Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности Myozyme® и Aldurazyme® у участников мужского и женского пола любой возрастной группы с болезнью Помпе или с мукополисахаридозом типа I (MPS I) в условиях домашнего ухода (HomERT)

13 февраля 2024 г. обновлено: Sanofi

Многоцентровое, неинтервенционное, двойное когортное исследование для оценки безопасности Myozyme® и Aldurazyme® в условиях реальной домашней инфузии

Основная цель:

Получить данные, касающиеся безопасности и переносимости лечения алглюкозидазой альфа и ларонидазой, вводимых в условиях домашнего ухода.

Второстепенные цели:

  • Оценить личную удовлетворенность обеих групп пациентов, пролеченных в условиях домашнего ухода.
  • Оценить соблюдение режима инфузии в обеих когортах пациентов, получавших инфузионную терапию на дому.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Подробное описание

Длительность проспективного наблюдения за каждым пациентом: не менее 12 месяцев (с момента включения в исследование)

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
57

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Italy, Италия
        • investigational Site Italy

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с болезнью Помпе с подтвержденным дефицитом фермента GAA, получающие лечение препаратом Myozyme® в условиях домашней инфузии в соответствии с утвержденной клинической практикой и утвержденным планом управления рисками (группа A), или пациенты с MPS I с подтвержденным дефицитом лизосомального фермента, получающие лечение альфа-L-идуронидазой с Aldurazyme® в условиях домашней инфузии в соответствии с утвержденной клинической практикой и утвержденным планом управления рисками (группа B).

Описание

Критерии включения:

  • Подписанное информированное согласие, полученное до включения в исследование и до начала сбора данных. Согласие законного опекуна требуется для несовершеннолетних пациентов в соответствии с местным законодательством. Если пациент юридически несовершеннолетний, необходимо получить подписанное письменное согласие от родителя (родителей)/законного опекуна и, если применимо, согласие пациента.
  • Пациенты с болезнью Помпе с подтвержденным дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA), получающие лечение Myozyme® в домашних условиях в соответствии с утвержденной клинической практикой и утвержденным планом управления рисками (группа A) или
  • Пациенты с МПС I с подтвержденным дефицитом лизосомального фермента альфа-L-идуронидазы, получавшие лечение Альдуразимом® в домашних условиях в соответствии с утвержденной клинической практикой и утвержденным планом управления рисками (группа B).

Критерий исключения:

  • Участие в другом клиническом исследовании с любым исследуемым агентом в течение 12 недель до регистрации.
  • Любое состояние (например, медицинские проблемы), что, по мнению Исследователя, сделало бы участника непригодным для участия в исследовании.

Вышеприведенная информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Когорта А
Пациенты с болезнью Помпе, получающие Myozyme® (алглюкозидаза альфа) в условиях домашнего ухода.
Когорта Б
Пациенты с MPS I, получающие Aldurazyme® (ларонидазу) в условиях домашнего ухода.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), определяются как любое явление, которое не наблюдалось до начала введения заместительной ферментной терапии (ЗЗТ) в условиях ухода на дому, или любое уже имеющееся явление, которое ухудшается либо по интенсивности, либо по частоте после начала назначения ЗЗТ в домашних условиях. обстановка домашнего ухода.
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), для каждого класса тяжести
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
TEAE определяются как любое событие, которое не наблюдалось до начала применения ФЗТ в условиях ухода на дому, или любое уже имеющееся явление, которое ухудшается либо по интенсивности, либо по частоте после начала назначения ФЗТ в условиях ухода на дому. Шкала оценки нежелательных явлений легкой, средней и тяжелой степени используется для оценки тяжести нежелательных явлений.
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) является любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: 1) приводит к смерти, или 2) представляет угрозу для жизни, или 3) требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, или 4) приводит к стойкой или значительной инвалидности/ нетрудоспособности или 5) является врожденной аномалией/врожденным дефектом или 6) является важным с медицинской точки зрения событием.
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), связанными с алглюкозидазой или ларонидазой.
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
TEAE определяются как любое событие, которое не наблюдалось до начала применения ФЗТ в условиях ухода на дому, или любое уже имеющееся явление, которое ухудшается либо по интенсивности, либо по частоте после начала назначения ФЗТ в условиях ухода на дому. TEAE определяется как связанное с лечением, если существует разумная вероятность того, что событие связано с алглюкозидазой или ларонидазой.
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Количество участников с инфузионными реакциями (IAR)
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
НР определяются как нежелательные явления, возникающие либо во время инфузии, либо в период наблюдения после инфузии, которые считаются связанными или, возможно, связанными с Myozyme® и Aldurazyme®. По усмотрению исследователя НЯ, возникающие после завершения периода постинфузионного наблюдения, которые оцениваются как связанные, также могут считаться НР.
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Количество участников с сопутствующими лекарствами для каждой системы классификации анатомо-терапевтических химических (ATC)
Временное ограничение: При регистрации (день 0)
Участников спросят об использовании сопутствующих лекарств при регистрации.
При регистрации (день 0)
Количество участников с изменением использования сопутствующих препаратов в случае непереносимой инфузии
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Участников спросят об их восприятии любых дополнительных лекарств или методов лечения или любых изменений в режиме или дозировках по сравнению с их исходным состоянием (день 0). О любых изменениях в терапии (усиление терапии, снижение терапии, отсутствие изменений в терапии) во время исследования будет сообщено.
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Удовлетворенность пациентов
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Данные об удовлетворенности пациентов будут собираться с помощью анкеты об удовлетворенности, включая потенциальные выгоды с точки зрения стресса, времени и затрат. Анкета направлена ​​на оценку удовлетворенности пациентов домашней инфузией: 1) где вы предпочитаете получать ФЗТ, дома или в больнице; 2) почему (перечень причин); 3) как вы сейчас себя чувствуете; 4) если вы находитесь на домашней инфузии, как вы оцениваете свое здоровье, чем когда лечились в больнице.
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Соблюдение пациентом
Временное ограничение: Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)
Комплаентность пациента оценивается как количество пропущенных инфузий по сравнению с запланированными и/или повторными госпитализациями (с указанием причин).
Не менее 12 месяцев с момента регистрации (0-й день)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Sanofi

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
14 октября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 января 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 января 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
16 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
11 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 февраля 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками