Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowa próba tematyczna

11 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Mark Dransfield, MD, University of Alabama at Birmingham

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe badanie fazy 2, kontrolowane placebo, mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności iwakaftoru (VX-770) w leczeniu przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (wieloośrodkowe badanie tematyczne)

Celem tego protokołu jest zbadanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki wzmacniacza CFTR, regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy, iwakaftoru, u pacjentów z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) i przewlekłym zapaleniem oskrzeli. Ten projekt zbada hipotezę, że iwakaftor może zwiększać aktywność CFTR u osób z POChP, u których występuje przewlekłe zapalenie oskrzeli, co prowadzi do znaczącej poprawy funkcji nabłonka i zdrowia układu oddechowego. Badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, warstwowym badaniem dotyczącym iwakaftoru podawanego doustnie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Podobnie jak mukowiscydoza, POChP charakteryzuje się niewielką niedrożnością śluzu w drogach oddechowych, która jest związana z przyspieszoną utratą czynności płuc i śmiertelnością. Nasze wstępne dane wskazują, że dym papierosowy wywiera szkodliwy wpływ na funkcję nabłonka dróg oddechowych, w tym zmniejszenie aktywności CFTR, zwiększoną ekspresję śluzu i wyraźne zmniejszenie transportu śluzowo-rzęskowego (MCT). Wstępne dane wskazują również, że około 50% pacjentów z POChP ma zmniejszoną aktywność CFTR, co wykryto w górnych drogach oddechowych, dolnych drogach oddechowych i gruczołach potowych. Ponadto dysfunkcja CFTR jest niezależnie związana z przewlekłym zapaleniem oskrzeli, może utrzymywać się pomimo zaprzestania palenia i może zostać odwrócona przez wzmacniacz CFTR iwakaftor (VX-770) in vitro poprzez aktywację CFTR typu dzikiego, co skutkuje silnym wzrostem MCT. W połączeniu z bezprecedensową poprawą kliniczną dzięki zwiększonemu klirensowi śluzowo-rzęskowemu u pacjentów z mukowiscydozą z odpowiadającą mutacją CFTR leczonych iwakaftorem, dane te wskazują, że CFTR stanowi realny cel terapeutyczny w leczeniu zastoju śluzu w dużej podgrupie pacjentów z POChP (potencjalnie reprezentujących ponad 4 miliony pacjentów w same Stany Zjednoczone). Ten projekt zbada hipotezę, że iwakaftor może zwiększać aktywność CFTR u osób z POChP, u których występuje przewlekłe zapalenie oskrzeli, co prowadzi do znaczącej poprawy funkcji nabłonka i zdrowia układu oddechowego. Nasze wstępne badanie pilotażowe z udziałem pacjentów z POChP i przewlekłym zapaleniem oskrzeli wykazało, że iwakaftor jest bezpieczny, wykazuje stabilną farmakokinetykę i wykazuje tendencję do skuteczności w zakresie wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO) i stężenia chlorku w pocie. Obecne badanie przetestuje bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę iwakaftoru u większej liczby pacjentów z POChP z przewlekłym zapaleniem oskrzeli i przez dłuższy okres leczenia, oceniając potencjał terapii wzmacniającej CFTR w leczeniu nabytej dysfunkcji CFTR w tej populacji i przygotowując grunt do większych i długoterminowych prób w przyszłości.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

40 lat do 80 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku 40-80 lat
  • Rozpoznanie kliniczne POChP zgodnie z definicją GOLD
  • Co najmniej 10-letnia historia palenia
  • Wykazują objawy przewlekłego zapalenia oskrzeli zgodnie z definicją Medical Research Council
  • FEV1% wartości należnej ≥ 35% i ≤80% po podaniu leku rozszerzającego oskrzela
  • Klinicznie stabilny w ciągu ostatnich 4 tygodni bez objawów zaostrzenia POChP
  • Waga 40 kg-120 kg
  • Gotowość do stosowania co najmniej jednej akceptowalnej formy kontroli urodzeń, w tym abstynencji, prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym lub hormonalnych środków antykoncepcyjnych od momentu podpisania ICF do wizyty kontrolnej w badaniu
  • Gotowość do monitorowania poziomu glukozy we krwi, jeśli znana jest historia cukrzycy insulinozależnej
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualna diagnostyka astmy
  • Znana diagnoza mukowiscydozy
  • Stosowanie ciągłej terapii tlenowej o przepływie większym niż 2 litry na minutę — pacjenci otrzymujący 2 litry tlenu lub mniej zostaną wykluczeni, jeśli byli hospitalizowani z powodu POChP w poprzednim roku lub mieli więcej niż 2 zaostrzenia wymagające sterydów i/lub antybiotyków w poprzednim roku rok.
  • Udokumentowana historia nadużywania narkotyków w ciągu ostatniego roku
  • Pacjenci nie powinni mieć zaostrzenia płuc ani zmian w leczeniu choroby płuc w ciągu 28 dni przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
  • Marskość lub podwyższona aktywność aminotransferaz wątrobowych > 3 x GGN
  • GFR < 50 oszacowane metodą Cockroft-Gault
  • Jakakolwiek choroba lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą zakłócać wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu.
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Osoby przyjmujące umiarkowane lub silne inhibitory lub induktory CYP3A4, w tym niektóre leki ziołowe i sok grejpfrutowy. (Z wyłączeniem leków i żywności, w tym leków i żywności wymienionych we wniosku IRB HSP.)
  • Niekontrolowana cukrzyca
  • Niedawne (np. w ciągu 1 roku) tętnicze zdarzenia zakrzepowe (choroba tętnic obwodowych, udar zakrzepowy)
  • Klinicznie istotne zaburzenia rytmu wymagające podania leku antyarytmicznego lub zaburzenia przewodzenia, które zdaniem badacza wpływają na bezpieczeństwo pacjenta
  • Standardowe cyfrowe EKG wykazujące QTc > 450 ms dla mężczyzn i > QTc 470 ms dla kobiet podczas badania przesiewowego. Jeśli QTc przekroczy 450 ms u mężczyzn i > QTc 470 ms u kobiet w przesiewowym EKG, EKG należy powtórzyć jeszcze 2 razy w okresie przesiewowym, a pacjent zostanie wykluczony, jeśli średnia z 3 wartości QTc wyniesie > 450 ms dla mężczyzn i > QTc 470 ms dla kobiet.
  • Objawy dusznicy bolesnej
  • Historia zawału mięśnia sercowego lub zabiegu rewaskularyzacji w ciągu ostatnich trzech lat przed badaniem przesiewowym
  • Klinicznie istotna zastoinowa niewydolność serca (znana LVEF <= 45%, serce płucne, rozkurczowa niewydolność serca itp.)
  • Kwalifikują się pacjenci ze stabilną chorobą wieńcową
  • Historia udaru mózgu/CVA lub raka innego niż skóra <5 lat wcześniej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
ACTIVE_COMPARATOR: Iwakaftor
Iwakaftor, 150 mg PO co 12 godzin przez 84 dni
Lek: Iwakaftor
Iwakaftor będzie dostępny w postaci tabletek do podawania doustnego, powlekanych, 150 mg
Inne nazwy:
  • Kalydeco
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo, 150 mg PO co 12 godzin przez 84 dni
Lek: Iwakaftor
Iwakaftor będzie dostępny w postaci tabletek do podawania doustnego, powlekanych, 150 mg
Inne nazwy:
  • Kalydeco

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działalność CFTR
Ramy czasowe: oceniano w dniu 1, dniu 28, dniu 56 i dniu 84
Zmiana obwodowej aktywności CFTR wykryta w teście chlorków w pocie
oceniano w dniu 1, dniu 28, dniu 56 i dniu 84
FEV1
Ramy czasowe: oceniane w dniu 1, dniu 28, dniu 56 i dniu 84
Zmiana czynności płuc mierzona za pomocą FEV1 (badanie czynności płuc).
oceniane w dniu 1, dniu 28, dniu 56 i dniu 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Alabama at Birmingham

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 października 2024

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB-300003967
  • P30DK072482 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła obturacyjna choroba płuc

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami