Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar a segurança de Myozyme® e de Aldurazyme® em participantes do sexo masculino e feminino de qualquer faixa etária com doença de Pompe ou com mucopolissacaridose tipo I (MPS I) em um ambiente de atendimento domiciliar (HomERT)

13 de fevereiro de 2024 atualizado por: Sanofi

Estudo multicêntrico, não intervencional, de dupla coorte para avaliar a segurança do Myozyme® e do Aldurazyme® em ambiente de infusão domiciliar do mundo real

Objetivo primário:

Obter dados relativos à segurança e tolerabilidade dos tratamentos com alglucosidase alfa e laronidase administrados em um ambiente de infusão domiciliar.

Objetivos secundários:

  • Avaliar a satisfação pessoal de ambas as coortes de pacientes tratados em um ambiente de infusão domiciliar.
  • Avaliar a adesão à infusão em ambas as coortes de pacientes tratados em um ambiente de infusão domiciliar.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

Duração da observação prospectiva para cada paciente: pelo menos 12 meses (a partir da inscrição)

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
57

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Italy, Itália
        • investigational Site Italy

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com doença de Pompe com deficiência confirmada da enzima GAA tratados com Myozyme® em ambiente de infusão domiciliar de acordo com a prática clínica autorizada e o documento do plano de gerenciamento de risco aprovado (Coorte A) ou pacientes com MPS I com deficiência confirmada da enzima lisossomal, tratados com alfa-L-iduronidase com Aldurazyme® em ambiente de infusão domiciliar de acordo com a prática clínica autorizada e o documento do plano de gerenciamento de risco aprovado (Coorte B).

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado e assinado obtido antes de ser incluído no estudo e antes de iniciar qualquer coleta de dados. O consentimento de um tutor legalmente autorizado é necessário para pacientes menores de idade, conforme definido pela regulamentação local. Se o paciente for legalmente menor de idade, o consentimento por escrito assinado deve ser obtido do(s) pai(s)/responsável legal e o consentimento obtido do paciente, se aplicável.
  • Pacientes com doença de Pompe com deficiência confirmada da enzima alfa-glucosidase ácida (GAA) tratados com Myozyme® em ambiente de infusão domiciliar de acordo com a prática clínica autorizada e o documento do plano de gerenciamento de risco aprovado (Coorte A) ou
  • Pacientes com MPS I com deficiência confirmada da enzima lisossômica alfa-L-iduronidase tratados com Aldurazyme® em ambiente de infusão domiciliar de acordo com a prática clínica autorizada e o documento do plano de gerenciamento de risco aprovado (Coorte B).

Critério de exclusão:

  • Participação em outro ensaio clínico com qualquer agente experimental nas 12 semanas anteriores à inscrição.
  • Qualquer condição (ex. preocupação médica) que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para o estudo.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Coorte A
Pacientes com doença de Pompe recebendo Myozyme® (alglucosidase alfa) em um ambiente de atendimento domiciliar.
Coorte B
Pacientes com MPS I recebendo Aldurazyme® (laronidase) em ambiente domiciliar.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Os eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) são definidos como qualquer evento que não esteja presente antes do início da administração da terapia de reposição enzimática (TRE) em ambiente domiciliar ou qualquer evento já presente que piore em intensidade ou frequência após o início da administração de TRE em cenário de atendimento domiciliar.
Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) para cada classe de gravidade
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Os TEAEs são definidos como qualquer evento que não esteja presente antes do início da administração de TRE em ambiente domiciliar ou qualquer evento já presente que piore em intensidade ou frequência após o início da administração de ERT em ambiente domiciliar. Uma escala de graduação de evento adverso leve, moderado e grave é usada para classificar a gravidade do evento adverso.
Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Número de participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Um evento adverso grave (SAE) é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: 1) resulta em morte ou 2) representa risco de vida ou 3) requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente ou 4) resulta em incapacidade persistente ou significativa/ incapacidade ou 5) é uma anomalia congênita/defeito de nascimento ou 6) é um evento clinicamente importante.
Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relacionados à alglucosidase ou laronidase
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Os TEAEs são definidos como qualquer evento que não esteja presente antes do início da administração de TRE em ambiente domiciliar ou qualquer evento já presente que piore em intensidade ou frequência após o início da administração de ERT em ambiente domiciliar. Um TEAE é definido como relacionado ao tratamento se houver uma possibilidade razoável de que o evento esteja relacionado à alglucosidase ou à laronidase.
Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Número de participantes com reações associadas à infusão (IARs)
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
As IARs são definidas como EAs que ocorrem durante a infusão ou no período de observação após a infusão e que são considerados relacionados ou possivelmente relacionados a Myozyme® e Aldurazyme®. A critério do investigador, os EAs ocorridos após a conclusão do período de observação pós-infusão avaliados como relacionados também podem ser considerados IARs.
Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Número de participantes com medicamentos concomitantes para cada sistema de classificação Anatomical Therapeutic Chemical (ATC)
Prazo: Na inscrição (dia 0)
Os participantes serão questionados sobre o uso de medicação concomitante no momento da inscrição.
Na inscrição (dia 0)
Número de participantes com alteração no uso de medicações concomitantes em caso de infusão não tolerada
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Os participantes serão questionados sobre sua percepção em relação a quaisquer medicamentos ou tratamentos adicionais ou quaisquer mudanças no regime ou dosagens em comparação com seu estado inicial (dia 0). Qualquer mudança na terapia (aumento da terapia, diminuição da terapia, nenhuma mudança na terapia) durante o estudo será relatada.
Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Satisfação do paciente
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Os dados de satisfação do paciente serão coletados por meio de um questionário de satisfação, incluindo potenciais benefícios em termos de estresse, tempo e custos. O questionário visa avaliar a satisfação do paciente com a infusão domiciliar: 1) onde prefere receber TRE, em casa ou no hospital; 2) por que (lista de razões); 3) como você se sente agora; 4) se você está em infusão domiciliar, como você avalia sua saúde do que quando você foi tratado no hospital.
Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
Conformidade do paciente
Prazo: Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)
A adesão do paciente é avaliada como número de infusões perdidas versus planejadas e/ou retorno ao ambiente hospitalar (com os motivos).
Por pelo menos 12 meses a partir da inscrição (dia 0)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sanofi

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de outubro de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de janeiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
11 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de fevereiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (Identificador de registro: ICTRP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações