslig myndighet

Pasienter kan registreres i studien innen ti uker etter at Eculizumab stoppet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: without eculizumab
Legemiddel: eculizumab
seponering av eculizumab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av aHUS-tilbakefall i løpet av 2 års oppfølging etter seponering av eculizumab
Tidsramme: 24 måneder

aHUS-tilbakefall vil bli definert av sameksistensen av minst to av følgende:

  • trombocytopeni (tall blodplater < 150 G/L),
  • mekanisk hemolytisk anemi (Hb < 10 g/dl, LDH > øvre normalgrense, upåviselig haptoglobin, tilstedeværelse av schizocytter på blodutstryk),
  • akutt nyreskade (serumkreatinin og/eller proteinuri/kreatininuri > øvre normalgrense for alder eller en økning på >15 % sammenlignet med baselinenivåer),
  • trekk ved trombotisk mikroangiopati (glomerulære og/eller arteriolære tromber, doble konturer, løsgjøring av endotelceller) i en nyrebiopsi, hvis utført.
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Nantes University Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
3. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
3. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. oktober 2015

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. september 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • RC15_0061

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger