Harvoni-hoito Porphyria Ctanea Tarda
Uudemmat suoravaikutteiset viruslääkkeet ainoana Porphyria Ctanea Tardan hoitona potilailla, joilla on krooninen hepatiitti C
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen
- ≥18 vuoden ikä
- PCT:n ja hyvin dokumentoidun biokemiallisen diagnoosin mukaiset oireet ja merkit (porfyriinin kokonaiseritys virtsaan > 500 mcg/g kreatiniinia HPLC-kuviolla, joka on tyypillinen 8- ja 7-karboksyyliporfyriinien PCT-dominanssille)
- PCT:n kliininen diagnoosi, joka on määritetty tutkimuksen PI:llä
- Krooninen C-hepatiitti: HCV-RNA-positiivinen ja kvantifioitavissa seerumista 90 päivän kuluessa rekisteröinnistä ja dokumentoidut HCV-genotyypit 1, 4, 5 tai 6, joille Harvoni on hyväksytty hoito.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava halukkaita välttämään raskautta ja käyttämään hyväksyttyä ja tehokasta ehkäisymenetelmää hoidon aikana.
Poissulkemiskriteerit
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Potilaat, jotka ovat jo aloittaneet PCT-hoidon flebotomialla tai pieniannoksisella hydroksiklorokiinilla tai klorokiinilla tai jotka ovat saaneet tällaista hoitoa viimeisten 30 päivän aikana
- Potilaat, jotka ovat jo aloittaneet toisen CHC-hoito-ohjelman tai jotka ovat saaneet tällaista hoitoa viimeisten 30 päivän aikana
- HIV-infektio, jonka CD4-määrät ovat lähtötilanteessa alle 350/µl tai joissa on näyttöä mistä tahansa aktiivisesta AIDS:n määrittelevistä sairauksista
- Jatkuva aktiivinen alkoholin väärinkäyttö, joka määritellään yli 25 alkoholijuoman viikoittaiseksi juomiseksi useimpien viikkojen aikana edellisten 4 kuukauden aikana (aiempi, mutta ei nykyinen alkoholin väärinkäyttö EI ole peruste poissulkemiselle, koska pyrimme hoitamaan henkilöitä, joilla on PCT ja CHC, joita tyypillisesti nähdään kliinisessä käytännössä)
- Mikä tahansa jatkuva aktiivinen IV huumeiden käyttö
- Potilaat, jotka käyttävät amiodaronia tai jotka ovat ottaneet amiodaronia 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Potilaat, jotka ottavat rifampisiinia tai mäkikuismaa (Hypericum perforatum) ottavat tai ovat käyttäneet viimeisten 28 päivän aikana, jotka molemmat ovat P-gp:n induktoreita, mikä saattaa merkittävästi vähentää Harvonin lääketasoja ja terapeuttisia vaikutuksia.
- Hallitsematon diabetes (Hgb A1c > 9,5 % 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
- Krooninen hepatiitti B
- Autoimmuuninen maksavaurio - autoimmuunihepatiitti, primaarinen sapen kolangiitti/sklerosoiva kolangiitti tai päällekkäisyysoireyhtymä
- Alkoholinen hepatiitti
- Muut maksan aineenvaihduntahäiriöt, esim. Alfa 1 -antitrypsiinin puutos ZZ Pi -tyypin kanssa, Wilsonin tauti
- Aiemmin tunnettu tai epäilty lääkkeiden aiheuttama maksavaurio 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
- Tunnettu tai epäilty hepatosellulaarinen syöpä
- Maksansiirtoluettelossa tai nykyinen MELD >12
- Maksansiirron historia
- Arvioitu GFR (kreatiniinipuhdistuma) <30 ml/min (per munuaisten kautta puhdistettu sofosbuvir)
- Seerumin ALT tai AST > 10x normaali
- Seerumin bilirubiini > 2 mg/dl (pois lukien potilaat, joilla tiedetään tai epäillään Gilbertin oireyhtymää)
- Mikä tahansa muu samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Harvoni
1 tabletti päivässä, suun kautta, ruuan kanssa tai ilman.
8 viikkoa potilaille, joilla ei ole kirroosia ja joita ei ole aiemmin hoidettu HCV GT1:llä ja HCV rNA:lla < 6 miljoonaa IU/ml; 12 viikkoa potilaille, joilla ei ole kirroosia; 24 viikkoa potilaille, joilla on kompensoitu kirroosi
|
Yksi kapseli Harvoni/ledipasviria, 90 mg + sofosbuviiri, 400 mg päivittäin 8, 12 tai 24 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden aktiivinen PCT on ratkaistu 7 kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 7 kuukautta
|
Aktiivisen PCT:n erotuskyky, joka määritellään plasman porfyriinien normalisoitumisena (alle 0,9 mcg/dl) 7 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta
|
7 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika aktiivisen PCT:n ratkaisuun
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Aika aktiivisen PCT:n häviämiseen, mikä määritellään uusien rakkuloiden tai rakkuloiden lakkaamiseksi ja plasman porfyriinien normalisoitumiseksi
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on PCT:n täydellinen biokemiallinen remissio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Määritelty virtsan uro- ja heptakarboksyyliporfyriinien summan laskuna alle 100 mikrogrammaan/g kreatiniinia ja normaaliksi virtsan porfyriinin HPLC-kuvioksi, joka määritellään voimakkaasti karboksyloituneiden porfyriinien (uro- ja heptakarboksyyliporfyriinien) kokonaismääräksi, joka on pienempi kuin koproporfyriinien vastaava ja plasman fluoresenssihuipun puuttuminen fluoresenssiskannauksella
|
12 kuukautta
|
|
CHC:stä parantuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
|
Määritelty, että HCV-RNA:ta ei ole havaittavissa hoidon lopussa ja se säilyy vähintään 12 viikkoa hoidon päättymisen jälkeen.
|
Jopa 15 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
- Opintojohtaja: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Ihosairaudet
- RNA-virusinfektiot
- Virussairaudet
- Infektiot
- Veren välityksellä leviävät infektiot
- Tartuntataudit
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Flaviviridae-infektiot
- Hepatiitti, virus, ihminen
- Ihosairaudet, geneettiset
- Enterovirusinfektiot
- Picornaviridae-infektiot
- Hepatiitti
- Hepatiitti A
- C-hepatiitti
- Porphyria Ctanea Tarda
- Porfyriat, maksa
- Porfyria, erytropoieettinen
- Porphyrias
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Sofosbuvir
- Ledipasvir, sofosbuvir-lääkeyhdistelmä
- Ledipasvir
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00043341
- U54DK083909 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .