Estudo do Ácido Tauroursodesoxicólico para Doença Hepatobiliar na Fibrose Cística
OBJETIVOS: I. Determinar a dose ideal de ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA) necessária para atingir a biodisponibilidade máxima para pacientes com doença hepática associada à fibrose cística.
II. Compare doses otimizadas de TUDCA com ursodiol (ácido ursodesoxicólico; UDCA) para efeitos na composição e metabolismo dos ácidos biliares biliares, bioquímica sérica, absorção de gordura e status de vitaminas lipossolúveis nesses pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Objetivo I: Esta parte do estudo é um estudo dose-resposta para determinar a dose ideal de ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA). Vinte e quatro pacientes são randomizados para receber uma das três doses diferentes de TUDCA por 3 meses.
Objetivo II: Esta parte do estudo é um estudo cruzado duplo-cego para comparar doses otimizadas de TUDCA com doses otimizadas de ursodiol em 15 pacientes estratificados de acordo com a idade (menos de 10 vs 10-20 vs mais de 20 anos). Os pacientes são randomizados para receber TUDCA ou ursodiol por via oral por um período inicial de 3 meses, seguido por um período de washout de 3 meses em que nenhuma droga é administrada. Os pacientes então recebem o medicamento alternativo por 3 meses.
A data de conclusão fornecida representa a data de conclusão da concessão por registros OOPD
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- Children's Hospital of Denver
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Children's Hospital Medical Center - Cincinnati
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Milan, Itália, 20122
- University of Milan
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
- Doença hepática associada à fibrose cística, definida por pelo menos um dos seguintes critérios: (1) Aumento documentado nas concentrações séricas de qualquer uma das enzimas hepáticas (pelo menos uma vez no ano anterior) ALT pelo menos duas vezes AST normal pelo menos 1,5 vezes normal Fosfatase alcalina pelo menos 1,5 vezes o normal GGT pelo menos 1,5 vezes o normal (2) Hepatomegalia persistente com mais de 6 meses de duração definida por extensão hepática percutida maior que 1 SEM para a idade (3) Esplenomegalia, definida como baço palpável maior que 2,0 cm abaixo da margem costal esquerda (4) Anormalidades da ultrassonografia (tamanho aumentado, ecogenicidade não homogênea, fígado nodular, margens irregulares, esplenomegalia) dentro de 6 meses antes da entrada no estudo
- Os pacientes inscritos na primeira parte do estudo (objetivo I) são elegíveis para participar da segunda parte (objetivo II)
--Terapia prévia/concomitante--
- Pelo menos 3 meses desde ursodiol anterior
- Pelo menos 3 meses desde o tratamento com medicamento com propriedades coleréticas ou efeitos que influenciam o metabolismo dos ácidos biliares
--Características do paciente--
- Hepático: Sem cirrose descompensada Sem neoplasia hepática ou colelitíase
- Pulmonar: Sem função pulmonar significativamente prejudicada com VEF1 inferior a 50%
- Outros: Pelo menos 15 kg de peso corporal Sem estado clínico ou nutricional gravemente comprometido
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Kenneth Setchell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Agentes gastrointestinais
- Colagogos e Coleréticos
- Ácido ursodesoxicólico
- Ursodoxicoltaurina
Outros números de identificação do estudo
- 199/13439
- CHMC-C-001439
- CHMC-C-96-1-8
- CHMC-C-FDR001439-01
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