Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Myozymen® ja Aldurazymen® turvallisuuden arvioimiseksi miehillä ja naispuolisilla osallistujilla kaikissa ikäryhmissä, joilla on Pompen tauti tai mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I) kotihoitoympäristössä (HomERT)

tiistai 13. helmikuuta 2024 päivittänyt: Sanofi

Monikeskus, ei-interventio, kaksoiskohorttitutkimus Myozymen® ja Aldurazyme®:n turvallisuuden arvioimiseksi todellisessa kotiinfuusioasetuksessa

Ensisijainen tavoite:

Saadakseen tietoa alglukosidaasi alfa- ja laronidaasihoitojen turvallisuudesta ja siedettävyydestä kotihoidon infuusioympäristössä.

Toissijaiset tavoitteet:

  • Arvioida kotihoidon infuusioympäristössä hoidettujen molempien potilasryhmien henkilökohtaista tyytyväisyyttä.
  • Arvioida infuusiomyöntyvyyttä molemmissa potilasryhmissä, joita hoidettiin kotihoidon infuusioympäristössä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Yksityiskohtainen kuvaus

Jokaisen potilaan mahdollinen tarkkailun kesto: vähintään 12 kuukautta (ilmoittautumisesta)

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
57

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Italy, Italia
        • investigational Site Italy

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Pompe-tautipotilaat, joilla on vahvistettu GAA-entsyymin puutos, joita hoidettiin Myozyme®-infuusiolla kotiinfuusioasetuksessa valtuutetun kliinisen käytännön ja hyväksytyn riskinhallintasuunnitelman asiakirjan (Kohortti A) mukaisesti tai MPS I -potilaat, joilla on vahvistettu lysosomaalisen entsyymin puutos ja joita hoidettiin alfa-L-iduronidaasilla Aldurazyme®:lla kotiinfuusioasetuksessa valtuutetun kliinisen käytännön ja hyväksytyn riskinhallintasuunnitelmaasiakirjan mukaisesti (kohortti B).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu, tietoinen suostumus, joka on saatu ennen tutkimukseen ilmoittautumista ja ennen tiedonkeruun aloittamista. Laillisesti valtuutetun huoltajan suostumus vaaditaan laillisesti alaikäisiltä potilailta paikallisten määräysten mukaisesti. Jos potilas on laillisesti alaikäinen, on hankittava vanhemmalta/huoltajalta allekirjoitettu kirjallinen suostumus ja tarvittaessa potilaalta suostumus.
  • Pompe-tautipotilaat, joilla on vahvistettu happaman alfa-glukosidaasin (GAA) entsyymin puutos ja jotka on hoidettu Myozyme®-infuusiolla kotiinfuusioympäristössä valtuutetun kliinisen käytännön ja hyväksytyn riskinhallintasuunnitelmaasiakirjan (kohortti A) mukaisesti tai
  • MPS I -potilaat, joilla on vahvistettu lysosomaalisen entsyymin, alfa-L-iduronidaasin, puutos, joita hoidettiin Aldurazyme®:llä kotiinfuusioympäristössä valtuutetun kliinisen käytännön ja hyväksytyn riskinhallintasuunnitelmaasiakirjan mukaisesti (kohortti B).

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen millä tahansa tutkimusaineella ilmoittautumista edeltäneiden 12 viikon aikana.
  • Mikä tahansa ehto (esim. lääketieteellinen huolenaihe), joka tutkijan mielestä tekisi osallistujasta sopimattoman tutkimukseen.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Kohortti A
Pompe-tautipotilaat, jotka saavat Myozyme® (alglukosidaasi alfa) kotihoidossa.
Kohortti B
MPS I -potilaat, jotka saavat Aldurazyme® (laronidaasia) kotihoidossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Hoidosta johtuvat haittatapahtumat (TEAE) määritellään tapahtumaksi, jota ei esiinny ennen entsyymikorvaushoidon (ERT) annon aloittamista kotihoidossa tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka pahenee joko intensiteetillä tai esiintymistiheydellä ERT-annon aloittamisen jälkeen kotihoidon asetus.
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) kunkin vakavuusluokan mukaan
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
TEAE määritellään tapahtumaksi, jota ei ole esiintynyt ennen ERT-annon aloittamista kotihoidossa tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka pahenee joko intensiteetiltään tai tiheydeltään ERT-annon aloittamisen jälkeen kotihoidossa. Haittavaikutusten vakavuuden arviointiin käytetään lievän, keskivaikean ja vaikean haittavaikutuksen luokitusasteikkoa.
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: 1) johtaa kuolemaan tai 2) on hengenvaarallinen tai 3) vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä tai 4) johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/ työkyvyttömyys tai 5) on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai 6) on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Niiden osallistujien määrä, joilla oli alglukosidaasiin tai laronidaasiin liittyviä hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
TEAE määritellään tapahtumaksi, jota ei ole esiintynyt ennen ERT-annon aloittamista kotihoidossa tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, joka pahenee joko intensiteetiltään tai tiheydeltään ERT-annon aloittamisen jälkeen kotihoidossa. TEAE määritellään hoitoon liittyväksi, jos on kohtuullinen mahdollisuus, että tapahtuma liittyy alglukosidaasiin tai laronidaasiin.
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Osallistujien määrä, joilla on infuusioon liittyviä reaktioita (IAR)
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
IAR:t määritellään haittavaikutuksiksi, jotka ilmenevät joko infuusion tai infuusion jälkeisen tarkkailujakson aikana ja joiden katsotaan liittyvän tai mahdollisesti liittyvän Myozymeen® ja Aldurazyme®:iin. Tutkijan harkinnan mukaan haittavaikutuksia, jotka ilmenevät infuusion jälkeisen tarkkailujakson päätyttyä ja jotka arvioidaan liittyväksi, voidaan pitää myös infuusion haittavaikutuksina.
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Osallistujien määrä, jotka saivat samanaikaisia ​​lääkkeitä kussakin Anatomical Therapeutic Chemical (ATC) -luokitusjärjestelmässä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisen yhteydessä (päivä 0)
Osallistujilta kysytään heidän samanaikaisten lääkkeiden käytöstä ilmoittautumisen yhteydessä.
Ilmoittautumisen yhteydessä (päivä 0)
Niiden osallistujien määrä, joiden samanaikaisten lääkkeiden käyttö on muuttunut sietämättömän infuusion tapauksessa
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Osallistujilta kysytään heidän näkemystään mahdollisista lisälääkkeistä tai hoidoista tai muutoksista hoito-ohjelmassa tai annoksissa verrattuna lähtötilanteeseen (päivä 0). Kaikki muutokset terapiassa (lisätty hoito, vähennetty hoitoa, ei muutosta terapiassa) tutkimuksen aikana raportoidaan.
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilastyytyväisyys
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Potilastyytyväisyystiedot kerätään tyytyväisyyskyselyn avulla, mukaan lukien mahdolliset hyödyt stressin, ajan ja kustannusten muodossa. Kyselylomakkeen tavoitteena on arvioida potilaiden tyytyväisyyttä kotiinfuusioon: 1) missä haluat saada ERT:n, kotiin vai sairaalaan; 2) miksi (syiden luettelo); 3) miltä sinusta tuntuu nyt; 4) jos olet kotiinfuusiossa, miten arvioit terveytesi verrattuna sairaalahoitoon.
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Potilaan suostumus
Aikaikkuna: Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)
Potilaan hoitomyöntyvyyttä arvioidaan välittyneiden infuusioiden lukumääränä verrattuna suunniteltuun ja/tai sairaalaan palaamiseen (syiden kanssa).
Vähintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisesta alkaen (päivä 0)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Sanofi

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 14. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 16. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 8. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 11. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 14. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 13. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia