Tutkimus tauroursodeoksikoolihaposta maksa-sappisairauksien hoitoon kystisessä fibroosissa
TAVOITTEET: I. Määritä tauroursodeoksikoolihapon (TUDCA) optimaalinen annos, joka tarvitaan maksimaalisen hyötyosuuden saavuttamiseksi potilailla, joilla on kystiseen fibroosiin liittyvä maksasairaus.
II. Vertaa optimoituja TUDCA-annoksia ursodioliin (ursodeoksikolihappo; UDCA) näiden potilaiden vaikutusten suhteen sapen sappihappokoostumukseen ja aineenvaihduntaan, seerumin biokemiaan, rasvan imeytymiseen ja rasvaliukoisten vitamiinien tilaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA: Tavoite I: Tämä osa tutkimuksesta on annos-vastetutkimus tauroursodeoksikoolihapon (TUDCA) optimaalisen annoksen määrittämiseksi. 24 potilasta satunnaistetaan saamaan yksi kolmesta eri TUDCA-annoksesta 3 kuukauden ajan.
Tavoite II: Tämä osa tutkimuksesta on kaksoissokkoutettu risteytystutkimus, jossa verrataan optimoituja TUDCA-annoksia optimoituihin ursodioliannoksiin 15 potilaalla, jotka on jaoteltu iän mukaan (alle 10 vs. 10-20 vs. yli 20 vuotta). Potilaat satunnaistetaan saamaan joko TUDCA:ta tai ursodiolia suun kautta ensimmäisen 3 kuukauden ajan, jonka jälkeen seuraa 3 kuukauden pesujakso, jonka aikana lääkettä ei anneta. Tämän jälkeen potilaat saavat vaihtoehtoista lääkettä 3 kuukauden ajan.
Annettu valmistumispäivä edustaa apurahan päättymispäivää OOPD-tietueiden mukaan
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- University of Milan
-
-
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- Children's Hospital of Denver
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
- Children's Hospital Medical Center - Cincinnati
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
--sairauden ominaisuudet--
- Kystiseen fibroosiin liittyvä maksasairaus, joka määritellään vähintään yhdellä seuraavista kriteereistä: (1) Dokumentoitu nousu minkä tahansa maksaentsyymin pitoisuudessa seerumissa (vähintään kerran edellisen vuoden aikana) ALAT vähintään kaksi kertaa normaali AST vähintään 1,5 kertaa normaali Alkalinen fosfataasi vähintään 1,5 kertaa normaali GGT vähintään 1,5 kertaa normaali (2) Jatkuva yli 6 kuukautta kestävä hepatomegalia, joka johtuu maksan lyönnistä, joka on yli 1 SEM iän mukaan (3) Splenomegalia, joka määritellään yli 2,0 cm:n palpoitavaksi pernaksi vasemman kylkialueen alapuolella (4) Ultraäänitutkimuksen poikkeavuudet (suurentunut koko, epähomogeeninen kaikukyky, nodulaarinen maksa, epäsäännölliset marginaalit, splenomegalia) 6 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa
- Tutkimuksen ensimmäiseen osaan (tavoite I) ilmoittautuneet potilaat voivat osallistua toiseen osaan (tavoite II)
--Aiempi/samanaikainen hoito--
- Vähintään 3 kuukautta edellisestä ursodiolista
- Vähintään 3 kuukautta hoidosta lääkkeellä, jolla on kolereettisia ominaisuuksia tai vaikutuksia, jotka vaikuttavat sappihappojen aineenvaihduntaan
--Potilaan ominaisuudet--
- Maksa: Ei dekompensoitunutta kirroosia Ei maksakasvainta tai sappikivitautia
- Keuhko: Ei merkittävästi heikentynyttä keuhkojen toimintaa, kun FEV1 on alle 50 %
- Muuta: Vähintään 15 kg ruumiinpaino Ei vakavasti vaarantunut kliininen tai ravitsemustila
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Kenneth Setchell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Kolagogit ja kolerettiset
- Ursodeoksikoolihappo
- Ursodoksikoltauriini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/13439
- CHMC-C-001439
- CHMC-C-96-1-8
- CHMC-C-FDR001439-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .