Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerheten til Myozyme® og Aldurazyme® hos mannlige og kvinnelige deltakere i alle aldersgrupper med Pompes sykdom eller med mukopolysakkaridose type I (MPS I) i hjemmepleie (HomERT)

13. februar 2024 oppdatert av: Sanofi

Multisenter, ikke-intervensjonell, dobbel kohortstudie for å vurdere sikkerheten til Myozyme® og Aldurazyme® i virkelige hjemmeinfusjonsmiljøer

Hovedmål:

For å innhente data knyttet til sikkerhet og tolerabilitet av alglukosidase alfa- og laronidasebehandlinger administrert i en infusjonssetting for hjemmesykepleie.

Sekundære mål:

  • For å evaluere personlig tilfredshet for begge pasientkohorter som behandles i en infusjonssetting for hjemmesykepleie.
  • For å evaluere infusjonsoverholdelse i begge kohorter av pasienter behandlet i en infusjonssetting for hjemmesykepleie.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Detaljert beskrivelse

Prospektiv observasjonsvarighet for hver pasient: minst 12 måneder (fra innmelding)

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
57

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Italy, Italia
        • investigational Site Italy

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med Pompes sykdom med bekreftet GAA-enzymmangel behandlet med Myozyme® i hjemmeinfusjonsmiljø i henhold til autorisert klinisk praksis og godkjent risikostyringsplandokument (Kohort A) eller MPS I-pasienter med bekreftet mangel på lysosomalt enzym, alfa-L-iduronidase behandlet med Aldurazyme® i hjemmeinfusjonssetting i henhold til autorisert klinisk praksis og godkjent risikostyringsplandokument (Kohort B).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert, informert samtykke innhentet før du ble registrert i studien og før påbegynt datainnsamling. Samtykke fra en lovlig autorisert verge kreves for lovlig mindreårige pasienter som definert av lokale forskrifter. Dersom pasienten er juridisk mindreårig, skal det innhentes underskrevet skriftlig samtykke fra forelder/verge og samtykke innhentes fra pasienten, hvis aktuelt.
  • Pasienter med Pompes sykdom med bekreftet syre-alfa-glukosidase (GAA) enzymmangel behandlet med Myozyme® i hjemmeinfusjonsmiljø i henhold til autorisert klinisk praksis og godkjent risikostyringsplandokument (Kohort A) eller
  • MPS I-pasienter med bekreftet mangel på det lysosomale enzymet alfa-L-iduronidase behandlet med Aldurazyme® i hjemmeinfusjonsmiljø i henhold til autorisert klinisk praksis og godkjent risikostyringsplandokument (Kohort B).

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakelse i en annen klinisk studie med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen 12 uker før registrering.
  • Enhver tilstand (f.eks. medisinsk bekymring) som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre deltakeren uegnet for studien.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Kohort A
Pasienter med Pompes sykdom som får Myozyme® (alglukosidase alfa) i hjemmesykepleie.
Kohort B
MPS I-pasienter som får Aldurazyme® (laronidase) i hjemmesykepleie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) er definert som enhver hendelse som ikke er tilstede før initiering av enzymerstatningsterapi (ERT) administrering i hjemmesykepleie eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie.
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) for hver alvorlighetsklasse
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
TEAE er definert som enhver hendelse som ikke er tilstede før initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie, eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie. En graderingsskala for uønskede hendelser av mild, moderat og alvorlig er brukt for gradering av alvorlighetsgrad.
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Antall deltakere med alvorlige behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: 1) resulterer i død eller 2) er livstruende eller 3) krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse eller 4) resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/ inhabilitet eller 5) er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller 6) er en medisinsk viktig hendelse.
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Antall deltakere med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE) relatert til alglukosidase eller laronidase
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
TEAE er definert som enhver hendelse som ikke er tilstede før initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie, eller enhver hendelse som allerede er tilstede som forverres i enten intensitet eller frekvens etter initiering av ERT-administrasjon i hjemmesykepleie. En TEAE er definert som behandlingsrelatert dersom det har en rimelig mulighet for at hendelsen er relatert til alglukosidase eller laronidase.
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Antall deltakere med infusjonsassosierte reaksjoner (IAR)
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
IAR er definert som AE som oppstår under enten infusjonen eller observasjonsperioden etter infusjonen som anses å være relatert til eller muligens relatert til Myozyme® og Aldurazyme®. Etter etterforskerens skjønn kan bivirkninger som oppstår etter fullføring av observasjonsperioden etter infusjon og som vurderes å være relatert også betraktes som IAR.
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Antall deltakere med samtidig medisinering for hvert klassifiseringssystem for anatomisk terapeutisk kjemisk (ATC)
Tidsramme: Ved påmelding (dag 0)
Deltakerne vil bli spurt om bruk av samtidig medisinering ved påmelding.
Ved påmelding (dag 0)
Antall deltakere med endring i bruk av samtidig medisinering ved ikke-tolerert infusjon
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Deltakerne vil bli spurt om deres oppfatning angående eventuelle tilleggsmedisiner eller behandlinger eller endringer i regime eller doser sammenlignet med deres baseline (dag 0) tilstand. Enhver endring i terapien (økt terapi, redusert terapi, ingen endring i terapi) i løpet av studien vil bli rapportert.
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasienttilfredshet
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Pasienttilfredshetsdata vil bli samlet inn gjennom et tilfredshetsspørreskjema, inkludert potensielle fordeler i form av stress, tid og kostnader. Spørreskjemaet tar sikte på å evaluere pasienttilfredshet med hjemmeinfusjon: 1) hvor foretrekker du å motta ERT, hjemme eller sykehus; 2) hvorfor (liste over grunner); 3) hvordan føler du deg nå; 4) hvis du er i hjemmeinfusjon, hvordan vurderer du helsen din enn da du ble behandlet på sykehus.
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Pasientens etterlevelse
Tidsramme: I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)
Pasientens etterlevelse vurderes som antall ubesvarte infusjoner versus planlagte og/eller tilbakevending til sykehus (med begrunnelse).
I minst 12 måneder fra påmelding (dag 0)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Sanofi

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. januar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
11. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. februar 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger