Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Magneettiresonanssispektroskopia happaman sfingomyelinaasin puutteessa (MONACO)

tiistai 6. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Eline C. B. Eskes

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida MRI-tekniikoiden kykyä havaita lipidien kertymisen varhaiset vaiheet maksassa kroonista viskeraalista alatyyppiä sairastavilla ASMD-potilailla verrattuna terveisiin koehenkilöihin.

Osallistujille tehdään magneettikuvaus MR-spektroskopialla (MRS) lipidien kertymisen (steatoosi) mittaamiseksi ja MR-elastografia (MRE) maksan jäykkyyden (fibroosin) mittaamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perustelut: Hapan sfingomyelinaasin puutos (ASMD) on harvinainen lysosomaalinen varastointihäiriö, joka johtuu sfingomyelinaasin puutteesta, mikä johtaa sfingolipidi-sfingomyeliinin (SM) kerääntymiseen maksaan, pernaan ja keuhkoihin. SM:n kertyminen maksaan johtaa maksafibroosiin osassa ASMD-potilaita. Entsyymikorvaushoitoa (ERT, olipudaasi alfa, Sanofi Genzyme) tutkitaan parhaillaan vaiheen 2/3 kokeessa, ja se on äskettäin saanut EMA:lta ja FDA:lta myyntiluvan. Koska ASMD on hitaasti etenevä sairaus, SM:n maksan varastoinnin varhaisten vaiheiden havaitseminen saattaa auttaa tunnistamaan potilaita, joilla on suurimpien komplikaatioiden riski ja jotka hyötyisivät hoidosta. Kaksi magneettiresonanssiin (MR) perustuvaa tekniikkaa saattavat olla kiinnostavia: MR-spektroskopia (MRS) lipidien kertymisen mittaamiseen (steatoosi) ja MR-elastografia (MRE) maksan jäykkyyden (fibroosin) mittaamiseen.

Tavoite: Arvioida MRI-tekniikoiden kykyä havaita lipidien kertymisen varhaiset vaiheet maksassa ASMD-potilailla, joilla on krooninen viskeraalinen alatyyppi, verrattuna terveisiin koehenkilöihin.

Tutkimuksen suunnittelu: Poikkileikkauspilottitutkimus, jossa ASMD-potilaiden MRS- ja MRE-mittauksia verrataan terveiden koehenkilöiden mittauksiin. Kaikille osallistuville ASMD-potilaille tehdään MRI vuosittaisten arviointien aikana. Hoitoon kelpaaville potilaille tehdään myös magneettikuvaus vuoden hoidon jälkeen.

Tutkimuspopulaatio: Kaikki aikuiset ASMD-potilaat, jotka vierailevat Amsterdamin UMC:n aineenvaihduntahäiriöiden poliklinikalla, kutsutaan osallistumaan. Osallistuvat ASMD-potilaat yhdistetään terveisiin kontrolleihin iän, sukupuolen ja BMI:n perusteella suhteessa 1:1.

Päätutkimuspäätepiste: ASMD-potilaiden maksakudoksen rasvaosuus tilavuusprosentteina (%) mitattuna MRS:llä verrattuna terveiden koehenkilöiden arvoihin.

Osallistumiseen, hyötyyn ja ryhmiin liittyvien taakan ja riskien luonne ja laajuus: MRI-toimenpiteestä ei aiheudu riskiä: potilaat voivat useimmiten tuntea olonsa epämukavaksi makaamaan ahtaassa tilassa. Potilaat ja terveet koehenkilöt eivät hyödy suoraan tutkimukseen osallistumisesta. Tutkimuksen tulokset voivat parantaa kliinistä hoitoa tulevaisuudessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

34

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Alankomaat, 1105 AZ
        • Rekrytointi
        • Amsterdam UMC
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat:

  • Potilaalla on biokemiallisesti todistettu ASMD (mieluiten geneettisesti vahvistettu)
  • Potilas on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvää toimenpidettä.
  • Potilas on ≥ 18-vuotias

Terveelliset kontrollit:

  • Henkilö on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvää menettelyä
  • Henkilö on ≥ 18-vuotias
  • Yleinen hyvä terveys sairaushistorian perusteella

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat ja terveet kontrollit:

  • Kyvyttömyys noudattaa tutkimusprotokollaa
  • Kyvyttömyys suorittaa MRI-menettelyä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Potilaat
Osallistujille tehdään magneettikuvaus MR-spektroskopialla (MRS) ja MR-elastografialla (MRE)
Diagnostinen testi: MR-spektroskopia (MRS)
MR-spektroskopia (MRS)
Diagnostinen testi: MR elastografia (MRE)
MR Elastography (MRE) laitteella, joka aiheuttaa leikkausaaltoja kehossa. Tämä laite asetetaan kohteen vatsalle ja pidetään paikallaan hihnoilla. Laite tuottaa matalataajuista tärinää (esim. 30-60 Hz), jotka eivät ole tuskallisia osallistujalle. Vaatimustenmukaisuusvakuutus ja turvallisuusasiakirja ovat tutkimusaineistossa.
Muut: Terveet kontrollit
Osallistujille tehdään magneettikuvaus MR-spektroskopialla (MRS) ja MR-elastografialla (MRE)
Diagnostinen testi: MR-spektroskopia (MRS)
MR-spektroskopia (MRS)
Diagnostinen testi: MR elastografia (MRE)
MR Elastography (MRE) laitteella, joka aiheuttaa leikkausaaltoja kehossa. Tämä laite asetetaan kohteen vatsalle ja pidetään paikallaan hihnoilla. Laite tuottaa matalataajuista tärinää (esim. 30-60 Hz), jotka eivät ole tuskallisia osallistujalle. Vaatimustenmukaisuusvakuutus ja turvallisuusasiakirja ovat tutkimusaineistossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rasvaosuus tilavuusprosentteina mitattuna MRS-PDFF:llä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Rasvaosuus tilavuusprosentteina mitattuna ASMD-potilaiden MRS-PDFF:llä verrattuna iän, sukupuolen ja BMI:n mukaisiin terveisiin koehenkilöihin.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan jäykkyys kPa:na mitattuna MRE:llä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Maksan jäykkyys kPa:na mitattuna ASMD-potilaiden MRE:llä verrattuna iän, sukupuolen ja BMI:n mukaisiin terveisiin koehenkilöihin.
1 vuosi
Rasvafraktion ja/tai maksan jäykkyyden ja maksaparametrien väliset korrelaatiot
Aikaikkuna: 1 vuosi
Rasvafraktion ja/tai maksan jäykkyyden ja maksaparametrien väliset korrelaatiot (esim. fibroscanilla mitattu maksan jäykkyys, maksan tilavuus ja plasman ALAT- ja AST-arvot)
1 vuosi
Rasvafraktion ja/tai maksan jäykkyyden ja yleisten sairausparametrien väliset korrelaatiot
Aikaikkuna: 1 vuosi
Rasvafraktion ja/tai maksan jäykkyyden ja yleisten sairausparametrien väliset korrelaatiot (esim. pernan tilavuus, CO-diffuusiokapasiteetti, plasman LSM-, LSM-509- ja kitotriosidaasitasot)
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eline C. B. Eskes

Tutkijat

  • Päätutkija: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Opintojohtaja: xx xx xx, xx

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 5. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2022.0444

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Tutkimusaineisto toimitetaan artikkeleina vertaisarvioituihin aikakauslehtiin. Myös tiivistelmä tutkimustiedoistamme, jotka raportoivat havainnoistamme, toimitetaan esityksiin tieteellisissä, julkisissa ja/tai potilasjärjestöjen kokouksissa (suullisia) esitelmiä varten.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Asmd, viskeraalinen tyyppi

Kliiniset tutkimukset MR-spektroskopia (MRS)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa