Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo preparatów Myozyme® i Aldurazyme® u uczestników płci męskiej i żeńskiej w dowolnej grupie wiekowej z chorobą Pompego lub mukopolisacharydozą typu I (MPS I) w warunkach opieki domowej (HomERT)

13 lutego 2024 zaktualizowane przez: Sanofi

Wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, podwójne badanie kohortowe oceniające bezpieczeństwo preparatów Myozyme® i Aldurazyme® w rzeczywistych warunkach domowej infuzji

Podstawowy cel:

Uzyskanie danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji leczenia alglukozydazą alfa i laronidazą podawanych w ramach domowej infuzji.

Cele drugorzędne:

  • Ocena osobistej satysfakcji obu kohort pacjentów leczonych w warunkach domowej opieki infuzyjnej.
  • Ocena zgodności infuzji w obu kohortach pacjentów leczonych w warunkach infuzji domowej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Prospektywny czas obserwacji dla każdego pacjenta: co najmniej 12 miesięcy (od włączenia)

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
57

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Italy, Włochy
        • investigational Site Italy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Pompego z potwierdzonym niedoborem enzymu GAA leczeni preparatem Myozyme® w warunkach domowych zgodnie z zatwierdzoną praktyką kliniczną i zatwierdzonym dokumentem planu zarządzania ryzykiem (kohorta A) lub pacjenci z MPS I z potwierdzonym niedoborem enzymu lizosomalnego, leczeni alfa-L-iduronidazą z produktem Aldurazyme® w domowej infuzji zgodnie z zatwierdzoną praktyką kliniczną i zatwierdzonym dokumentem planu zarządzania ryzykiem (kohorta B).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana, świadoma zgoda uzyskana przed włączeniem do badania i przed rozpoczęciem gromadzenia danych. Zgoda prawnie upoważnionego opiekuna jest wymagana w przypadku małoletnich pacjentów zgodnie z lokalnymi przepisami. Jeśli pacjent jest prawnie niepełnoletni, należy uzyskać podpisaną pisemną zgodę rodzica/opiekunów prawnych oraz zgodę pacjenta, jeśli dotyczy.
  • Pacjenci z chorobą Pompego z potwierdzonym niedoborem enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) leczeni preparatem Myozyme® w domowej infuzji zgodnie z zatwierdzoną praktyką kliniczną i zatwierdzonym dokumentem planu zarządzania ryzykiem (kohorta A) lub
  • Pacjenci z MPS I z potwierdzonym niedoborem enzymu lizosomalnego, alfa-L-iduronidazy, leczeni preparatem Aldurazyme® w domowej infuzji zgodnie z zatwierdzoną praktyką kliniczną i zatwierdzonym dokumentem planu zarządzania ryzykiem (kohorta B).

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w innym badaniu klinicznym z jakimkolwiek badanym środkiem w ciągu 12 tygodni poprzedzających rejestrację.
  • Każdy warunek (np. problem medyczny), które zdaniem Badacza uczyniłyby uczestnika nienadającym się do badania.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Kohorta A
Pacjenci z chorobą Pompego otrzymujący Myozyme® (alglukozydaza alfa) w warunkach opieki domowej.
Kohorta B
Pacjenci z MPS I otrzymujący Aldurazyme® (laronidazę) w warunkach opieki domowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) definiuje się jako każde zdarzenie, które nie wystąpiło przed rozpoczęciem podawania enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) w warunkach opieki domowej lub jakiekolwiek zdarzenie już występujące, które nasila się pod względem intensywności lub częstości po rozpoczęciu podawania ERT w ustawienie opieki domowej.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) dla każdej klasy ciężkości
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
TEAE definiuje się jako dowolne zdarzenie, które nie występowało przed rozpoczęciem podawania ERT w warunkach opieki domowej lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, które pogarsza się pod względem intensywności lub częstotliwości po rozpoczęciu podawania ERT w warunkach opieki domowej. Do stopniowania ciężkości zdarzenia niepożądanego stosowana jest skala stopniowania zdarzeń niepożądanych: łagodne, umiarkowane i ciężkie.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: 1) prowadzi do zgonu lub 2) zagraża życiu lub 3) wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji lub 4) powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/ ubezwłasnowolnienia lub 5) jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub 6) jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) związane z alglukozydazą lub laronidazą
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
TEAE definiuje się jako dowolne zdarzenie, które nie występowało przed rozpoczęciem podawania ERT w warunkach opieki domowej lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, które pogarsza się pod względem intensywności lub częstotliwości po rozpoczęciu podawania ERT w warunkach opieki domowej. TEAE definiuje się jako związane z leczeniem, jeśli istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że zdarzenie jest związane z alglukozydazą lub laronidazą.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników z reakcjami związanymi z infuzją (IAR)
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
IAR definiuje się jako zdarzenia niepożądane, które występują podczas infuzji lub okresu obserwacji po infuzji, które uznaje się za związane lub prawdopodobnie związane z preparatami Myozyme® i Aldurazyme®. Według uznania badacza, zdarzenia niepożądane występujące po zakończeniu okresu obserwacji po infuzji, które zostały ocenione jako powiązane, mogą również zostać uznane za IAR.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników z towarzyszącymi lekami dla każdego systemu klasyfikacji Anatomical Therapeutic Chemical (ATC).
Ramy czasowe: Podczas rejestracji (dzień 0)
Podczas rejestracji uczestnicy zostaną zapytani o stosowanie leków towarzyszących.
Podczas rejestracji (dzień 0)
Liczba uczestników ze zmianą w stosowaniu leków towarzyszących w przypadku nietolerowanej infuzji
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Uczestnicy zostaną zapytani o ich postrzeganie wszelkich dodatkowych leków lub terapii lub jakichkolwiek zmian w schemacie lub dawkach w porównaniu ze stanem wyjściowym (dzień 0). Każda zmiana terapii (zwiększenie dawki, zmniejszenie dawki, brak zmiany terapii) podczas badania zostanie zgłoszona.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zadowolenie pacjenta
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Dane dotyczące zadowolenia pacjentów zostaną zebrane za pomocą kwestionariusza satysfakcji, w tym potencjalnych korzyści pod względem stresu, czasu i kosztów. Kwestionariusz ma na celu ocenę zadowolenia pacjentów z infuzji domowych: 1) gdzie wolisz otrzymać ERT, dom czy szpital; 2) dlaczego (wykaz powodów); 3) jak się teraz czujesz; 4) jeśli jesteś w infuzji domowej, jak oceniasz swój stan zdrowia niż wtedy, gdy byłeś leczony w szpitalu.
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Zdyscyplinowanie pacjenta
Ramy czasowe: Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)
Zgodność pacjenta ocenia się jako liczbę pominiętych infuzji w porównaniu z planowanymi i/lub powrotem do szpitala (z podaniem przyczyn).
Przez co najmniej 12 miesięcy od rejestracji (dzień 0)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sanofi

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami