Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multicenter-emneforsøget

11. januar 2022 opdateret af: Mark Dransfield, MD, University of Alabama at Birmingham

Et multicenter randomiseret, dobbeltblindt, fase 2, placebokontrolleret studie til bestemmelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Ivacaftor (VX-770) til behandling af kronisk obstruktiv lungesygdom (The Multicenter Topic Trial)

Formålet med denne protokol er at teste sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR) potentiator, ivacaftor hos patienter med kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) og kronisk bronkitis. Dette projekt vil undersøge hypotesen om, at ivacaftor kan øge CFTR-aktivitet hos personer med KOL, som udviser kronisk bronkitis, hvilket resulterer i meningsfulde forbedringer i epitelfunktion og respiratorisk sundhed. Studiet er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, stratificeret studie af oralt administreret ivacaftor.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Ligesom CF er KOL karakteriseret ved små slimhinder i luftvejene, der er forbundet med accelereret tab af lungefunktion og dødelighed. Vores foreløbige data indikerer, at cigaretrøg udøver skadelige virkninger på luftvejsepitelfunktionen, herunder reduktion af CFTR-aktivitet, øget slimekspression og en udtalt reduktion i mucociliær transport (MCT). Foreløbige data indikerer også, at cirka 50 % af patienter med KOL har nedsat CFTR-aktivitet, som påvist i de øvre luftveje, nedre luftveje og svedkirtler. Ydermere er CFTR-dysfunktion uafhængigt forbundet med kronisk bronkitis, kan fortsætte på trods af rygestop og kan vendes af CFTR-potentiatoren ivacaftor (VX-770) in vitro ved at aktivere vildtype-CFTR, hvilket resulterer i en robust stigning i MCT. Kombineret med hidtil uset klinisk forbedring via øget mucociliær clearance hos CF-patienter med en responsiv CFTR-mutation behandlet med ivacaftor, indikerer disse data, at CFTR repræsenterer et levedygtigt terapeutisk mål til at adressere slimstase i en stor undergruppe af KOL-patienter (potentielt repræsenterende over 4 millioner patienter i alene i USA). Dette projekt vil undersøge hypotesen om, at ivacaftor kan øge CFTR-aktivitet hos personer med KOL, som udviser kronisk bronkitis, hvilket resulterer i meningsfulde forbedringer i epitelfunktion og respiratorisk sundhed. Vores første pilotstudie med patienter med KOL og kronisk bronkitis viste, at ivacaftor var sikkert, viste stabil farmakokinetik og udviste en tendens til effektivitet i patientrapporterede resultater (PRO'er) og svedklorid. Det nuværende forsøg vil teste sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​ivacaftor i et større antal KOL-patienter med kronisk bronkitis og i en længere behandlingsperiode, evaluere potentialet af CFTR-potentiatorterapi til at adressere erhvervet CFTR-dysfunktion i denne population og sætte scenen til større og længerevarende forsøg i fremtiden.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

40 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen 40-80
  • En klinisk diagnose af KOL som defineret af GOLD
  • Mindst en 10-pack års rygehistorie
  • Udvise symptomer på kronisk bronkitis som defineret af Medicinsk Forskningsråd
  • FEV1 % forudsagt ≥ 35 % og ≤ 80 % efter bronkodilatator
  • Klinisk stabil i de sidste 4 uger uden tegn på KOL-eksacerbation
  • Vægt på 40 kg-120 kg
  • Vilje til at bruge mindst én form for acceptabel prævention, inklusive afholdenhed, kondom med sæddræbende midler eller hormonelle præventionsmidler fra tidspunktet for underskrivelse af ICF gennem undersøgelsesopfølgningsbesøg
  • Villig til at overvåge blodsukkeret, hvis kendt historie med insulinafhængig diabetes mellitus
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende diagnose af astma
  • Kendt diagnose af cystisk fibrose
  • Brug af kontinuerlig iltterapi på mere end 2 liter i minuttet - patienter på 2 liter ilt eller mindre vil blive udelukket, hvis de har været indlagt på hospitalet for KOL i det foregående år eller haft mere end 2 eksacerbationer, der kræver steroider og/eller antibiotika i det foregående år. år.
  • Dokumenteret historie med stofmisbrug inden for det sidste år
  • Forsøgspersoner bør ikke have en pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandlingen for lungesygdom inden for 28 dage før de får den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Cirrhose eller forhøjede levertransaminaser > 3X ULN
  • GFR < 50 estimeret af Cockroft-Gault
  • Enhver sygdom eller unormal laboratoriefund, som efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen.
  • Gravid eller ammende
  • Personer, der tager moderate eller stærke hæmmere eller inducere af CYP3A4, herunder visse naturlægemidler og grapefrugtjuice. (Ekskluderede medicin og fødevarer, herunder de lægemidler og fødevarer, der er anført i IRB HSP-ansøgningen.)
  • Ukontrolleret diabetes
  • Nylige (f.eks. 1 år) arterielle trombotiske hændelser (perifer arteriel sygdom, trombotisk slagtilfælde)
  • Klinisk signifikante arytmier, der kræver antiarytmiske midler eller ledningsabnormiteter, som efter investigators mening påvirker patientsikkerheden
  • Et standard digitalt EKG, der demonstrerer QTc >450 msek for mænd og > QTc 470 msek for kvinder ved screening. Hvis QTc overstiger 450 msek for mænd og > QTc 470 msek for kvinder ved screenings-EKG'et, skal EKG'et gentages 2 gange mere i løbet af screeningsperioden, og forsøgspersonen vil blive udelukket, hvis gennemsnittet af de 3 QTc-værdier er >450 msek. for mænd og > QTc 470 msek for kvinder.
  • Angina symptomer
  • Anamnese med MI eller revaskulariseringsprocedure inden for de sidste tre år forud for screening
  • Klinisk signifikant kongestiv hjerteinsufficiens (kendt LVEF <= 45 %, cor pulmonale, diastolisk hjertesvigt osv.)
  • Patienter med stabil koronararteriesygdom er berettigede
  • Anamnese med slagtilfælde/CVA eller ikke-hudkræft <5 år tidligere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ACTIVE_COMPARATOR: Ivacaftor
Ivacaftor, 150 mg PO hver 12. time i 84 dage
Medicin: Ivacaftor
Ivacaftor vil blive leveret som en tablet til oral administration, filmovertrukket, 150 mg
Andre navne:
  • Kalydeco
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo, 150 mg PO hver 12. time i 84 dage
Medicin: Ivacaftor
Ivacaftor vil blive leveret som en tablet til oral administration, filmovertrukket, 150 mg
Andre navne:
  • Kalydeco

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CFTR aktivitet
Tidsramme: vurderet på dag 1, dag 28, dag 56 og dag 84
Ændring i perifer CFTR-aktivitet som påvist ved svedkloridtest
vurderet på dag 1, dag 28, dag 56 og dag 84
FEV1
Tidsramme: vurderet på dag 1, dag 28, dag 56 og dag 84
Ændring i lungefunktion målt ved FEV1 (lungefunktionstest.)
vurderet på dag 1, dag 28, dag 56 og dag 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Alabama at Birmingham

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2021

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. oktober 2024

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. august 2019

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. januar 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB-300003967
  • P30DK072482 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger