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La sperimentazione tematica multicentrica

11 gennaio 2022 aggiornato da: Mark Dransfield, MD, University of Alabama at Birmingham

Uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, di fase 2, controllato con placebo per determinare la sicurezza e l'efficacia di Ivacaftor (VX-770) per il trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva (The Multicenter Topic Trial)

Lo scopo di questo protocollo è testare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica del potenziatore del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), ivacaftor in pazienti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e bronchite cronica. Questo progetto esaminerà l'ipotesi che ivacaftor possa aumentare l'attività del CFTR in individui con BPCO che presentano bronchite cronica, con conseguenti miglioramenti significativi nella funzione epiteliale e nella salute respiratoria. Lo studio è multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, stratificato su ivacaftor somministrato per via orale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Come la fibrosi cistica, la BPCO è caratterizzata da ostruzione del muco delle piccole vie aeree che è associata a perdita accelerata della funzione polmonare e mortalità. I nostri dati preliminari indicano che il fumo di sigaretta esercita effetti deleteri sulla funzione epiteliale delle vie aeree, inclusa la riduzione dell'attività del CFTR, l'aumento dell'espressione del muco e una pronunciata riduzione del trasporto mucociliare (MCT). I dati preliminari indicano anche che circa il 50% dei pazienti con BPCO ha una ridotta attività del CFTR, rilevata nelle vie aeree superiori, nelle vie aeree inferiori e nelle ghiandole sudoripare. Inoltre, la disfunzione del CFTR è indipendentemente associata alla bronchite cronica, può persistere nonostante la cessazione del fumo e può essere invertita dal potenziatore del CFTR ivacaftor (VX-770) in vitro attivando il CFTR wild-type, determinando un robusto aumento del MCT. In combinazione con un miglioramento clinico senza precedenti grazie all'aumento della clearance mucociliare nei pazienti CF con una mutazione CFTR reattiva trattata con ivacaftor, questi dati indicano che CFTR rappresenta un obiettivo terapeutico praticabile per affrontare la stasi del muco in un ampio sottogruppo di pazienti con BPCO (che rappresentano potenzialmente oltre 4 milioni di pazienti in solo negli Stati Uniti). Questo progetto esaminerà l'ipotesi che ivacaftor possa aumentare l'attività del CFTR in individui con BPCO che presentano bronchite cronica, con conseguenti miglioramenti significativi nella funzione epiteliale e nella salute respiratoria. Il nostro studio pilota iniziale su pazienti con BPCO e bronchite cronica ha dimostrato che ivacaftor era sicuro, ha dimostrato una farmacocinetica stabile e ha mostrato una tendenza verso l'efficacia negli esiti riportati dai pazienti (PRO) e nel cloruro nel sudore. L'attuale studio testerà la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ivacaftor in un numero maggiore di pazienti affetti da BPCO con bronchite cronica e per un periodo di trattamento più lungo, valutando il potenziale della terapia con il potenziatore del CFTR per affrontare la disfunzione CFTR acquisita in questa popolazione e preparare il terreno per studi più ampi e di più lunga durata in futuro.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 40 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina età 40-80
  • Una diagnosi clinica di BPCO come definita da GOLD
  • Almeno una storia di fumo da 10 pacchetti all'anno
  • Mostra sintomi di bronchite cronica come definiti dal Medical Research Council
  • FEV1% previsto ≥ 35% e ≤80% Post broncodilatatore
  • Clinicamente stabile nelle ultime 4 settimane senza evidenza di riacutizzazione della BPCO
  • Peso di 40 kg-120 kg
  • Disponibilità a utilizzare almeno una forma di controllo delle nascite accettabile tra cui l'astinenza, preservativo con spermicida o contraccettivi ormonali dal momento della firma dell'ICF fino alla visita di follow-up dello studio
  • Disponibilità a monitorare la glicemia se si conosce una storia di diabete mellito insulino-dipendente
  • In grado di dare il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi attuale di asma
  • Diagnosi nota di fibrosi cistica
  • Uso di ossigenoterapia continua superiore a 2 litri al minuto - i pazienti con 2 litri di ossigeno o meno saranno esclusi se sono stati ricoverati per BPCO nell'anno precedente o hanno avuto più di 2 riacutizzazioni che richiedono steroidi e/o antibiotici nel precedente anno.
  • Storia documentata di abuso di droghe nell'ultimo anno
  • I soggetti non devono avere una riacutizzazione polmonare o cambiamenti nella terapia per la malattia polmonare entro 28 giorni prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
  • Cirrosi o transaminasi epatiche elevate > 3X ULN
  • GFR <50 stimato da Cockroft-Gault
  • Qualsiasi malattia o risultato di laboratorio anormale che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio al soggetto.
  • Incinta o allattamento
  • Soggetti che assumono inibitori o induttori moderati o forti del CYP3A4, inclusi alcuni farmaci a base di erbe e succo di pompelmo. (Farmaci e alimenti esclusi, compresi i farmaci e gli alimenti elencati nella domanda IRB HSP.)
  • Diabete non controllato
  • Eventi trombotici arteriosi recenti (ad es. 1 anno) (arteriopatia periferica, ictus trombotico)
  • Aritmie clinicamente significative che richiedono uno o più agenti antiaritmici o anomalie della conduzione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzano la sicurezza del paziente
  • Un ECG digitale standard che dimostra QTc >450 msec per gli uomini e > QTc 470 msec per le donne allo screening. Se il QTc supera i 450 msec per gli uomini e > QTc 470 msec per le donne all'ECG di screening, l'ECG deve essere ripetuto altre 2 volte durante il periodo di screening e il soggetto verrà escluso se la media dei 3 valori QTc è >450 msec per gli uomini e > QTc 470 msec per le donne.
  • Sintomi di angina
  • Storia di IM o procedura di rivascolarizzazione negli ultimi tre anni prima dello screening
  • Insufficienza cardiaca congestizia clinicamente significativa (LVEF nota <= 45%, cuore polmonare, insufficienza cardiaca diastolica, ecc.)
  • Sono ammissibili i pazienti con malattia coronarica stabile
  • Storia di ictus/CVA o cancro non cutaneo <5 anni prima

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
ACTIVE_COMPARATORE: Ivacaftor
Ivacaftor, 150 mg PO ogni 12 ore per 84 giorni
Droga: Ivacaftor
Ivacaftor verrà fornito sotto forma di compresse per somministrazione orale, rivestite con film, da 150 mg
Altri nomi:
  • Calideco
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Placebo, 150 mg PO ogni 12 ore per 84 giorni
Droga: Ivacaftor
Ivacaftor verrà fornito sotto forma di compresse per somministrazione orale, rivestite con film, da 150 mg
Altri nomi:
  • Calideco

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività CFTR
Lasso di tempo: valutato al giorno 1, giorno 28, giorno 56 e giorno 84
Variazione dell'attività CFTR periferica rilevata dal test del cloruro nel sudore
valutato al giorno 1, giorno 28, giorno 56 e giorno 84
FEV1
Lasso di tempo: valutato al giorno 1, giorno 28, giorno 56 e giorno 84
Variazione della funzione polmonare misurata dal FEV1 (test di funzionalità polmonare).
valutato al giorno 1, giorno 28, giorno 56 e giorno 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Alabama at Birmingham

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2021

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 ottobre 2024

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 agosto 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 gennaio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB-300003967
  • P30DK072482 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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