Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Harvoni behandling Porphyria Cutanea Tarda

14. juni 2023 opdateret af: Wake Forest University Health Sciences

Nyere direktevirkende antivirale midler som eneste terapi af Porphyria Cutanea Tarda hos personer med kronisk hepatitis C

I den medicinske litteratur er der sagsrapporter om, at Harvoni forbedrer symptomer hos patienter med PCT. Dette er dog aldrig blevet systematisk testet. Derfor er formålet med denne undersøgelse at vurdere, om Harvoni alene er en effektiv behandling af aktiv PCT hos patienter med kronisk hepatitis C.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et klinisk forsøg, hvilket betyder, at dets formål er at studere en intervention eller behandling. I denne undersøgelse vil alle patienter med PCT blive givet en standarddosis af Harvoni og overvåget i to år. I øjeblikket er der to standardbehandlinger for PCT, flebotomi (fjernelse af visse mængder blod med bestemte intervaller) eller lavdosis hydroxychloroquin (en oral pille). Disse behandlinger bruges til patienter med PCT, uanset om de også har HCV eller ej. For patienter med HCV ved vi dog ikke, om behandling af HCV først også vil løse PCT-symptomerne. Der vil være et indledende besøg for at afgøre, om deltagerne er berettiget til at deltage i undersøgelsen. Hvis en deltager viser sig at være berettiget, vil han/hun blive bedt om at komme til studiestedet en gang hver måned i løbet af et år og derefter en gang hver 3. måned i et ekstra år. Der vil være cirka 17 besøg i løbet af hele undersøgelsen. Ved disse besøg vil undersøgelsens læger tjekke ind med deltageren, og nogle blod- og urinprøver vil blive taget. Deltagerne vil ikke blive opkrævet for nogen af ​​de laboratorietest, der udføres alene som en del af denne undersøgelse. Alle deltagere i denne undersøgelse vil modtage Harvoni-pillerne uden omkostninger for dem.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
23

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Villig og i stand til at give informeret samtykke
  2. ≥18 år
  3. Symptomer og tegn i overensstemmelse med PCT og veldokumenteret biokemisk diagnose (urin total porphyrinudskillelse > 500 mcg/g kreatinin med HPLC-mønster typisk for PCT-overvægt af 8- og 7-carboxylporphyriner)
  4. Klinisk diagnose af PCT etableret af en undersøgelses PI
  5. Kronisk hepatitis C: HCV RNA positiv og kvantificerbar i serum påvist inden for 90 dage efter tilmelding og dokumenteret HCV genotype 1, 4, 5 eller 6, som Harvoni er en godkendt behandling for.
  6. Kvinder i den fødedygtige alder skal være villige til at undgå graviditet og anvende en accepteret og effektiv præventionsmetode under behandlingen.

Eksklusionskriterier

  1. Kvinder, der er gravide, eller som ammer
  2. Patienter, der allerede har startet behandling af PCT med flebotomi eller lavdosis hydroxychloroquin eller chloroquin, eller som har været i en sådan behandling inden for de seneste 30 dage
  3. Patienter, der allerede har startet et andet behandlingsregime for CHC, eller som har taget en sådan behandling inden for de seneste 30 dage
  4. HIV-infektion med CD4-tal ved baseline mindre end 350/µL eller med tegn på aktive AIDS-definerende sygdomme
  5. Igangværende aktivt alkoholmisbrug, defineret som en historie med at have drukket mere end 25 drinks alkohol om ugen i de fleste uger i de foregående 4 måneder (Historien om tidligere, men ikke nuværende alkoholmisbrug vil IKKE være grund til udelukkelse, fordi vi søger at behandle personer med PCT og CHC af den type, der typisk ses i klinisk praksis)
  6. Enhver igangværende aktiv IV stofbrug
  7. Patienter, der tager amiodaron, eller som har taget amiodaron inden for 60 dage før indskrivning
  8. Patienter, der tager, eller inden for de seneste 28 dage har taget, rifampicin eller perikon (Hypericum perforatum), som begge er P-gp-inducere, hvilket kan reducere lægemiddelniveauerne og den terapeutiske virkning af Harvoni betydeligt
  9. Ukontrolleret diabetes (Hgb A1c >9,5 % inden for 60 dage før tilmelding)
  10. Kronisk hepatitis B
  11. Autoimmun leverskade - autoimmun hepatitis, primær biliær cholangitis/skleroserende cholangitis eller overlapningssyndrom
  12. Alkoholisk hepatitis
  13. Andre metaboliske lidelser i leveren, f.eks. Alpha 1 antitrypsin mangel med ZZ Pi type, Wilsons sygdom
  14. Tidligere kendt eller formodet lægemiddelinduceret leverskade inden for 6 måneder efter tilmelding
  15. Kendt eller mistænkt hepatocellulært karcinom
  16. På levertransplantationsliste eller nuværende MELD >12
  17. Historie om levertransplantation
  18. Estimeret GFR (kreatininclearance) <30 ml/min (pr. Sofosbuvir, der udskilles af nyren)
  19. Serum ALT eller AST >10x normal
  20. Serumbilirubin >2 mg/dL (eksklusive patienter med kendt eller mistænkt Gilberts syndrom)
  21. Enhver anden komorbid tilstand, som efter efterforskerens opfattelse udelukker deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Harvoni
1 tablet dagligt, oralt, taget med eller uden mad. 8 uger for patienter uden cirrhose, ikke tidligere behandlet med HCV GT1 og HCV rNA < 6 millioner IE/ml; 12 uger for patienter uden cirrhose; 24 uger for patienter med kompenseret skrumpelever
Medicin: Harvoni
En kapsel Harvoni/ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg administreret dagligt i 8, 12 eller 24 uger
Andre navne:
  • ledipasvir, 90 mg + sofosbuvir, 400 mg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med opløsning af aktiv PCT med 7 måneder efter start af terapi
Tidsramme: 7 måneder
Opløsning af aktiv PCT, defineret som normalisering af plasmaporphyriner (mindre end 0,9 mcg/dL) 7 måneder efter behandlingsstart
7 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til opløsning af aktiv PCT
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Tid til opløsning af aktiv PCT, defineret som ophør af eventuelle nye blærer eller bullae og normalisering af plasmaporphyriner
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Antal deltagere med fuldstændig biokemisk remission af PCT
Tidsramme: 12 måneder
Defineret som et fald af summen af ​​urin-uro- og hepta-carboxylporphyriner til mindre end 100 mcg/g kreatinin og et normalt urinporphyrin HPLC-mønster defineret som det samlede antal højtcarboxylerede porphyriner (uro- og heptacarboxyl-porphyriner) er mindre end den for coproporphyriner og fraværet af en plasmafluorescenstop ved fluorescensscanning
12 måneder
Antal deltagere med helbredelse af CHC
Tidsramme: Op til 15 måneder
Defineret som intet påviselig HCV-RNA ved afslutning af behandlingen og vedvarer i mindst 12 uger efter afslutning af behandlingen.
Op til 15 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Wake Forest University Health Sciences

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Gilead Sciences
National Institutes of Health (NIH)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Herbert L Bonkovsky, MD, Wake Forest University Health Sciences
  • Studieleder: Sean Rudnick, MD, Wake Forest University Health Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. juni 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB00043341
  • U54DK083909 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hepatitis C

Kliniske forsøg med Harvoni

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger