Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Harvoni Лечение Порфирии Кожи Поздняя

14 июня 2023 г. обновлено: Wake Forest University Health Sciences

Новые противовирусные препараты прямого действия в качестве единственной терапии поздней кожной порфирии у пациентов с хроническим гепатитом С

В медицинской литературе есть сообщения о том, что Harvoni улучшает симптомы у пациентов с ПКТ. Однако это никогда не проверялось систематически. Таким образом, целью данного исследования является оценка того, является ли монотерапия Харвони эффективной терапией активной ПКТ у пациентов с хроническим гепатитом С.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это клиническое испытание, что означает, что его целью является изучение вмешательства или лечения. В этом исследовании все пациенты с ПКТ получат стандартную дозу Harvoni и будут наблюдаться в течение двух лет. В настоящее время существует два стандартных метода лечения ПКТ: флеботомии (удаление определенного количества крови через определенные промежутки времени) или низкие дозы гидроксихлорохина (пероральные таблетки). Эти методы лечения используются для пациентов с ПКТ, независимо от того, есть ли у них также ВГС. Однако для пациентов с ВГС мы не знаем, устранит ли сначала лечение ВГС симптомы РСТ. Будет проведен первоначальный визит, чтобы определить, имеют ли участники право участвовать в исследовании. Если будет установлено, что участник соответствует требованиям, его/ее попросят приходить в исследовательский центр один раз в месяц в течение одного года, а затем один раз каждые 3 месяца в течение дополнительного года. В течение всего исследования будет примерно 17 посещений. Во время этих посещений врачи-исследователи будут встречаться с участником и брать образцы крови и мочи. С участников не будет взиматься плата за какие-либо лабораторные тесты, которые проводятся только в рамках этого исследования. Все участники этого исследования получат таблетки Harvoni бесплатно.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
23

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  1. Желание и возможность дать информированное согласие
  2. ≥18 лет
  3. Симптомы и признаки соответствуют ПКТ и хорошо документированному биохимическому диагнозу (общая экскреция порфиринов с мочой > 500 мкг/г креатинина с картиной ВЭЖХ, типичной для ПКТ — преобладание 8- и 7-карбоксипорфиринов)
  4. Клинический диагноз ПКТ, установленный при исследовании ИП
  5. Хронический гепатит С: РНК ВГС положительная и поддающаяся количественному определению в сыворотке, обнаруженная в течение 90 дней после регистрации, и задокументированные генотипы ВГС 1, 4, 5 или 6, для которых Harvoni является одобренной терапией.
  6. Женщины детородного возраста должны быть готовы избегать беременности и использовать общепринятые и эффективные методы контрацепции во время лечения.

Критерий исключения

  1. Женщины, которые беременны или кормят грудью
  2. Пациенты, которые уже начали лечение ПКТ с кровопускания или низких доз гидроксихлорохина или хлорохина, или которые проходили такое лечение в течение последних 30 дней.
  3. Пациенты, которые уже начали другой режим лечения ХГС или принимали такое лечение в течение последних 30 дней.
  4. ВИЧ-инфекция с исходным количеством CD4 менее 350/мкл или с признаками любых активных СПИД-индикаторных заболеваний
  5. Продолжающееся активное злоупотребление алкоголем, определяемое как употребление в анамнезе более 25 порций алкоголя в неделю в течение большинства недель в течение предшествующих 4 месяцев (История предыдущего, но не текущего злоупотребления алкоголем НЕ будет основанием для исключения, поскольку мы стремимся лечить субъектов с PCT и CHC типа, обычно наблюдаемого в клинической практике)
  6. Любое продолжающееся активное внутривенное употребление наркотиков
  7. Пациенты, принимающие амиодарон или принимавшие амиодарон в течение 60 дней до включения в исследование.
  8. Пациенты, которые принимают или в течение предшествующих 28 дней принимали рифампицин или зверобой продырявленный (Hypericum perforatum), оба из которых являются индукторами P-gp, что может значительно снизить уровень препарата и терапевтические эффекты Harvoni.
  9. Неконтролируемый диабет (Hgb A1c >9,5% в течение 60 дней до включения в исследование)
  10. Хронический гепатит В
  11. Аутоиммунное поражение печени – аутоиммунный гепатит, первичный билиарный холангит/склерозирующий холангит или перекрестный синдром
  12. Алкогольный гепатит
  13. Другие метаболические нарушения печени, в т.ч. Дефицит альфа-1-антитрипсина при типе ZZ Pi, болезни Вильсона
  14. Предшествующее известное или подозреваемое лекарственное поражение печени в течение 6 месяцев после зачисления
  15. Известная или предполагаемая гепатоцеллюлярная карцинома
  16. В списке на трансплантацию печени или текущий MELD> 12
  17. История трансплантации печени
  18. Расчетная СКФ (клиренс креатинина) <30 мл/мин (на софосбувир, выводимый почками)
  19. АЛТ или АСТ в сыворотке >10 раз выше нормы
  20. Билирубин в сыворотке >2 мг/дл (за исключением пациентов с известным или подозреваемым синдромом Жильбера)
  21. Любое другое сопутствующее состояние, которое, по мнению исследователя, исключает участие

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Харвони
1 таблетка в день перорально, независимо от приема пищи. 8 недель для пациентов без цирроза печени, ранее не леченных HCV GT1 и РНК HCV < 6 миллионов МЕ/мл; 12 недель для пациентов без цирроза печени; 24 недели для пациентов с компенсированным циррозом
Лекарство: Харвони
Одна капсула Harvoni/ледипасвира, 90 мг + софосбувир, 400 мг ежедневно в течение 8, 12 или 24 недель.
Другие имена:
  • ледипасвир, 90 мг + софосбувир, 400 мг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с разрешением активной ПКТ через 7 месяцев после начала терапии
Временное ограничение: 7 месяцев
Разрешение активной ПКТ, определяемое как нормализация порфиринов плазмы (менее 0,9 мкг/дл) через 7 месяцев после начала терапии
7 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время разрешения активной ПКТ
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 1 год
Время до разрешения активной ПКТ, определяемое как прекращение образования любых новых волдырей или булл и нормализация порфиринов в плазме
через завершение обучения, в среднем 1 год
Количество участников с полной биохимической ремиссией ПКТ
Временное ограничение: 12 месяцев
Определяется как снижение суммы уро- и гептакарбоксипорфиринов в моче до менее чем 100 мкг/г креатинина и нормальная картина порфиринов в моче, определяемая как общее количество высококарбоксилированных порфиринов (уро- и гептакарбоксипорфиринов) менее копропорфиринов и отсутствие пика флуоресценции плазмы при флуоресцентном сканировании
12 месяцев
Количество участников с излечением от ХГС
Временное ограничение: До 15 месяцев
Определяется как отсутствие определяемой РНК ВГС в конце лечения и сохранение в течение не менее 12 недель после окончания лечения.
До 15 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Wake Forest University Health Sciences

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Gilead Sciences
National Institutes of Health (NIH)

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
  • Директор по исследованиям: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
6 сентября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
4 марта 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
4 марта 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
13 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
18 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
3 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 июня 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • IRB00043341
  • U54DK083909 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками