Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Harvoni-hoito Porphyria Ctanea Tarda

keskiviikko 14. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Wake Forest University Health Sciences

Uudemmat suoravaikutteiset viruslääkkeet ainoana Porphyria Ctanea Tardan hoitona potilailla, joilla on krooninen hepatiitti C

Lääketieteellisessä kirjallisuudessa on tapauksia, joissa Harvoni parantaa PCT-potilaiden oireita. Tätä ei kuitenkaan ole koskaan systemaattisesti testattu. Siksi tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, onko Harvoni yksinään tehokas aktiivisen PCT:n hoito potilailla, joilla on krooninen hepatiitti C.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kliininen tutkimus, mikä tarkoittaa, että sen tarkoituksena on tutkia interventiota tai hoitoa. Tässä tutkimuksessa kaikille PCT-potilaille annetaan standardiannos Harvonia ja niitä seurataan kahden vuoden ajan. Tällä hetkellä PCT:lle on olemassa kaksi standardihoitoa, flebotomiat (jota poistetaan tietyin väliajoin) tai pieniannoksinen hydroksiklorokiini (oraalinen pilleri). Näitä hoitoja käytetään PCT-potilaille riippumatta siitä, onko heillä myös HCV. Emme kuitenkaan tiedä, ratkaiseeko HCV:n ensihoito myös PCT-oireet potilailla, joilla on HCV. Ensimmäistä kertaa käydään sen selvittämiseksi, ovatko osallistujat oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen. Jos osallistuja todetaan kelpoiseksi, häntä pyydetään tulemaan opiskelupaikalle kerran kuukaudessa vuoden ajan ja sen jälkeen kerran 3 kuukaudessa seuraavan vuoden ajan. Koko tutkimuksen aikana tulee noin 17 käyntiä. Näillä käynneillä tutkimuslääkärit kirjautuvat sisään osallistujan kanssa ja otetaan veri- ja virtsanäytteitä. Osallistujia ei veloiteta mistään laboratoriotesteistä, jotka tehdään osana tätä tutkimusta. Kaikki tämän tutkimuksen osallistujat saavat Harvoni-pillereitä heille maksutta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen
  2. ≥18 vuoden ikä
  3. PCT:n ja hyvin dokumentoidun biokemiallisen diagnoosin mukaiset oireet ja merkit (porfyriinin kokonaiseritys virtsaan > 500 mcg/g kreatiniinia HPLC-kuviolla, joka on tyypillinen 8- ja 7-karboksyyliporfyriinien PCT-dominanssille)
  4. PCT:n kliininen diagnoosi, joka on määritetty tutkimuksen PI:llä
  5. Krooninen C-hepatiitti: HCV-RNA-positiivinen ja kvantifioitavissa seerumista 90 päivän kuluessa rekisteröinnistä ja dokumentoidut HCV-genotyypit 1, 4, 5 tai 6, joille Harvoni on hyväksytty hoito.
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava halukkaita välttämään raskautta ja käyttämään hyväksyttyä ja tehokasta ehkäisymenetelmää hoidon aikana.

Poissulkemiskriteerit

  1. Raskaana olevat tai imettävät naiset
  2. Potilaat, jotka ovat jo aloittaneet PCT-hoidon flebotomialla tai pieniannoksisella hydroksiklorokiinilla tai klorokiinilla tai jotka ovat saaneet tällaista hoitoa viimeisten 30 päivän aikana
  3. Potilaat, jotka ovat jo aloittaneet toisen CHC-hoito-ohjelman tai jotka ovat saaneet tällaista hoitoa viimeisten 30 päivän aikana
  4. HIV-infektio, jonka CD4-määrät ovat lähtötilanteessa alle 350/µl tai joissa on näyttöä mistä tahansa aktiivisesta AIDS:n määrittelevistä sairauksista
  5. Jatkuva aktiivinen alkoholin väärinkäyttö, joka määritellään yli 25 alkoholijuoman viikoittaiseksi juomiseksi useimpien viikkojen aikana edellisten 4 kuukauden aikana (aiempi, mutta ei nykyinen alkoholin väärinkäyttö EI ole peruste poissulkemiselle, koska pyrimme hoitamaan henkilöitä, joilla on PCT ja CHC, joita tyypillisesti nähdään kliinisessä käytännössä)
  6. Mikä tahansa jatkuva aktiivinen IV huumeiden käyttö
  7. Potilaat, jotka käyttävät amiodaronia tai jotka ovat ottaneet amiodaronia 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
  8. Potilaat, jotka ottavat rifampisiinia tai mäkikuismaa (Hypericum perforatum) ottavat tai ovat käyttäneet viimeisten 28 päivän aikana, jotka molemmat ovat P-gp:n induktoreita, mikä saattaa merkittävästi vähentää Harvonin lääketasoja ja terapeuttisia vaikutuksia.
  9. Hallitsematon diabetes (Hgb A1c > 9,5 % 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista)
  10. Krooninen hepatiitti B
  11. Autoimmuuninen maksavaurio - autoimmuunihepatiitti, primaarinen sapen kolangiitti/sklerosoiva kolangiitti tai päällekkäisyysoireyhtymä
  12. Alkoholinen hepatiitti
  13. Muut maksan aineenvaihduntahäiriöt, esim. Alfa 1 -antitrypsiinin puutos ZZ Pi -tyypin kanssa, Wilsonin tauti
  14. Aiemmin tunnettu tai epäilty lääkkeiden aiheuttama maksavaurio 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
  15. Tunnettu tai epäilty hepatosellulaarinen syöpä
  16. Maksansiirtoluettelossa tai nykyinen MELD >12
  17. Maksansiirron historia
  18. Arvioitu GFR (kreatiniinipuhdistuma) <30 ml/min (per munuaisten kautta puhdistettu sofosbuvir)
  19. Seerumin ALT tai AST > 10x normaali
  20. Seerumin bilirubiini > 2 mg/dl (pois lukien potilaat, joilla tiedetään tai epäillään Gilbertin oireyhtymää)
  21. Mikä tahansa muu samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Harvoni
1 tabletti päivässä, suun kautta, ruuan kanssa tai ilman. 8 viikkoa potilaille, joilla ei ole kirroosia ja joita ei ole aiemmin hoidettu HCV GT1:llä ja HCV rNA:lla < 6 miljoonaa IU/ml; 12 viikkoa potilaille, joilla ei ole kirroosia; 24 viikkoa potilaille, joilla on kompensoitu kirroosi
Lääke: Harvoni
Yksi kapseli Harvoni/ledipasviria, 90 mg + sofosbuviiri, 400 mg päivittäin 8, 12 tai 24 viikon ajan
Muut nimet:
  • ledipasvir, 90 mg + sofosbuviiri, 400 mg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden aktiivinen PCT on ratkaistu 7 kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 7 kuukautta
Aktiivisen PCT:n erotuskyky, joka määritellään plasman porfyriinien normalisoitumisena (alle 0,9 mcg/dl) 7 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta
7 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika aktiivisen PCT:n ratkaisuun
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
Aika aktiivisen PCT:n häviämiseen, mikä määritellään uusien rakkuloiden tai rakkuloiden lakkaamiseksi ja plasman porfyriinien normalisoitumiseksi
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
Osallistujien lukumäärä, joilla on PCT:n täydellinen biokemiallinen remissio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Määritelty virtsan uro- ja heptakarboksyyliporfyriinien summan laskuna alle 100 mikrogrammaan/g kreatiniinia ja normaaliksi virtsan porfyriinin HPLC-kuvioksi, joka määritellään voimakkaasti karboksyloituneiden porfyriinien (uro- ja heptakarboksyyliporfyriinien) kokonaismääräksi, joka on pienempi kuin koproporfyriinien vastaava ja plasman fluoresenssihuipun puuttuminen fluoresenssiskannauksella
12 kuukautta
CHC:stä parantuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
Määritelty, että HCV-RNA:ta ei ole havaittavissa hoidon lopussa ja se säilyy vähintään 12 viikkoa hoidon päättymisen jälkeen.
Jopa 15 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wake Forest University Health Sciences

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Gilead Sciences
National Institutes of Health (NIH)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
  • Opintojohtaja: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 4. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 4. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 3. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00043341
  • U54DK083909 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset C-hepatiitti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa