Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Harvoni-behandeling Porphyria Cutanea Tarda

14 juni 2023 bijgewerkt door: Wake Forest University Health Sciences

Nieuwere direct werkende antivirale middelen als enige therapie van Porphyria Cutanea Tarda bij personen met chronische hepatitis C

In de medische literatuur zijn er casusrapporten dat Harvoni de symptomen verbetert bij patiënten met PCT. Dit is echter nooit systematisch getest. Daarom is het doel van deze studie om te beoordelen of alleen Harvoni een effectieve therapie is voor actieve PCT bij patiënten met chronische hepatitis C.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een klinische proef, wat betekent dat het doel is om een ​​interventie of behandeling te bestuderen. In deze studie krijgen alle patiënten met PCT een standaarddosis Harvoni en worden ze gedurende twee jaar gecontroleerd. Momenteel zijn er twee standaardtherapieën voor PCT, flebotomieën (het op gezette tijden verwijderen van bepaalde hoeveelheden bloed) of een lage dosis hydroxychloroquine (een orale pil). Deze behandelingen worden gebruikt voor patiënten met PCT, ongeacht of ze ook HCV hebben. Voor patiënten met HCV weten we echter niet of het eerst behandelen van de HCV ook de PCT-symptomen zal oplossen. Er zal een eerste bezoek plaatsvinden om te bepalen of deelnemers in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek. Als blijkt dat een deelnemer in aanmerking komt, zal hij/zij worden gevraagd om gedurende een jaar één keer per maand naar de onderzoekslocatie te komen, en daarna één keer per drie maanden gedurende een extra jaar. Gedurende de hele studie zullen er ongeveer 17 bezoeken zijn. Bij deze bezoeken zullen de onderzoeksartsen zich melden bij de deelnemer en zullen er bloed- en urinemonsters worden genomen. Er worden geen kosten in rekening gebracht voor de laboratoriumtests die alleen als onderdeel van dit onderzoek worden uitgevoerd. Alle deelnemers aan deze studie zullen de Harvoni-pillen gratis ontvangen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
23

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven
  2. ≥18 jaar
  3. Symptomen en tekenen die overeenkomen met PCT en goed gedocumenteerde biochemische diagnose (totale excretie van porfyrine in de urine > 500 mcg/g creatinine met HPLC-patroon typisch voor PCT-overheersing van 8- en 7-carboxylporfyrines)
  4. Klinische diagnose van PCT vastgesteld door een studie-PI
  5. Chronische hepatitis C: HCV RNA-positief en kwantificeerbaar in serum gedetecteerd binnen 90 dagen na inschrijving, en gedocumenteerde HCV-genotypes 1,4, 5 of 6 waarvoor Harvoni een goedgekeurde therapie is.
  6. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten bereid zijn zwangerschap te vermijden en tijdens de behandeling een geaccepteerde en effectieve anticonceptiemethode gebruiken.

Uitsluitingscriteria

  1. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  2. Patiënten die al zijn begonnen met de behandeling van PCT met flebotomie of een lage dosis hydroxychloroquine of chloroquine, of die in de afgelopen 30 dagen een dergelijke behandeling hebben ondergaan
  3. Patiënten die al met een ander behandelingsregime voor CHC zijn begonnen, of die in de afgelopen 30 dagen een dergelijke behandeling hebben ondergaan
  4. HIV-infectie met CD4-tellingen bij aanvang van minder dan 350/µL of met bewijs van actieve AIDS-definiërende ziekten
  5. Aanhoudend actief alcoholmisbruik, gedefinieerd als een geschiedenis van het drinken van meer dan 25 glazen alcohol per week gedurende de meeste weken in de voorafgaande 4 maanden PCT en CHC van het type dat typisch wordt gezien in de klinische praktijk)
  6. Elk doorlopend actief IV-drugsgebruik
  7. Patiënten die amiodaron gebruiken of die amiodaron hebben gebruikt binnen 60 dagen voorafgaand aan inschrijving
  8. Patiënten die rifampicine of sint-janskruid (Hypericum perforatum) gebruiken of in de voorafgaande 28 dagen hebben ingenomen, die beide P-gp-inductoren zijn, die de geneesmiddelspiegels en therapeutische effecten van Harvoni aanzienlijk kunnen verminderen
  9. Ongecontroleerde diabetes (Hgb A1c >9,5% binnen 60 dagen voorafgaand aan inschrijving)
  10. Chronische hepatitis B
  11. Auto-immuun leverbeschadiging - auto-immuun hepatitis, primaire biliaire cholangitis/scleroserende cholangitis of overlapsyndroom
  12. Alcoholische hepatitis
  13. Andere stofwisselingsstoornissen van de lever, b.v. Alfa 1-antitrypsinedeficiëntie met ZZ Pi-type, de ziekte van Wilson
  14. Voorafgaande bekende of vermoedelijke door drugs veroorzaakte leverbeschadiging binnen 6 maanden na inschrijving
  15. Bekend of vermoed hepatocellulair carcinoom
  16. Op levertransplantatielijst, of huidige MELD >12
  17. Geschiedenis van levertransplantatie
  18. Geschatte GFR (creatinineklaring) <30 ml/min (per sofosbuvir wordt door de nieren geklaard)
  19. Serum ALAT of ASAT >10x normaal
  20. Serumbilirubine >2 mg/dL (exclusief patiënten met bekend of vermoed syndroom van Gilbert)
  21. Elke andere comorbide aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker deelname in de weg staat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Harvoni
1 tablet per dag, oraal, ingenomen met of zonder voedsel. 8 weken voor patiënten zonder cirrose, niet eerder behandeld met HCV GT1 en HCV rNA < 6 miljoen IE/ml; 12 weken voor patiënten zonder cirrose; 24 weken voor patiënten met gecompenseerde cirrose
Geneesmiddel: Harvoni
Eén capsule Harvoni/ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg dagelijks toegediend gedurende 8, 12 of 24 weken
Andere namen:
  • ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met resolutie van actieve PCT met 7 maanden na start van therapie
Tijdsspanne: 7 maanden
Verdwijning van actieve PCT, gedefinieerd als normalisatie van plasmaporfyrines (minder dan 0,9 mcg/dl) 7 maanden na start van de therapie
7 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot oplossing van actieve PCT
Tijdsspanne: tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Tijd tot herstel van actieve PCT, gedefinieerd als het stoppen van nieuwe blaren of blaren en normalisatie van plasmaporfyrines
tot studievoltooiing gemiddeld 1 jaar
Aantal deelnemers met volledige biochemische remissie van PCT
Tijdsspanne: 12 maanden
Gedefinieerd als een afname van de som van urinaire uro- en heptacarboxylporfyrines tot minder dan 100 mcg/g creatinine en een normaal urineporfyrine HPLC-patroon gedefinieerd als het totaal van sterk gecarboxyleerde porfyrines (uro- en heptacarboxylporfyrines) dat minder is dan die van coproporfyrinen, en de afwezigheid van een plasmafluorescentiepiek door fluorescentiescanning
12 maanden
Aantal deelnemers met genezing van CHC
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Gedefinieerd als geen detecteerbaar HCV-RNA aan het einde van de behandeling en aanhoudend gedurende ten minste 12 weken na het einde van de behandeling.
Tot 15 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Wake Forest University Health Sciences

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Gilead Sciences
National Institutes of Health (NIH)

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie stoel: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
  • Studie directeur: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
6 september 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
4 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
4 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
13 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
18 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
3 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
14 juni 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • IRB00043341
  • U54DK083909 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen