Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Multicenter Topic Trial

tiistai 11. tammikuuta 2022 päivittänyt: Mark Dransfield, MD, University of Alabama at Birmingham

Monikeskus satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vaihe 2, lumekontrolloitu tutkimus ivakaftorin (VX-770) turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden hoidossa (Monikeskustutkimus)

Tämän protokollan tarkoituksena on testata kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) tehostajan, ivakaftorin, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD) ja krooninen keuhkoputkentulehdus. Tässä projektissa tutkitaan hypoteesia, jonka mukaan ivakaftori voi lisätä CFTR-aktiivisuutta keuhkoahtaumatautia sairastavilla henkilöillä, joilla on krooninen keuhkoputkentulehdus, mikä parantaa merkittävästi epiteelin toimintaa ja hengitysteiden terveyttä. Tutkimus on monikeskustutkimus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kerrostettu tutkimus suun kautta annettavasta ivakaftorista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Kuten CF:lle, COPD:lle on tunnusomaista pieni hengitysteiden liman tukkeutuminen, joka liittyy nopeutuneeseen keuhkojen toiminnan menettämiseen ja kuolleisuuteen. Alustavat tietomme osoittavat, että tupakansavulla on haitallisia vaikutuksia hengitysteiden epiteelin toimintaan, mukaan lukien CFTR-aktiivisuuden väheneminen, lisääntynyt liman ilmentyminen ja selvä väheneminen mukosiliaarisessa kuljetuksessa (MCT). Alustavat tiedot osoittavat myös, että noin 50 %:lla keuhkoahtaumatautipotilaista on vähentynyt CFTR-aktiivisuus, kuten havaitaan ylemmissä hengitysteissä, alemmissa hengitysteissä ja hikirauhasissa. Lisäksi CFTR:n toimintahäiriö liittyy itsenäisesti krooniseen keuhkoputkentulehdukseen, se voi jatkua tupakoinnin lopettamisesta huolimatta, ja CFTR:n tehostaja ivakaftori (VX-770) voi kääntää sen in vitro aktivoimalla villityypin CFTR:ää, mikä johtaa MCT:n voimakkaaseen nousuun. Yhdessä ennennäkemättömään kliiniseen parantumiseen limakalvopuhdistuman lisääntyneen CF-potilaiden kanssa, joilla on responsiivinen CFTR-mutaatio, joita hoidetaan ivakaftorilla, nämä tiedot osoittavat, että CFTR on elinkelpoinen terapeuttinen kohde liman staasian korjaamiseksi suurella osaryhmällä keuhkoahtaumatautipotilaita (jotka edustavat mahdollisesti yli 4 miljoonaa potilasta yksin Yhdysvalloissa). Tässä projektissa tutkitaan hypoteesia, jonka mukaan ivakaftori voi lisätä CFTR-aktiivisuutta keuhkoahtaumatautia sairastavilla henkilöillä, joilla on krooninen keuhkoputkentulehdus, mikä parantaa merkittävästi epiteelin toimintaa ja hengitysteiden terveyttä. Alkuperäinen pilottitutkimuksemme keuhkoahtaumatautia ja kroonista keuhkoputkentulehdusta sairastavilla potilailla osoitti, että ivakaftori oli turvallinen, osoitti vakaata farmakokinetiikkaa ja osoitti suuntausta kohti tehoa potilaiden raportoimissa tuloksissa (PRO) ja hikikloridissa. Nykyisessä tutkimuksessa testataan ivakaftorin turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa suuremmalla määrällä keuhkoahtaumatautipotilaita, joilla on krooninen keuhkoputkentulehdus ja pidemmän hoitojakson ajan, arvioiden CFTR:n tehostajahoidon mahdollisuuksia korjata hankinnainen CFTR-häiriö tässä populaatiossa ja asettaa vaiheet. suurempia ja pitempiaikaisia ​​kokeita varten tulevaisuudessa.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

40 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen 40-80v
  • GOLDin määrittelemä COPD:n kliininen diagnoosi
  • Vähintään 10 pakkausvuoden tupakointihistoria
  • Esitä kroonisen keuhkoputkentulehduksen oireita Medical Research Councilin määrittelemällä tavalla
  • FEV1 % ennustettu ≥ 35 % ja ≤ 80 % keuhkoputkia laajentavan lääkkeen jälkeen
  • Kliinisesti stabiili viimeisen 4 viikon aikana ilman merkkejä COPD:n pahenemisesta
  • Paino 40-120kg
  • Halukkuus käyttää vähintään yhtä hyväksyttävää ehkäisyä, mukaan lukien raittiutta, kondomia spermisidillä tai hormonaalisia ehkäisyvälineitä ICF:n allekirjoittamisesta tutkimusseurantakäynnin ajan
  • Halukas tarkkailemaan verensokeria, jos tiedetään insuliinista riippuvaista diabetes mellitusta
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen astman diagnoosi
  • Tunnettu kystisen fibroosin diagnoosi
  • Jatkuvan happihoidon käyttö yli 2 litraa minuutissa - potilaat, jotka saavat 2 litraa happea tai vähemmän, suljetaan pois, jos he ovat olleet sairaalahoidossa keuhkoahtaumataudin vuoksi edellisen vuoden aikana tai heillä on ollut yli kaksi pahenemisvaihetta, jotka vaativat steroideja ja/tai antibiootteja edellisenä aikana. vuosi.
  • Dokumentoitu huumeiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana
  • Koehenkilöillä ei saa olla keuhkojen pahenemista tai muutoksia keuhkosairauden hoidossa 28 päivän sisällä ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annosta.
  • Kirroosi tai kohonneet maksan transaminaasiarvot > 3X ULN
  • Cockroft-Gaultin arvioima GFR < 50
  • Mikä tahansa sairaus tai epänormaali laboratoriolöydös, joka voi tutkijan mielestä sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen annettaessa koehenkilölle.
  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Potilaat, jotka käyttävät kohtalaisia ​​tai vahvoja CYP3A4:n estäjiä tai induktoreita, mukaan lukien tietyt kasviperäiset lääkkeet ja greippimehu. (Pois lukien lääkkeet ja elintarvikkeet, mukaan lukien IRB HSP -hakemuksessa luetellut lääkkeet ja elintarvikkeet.)
  • Hallitsematon diabetes
  • Äskettäiset (esim. 1 vuoden) valtimotromboottiset tapahtumat (perifeerinen valtimotauti, tromboottinen aivohalvaus)
  • Kliinisesti merkittävät rytmihäiriöt, jotka vaativat rytmihäiriölääkkeitä tai johtumishäiriöitä, jotka tutkijan mielestä vaikuttavat potilasturvallisuuteen
  • Tavallinen digitaalinen EKG, joka näyttää QTc:n >450 ms miehillä ja > QTc:n 470 ms naisilla seulonnassa. Jos seulonta-EKG:ssä QTc ylittää miehillä 450 ms ja naisilla > QTc 470 ms, EKG tulee toistaa vielä 2 kertaa seulontajakson aikana, ja tutkittava suljetaan pois, jos 3 QTc-arvon keskiarvo on > 450 ms. miehillä ja > QTc 470 ms naisilla.
  • Angina pectoris oireet
  • Aiempi sydäninfarkti tai revaskularisaatiotoimenpiteet seulonta edeltäneiden kolmen vuoden aikana
  • Kliinisesti merkittävä sydämen vajaatoiminta (tunnettu LVEF <= 45%, cor pulmonale, diastolinen sydämen vajaatoiminta jne.)
  • Potilaat, joilla on stabiili sepelvaltimotauti, ovat kelpoisia
  • Aiemmin aivohalvaus/CVA tai muu kuin ihosyöpä alle 5 vuotta aiemmin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
ACTIVE_COMPARATOR: Ivakaftori
Ivakaftori, 150 mg PO 12 tunnin välein 84 päivän ajan
Lääke: Ivakaftori
Ivacaftor toimitetaan 150 mg:n kalvopäällysteisenä tablettina suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
  • Kalydeco
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Lume, 150 mg PO 12 tunnin välein 84 päivän ajan
Lääke: Ivakaftori
Ivacaftor toimitetaan 150 mg:n kalvopäällysteisenä tablettina suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
  • Kalydeco

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CFTR-toiminta
Aikaikkuna: arvioitiin päivänä 1, päivänä 28, päivänä 56 ja päivänä 84
Muutos perifeerisessä CFTR-aktiivisuudessa hikikloriditestillä havaittuna
arvioitiin päivänä 1, päivänä 28, päivänä 56 ja päivänä 84
FEV1
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 1, päivänä 28, päivänä 56 ja päivänä 84
Muutos keuhkojen toiminnassa FEV1:llä (pulmonary Function Testing) mitattuna.
Arvioitu päivänä 1, päivänä 28, päivänä 56 ja päivänä 84

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
University of Alabama at Birmingham

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 31. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 31. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 19. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 22. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 26. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 27. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 11. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • IRB-300003967
  • P30DK072482 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia