Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden af ​​Myozyme® og Aldurazyme® hos mandlige og kvindelige deltagere i enhver aldersgruppe med Pompes sygdom eller med mucopolysaccharidosis type I (MPS I) i hjemmeplejen (HomERT)

13. februar 2024 opdateret af: Sanofi

Multicenter, ikke-interventionel, dobbelt kohorteundersøgelse for at vurdere sikkerheden af ​​Myozyme® og Aldurazyme® i virkelige verden-hjemmeinfusionsmiljøer

Primært mål:

For at indhente data vedrørende sikkerheden og tolerabiliteten af ​​alglucosidase alfa- og laronidase-behandlinger administreret i et hjemmeplejeinfusionsmiljø.

Sekundære mål:

  • At evaluere den personlige tilfredshed hos begge kohorter af patienter, der behandles i et hjemmeplejeinfusionsmiljø.
  • At evaluere infusionscompliance i begge kohorter af patienter behandlet i et hjemmeplejeinfusionsmiljø.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Prospektiv observationsvarighed for hver patient: mindst 12 måneder (fra indskrivning)

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
57

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Italy, Italien
        • investigational Site Italy

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pompes sygdomspatienter med bekræftet GAA-enzymmangel behandlet med Myozyme® i hjemmeinfusionsmiljø i henhold til autoriseret klinisk praksis og det godkendte risikostyringsplandokument (Cohort A) eller MPS I-patienter med bekræftet mangel på lysosomalt enzym, alfa-L-iduronidase behandlet med Aldurazyme® i hjemmeinfusionsmiljø i henhold til autoriseret klinisk praksis og det godkendte risikostyringsplandokument (kohorte B).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet, informeret samtykke opnået før tilmelding til undersøgelsen og før start af enhver dataindsamling. Samtykke fra en lovligt autoriseret værge er påkrævet for lovligt mindreårige patienter som defineret af lokal lovgivning. Hvis patienten er juridisk mindreårig, skal der indhentes underskrevet skriftligt samtykke fra forældre/værge og samtykke indhentet fra patienten, hvis det er relevant.
  • Pompes sygdomspatienter med bekræftet syre-alfa-glucosidase (GAA) enzymmangel behandlet med Myozyme® i hjemmeinfusion i henhold til autoriseret klinisk praksis og det godkendte risikostyringsplandokument (kohorte A) eller
  • MPS I-patienter med bekræftet mangel på det lysosomale enzym, alfa-L-iduronidase, behandlet med Aldurazyme® i hjemmeinfusion i henhold til autoriseret klinisk praksis og det godkendte risikostyringsplandokument (kohorte B).

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg med ethvert forsøgsmiddel inden for de 12 uger forud for tilmelding.
  • Enhver tilstand (f.eks. medicinsk bekymring), hvilket efter investigators mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Kohorte A
Patienter med Pompes sygdom, der får Myozyme® (alglucosidase alfa) i hjemmepleje.
Kohorte B
MPS I-patienter, der får Aldurazyme® (laronidase) i hjemmepleje.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er) defineres som enhver hændelse, der ikke er til stede før påbegyndelse af administrationen af ​​enzymerstatningsterapi (ERT) i hjemmeplejen eller enhver hændelse, der allerede er til stede, som forværres i enten intensitet eller hyppighed efter påbegyndelse af ERT-administration i hjemmeplejen.
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) for hver sværhedsgrad
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
TEAE'er defineres som enhver hændelse, der ikke er til stede før påbegyndelsen af ​​ERT-administrationen i hjemmeplejen eller enhver hændelse, der allerede er til stede, som forværres i enten intensitet eller hyppighed efter påbegyndelse af ERT-administration i hjemmeplejen. En graderingsskala for uønskede hændelser på mild, moderat og svær bruges til bedømmelse af sværhedsgraden af ​​hændelser.
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Antal deltagere med alvorlige behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
En alvorlig uønsket hændelse (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: 1) resulterer i døden eller 2) er livstruende eller 3) kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse eller 4) resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/ inhabilitet eller 5) er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller 6) er en medicinsk vigtig begivenhed.
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Antal deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger (TEAE'er) relateret til alglucosidase eller laronidase
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
TEAE'er defineres som enhver hændelse, der ikke er til stede før påbegyndelsen af ​​ERT-administrationen i hjemmeplejen eller enhver hændelse, der allerede er til stede, som forværres i enten intensitet eller hyppighed efter påbegyndelse af ERT-administration i hjemmeplejen. En TEAE defineres som behandlingsrelateret, hvis den har en rimelig mulighed for, at hændelsen er relateret til alglucosidase eller laronidase.
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner (IAR'er)
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
IAR'er er defineret som AE'er, der opstår under enten infusionen eller observationsperioden efter infusionen, som anses for at være relateret til eller muligvis relateret til Myozyme® og Aldurazyme®. Efter investigators skøn kan bivirkninger, der opstår efter afslutning af observationsperioden efter infusion, og som vurderes som relaterede, også betragtes som IAR'er.
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Antal deltagere med samtidig medicin for hvert anatomisk terapeutisk kemisk (ATC) klassifikationssystem
Tidsramme: Ved tilmelding (dag 0)
Deltagerne vil blive spurgt om deres brug af samtidig medicin ved tilmelding.
Ved tilmelding (dag 0)
Antal deltagere med ændring i brugen af ​​samtidig medicin i tilfælde af ikke-tolereret infusion
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Deltagerne vil blive spurgt om deres opfattelse af yderligere medicin eller behandlinger eller ændringer i kur eller dosering sammenlignet med deres baseline (dag 0) tilstand. Enhver ændring i terapien (øget terapi, reduceret terapi, ingen ændring i terapien) under undersøgelsen vil blive rapporteret.
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patienttilfredshed
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Patienttilfredshedsdata vil blive indsamlet gennem et tilfredshedsspørgeskema, herunder potentielle fordele i form af stress, tid og omkostninger. Spørgeskemaet har til formål at evaluere patienttilfredsheden omkring hjemmeinfusion: 1) hvor foretrækker du at modtage ERT, hjem eller hospital; 2) hvorfor (liste over årsager); 3) hvordan har du det nu; 4) hvis du er i hjemmeinfusion, hvordan vurderer du dit helbred, end da du blev behandlet på hospitalet.
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Patient compliance
Tidsramme: I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)
Patientcompliance vurderes som antal ubesvarede infusioner i forhold til planlagte og/eller tilbagevenden til hospital (med årsager).
I mindst 12 måneder fra tilmelding (dag 0)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sanofi

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OBS17128
  • U1111-1266-7312 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger