Estudio del ácido tauroursodesoxicólico para la enfermedad hepatobiliar en la fibrosis quística

CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:

--Características de la enfermedad--

• Enfermedad hepática asociada a fibrosis quística, definida por al menos uno de los siguientes criterios: (1) Aumento documentado en las concentraciones séricas de cualquiera de las enzimas hepáticas (al menos una vez en el año anterior) ALT al menos el doble de lo normal AST al menos 1,5 veces Fosfatasa alcalina normal al menos 1,5 veces la GGT normal al menos 1,5 veces la normal (2) Hepatomegalia persistente de más de 6 meses de duración definida por percusión hepática mayor que 1 SEM para la edad (3) Esplenomegalia, definida como un bazo palpable mayor de 2,0 cm debajo del margen costal izquierdo (4) Anormalidades de la ecografía (aumento de tamaño, ecogenicidad no homogénea, hígado nodular, márgenes irregulares, esplenomegalia) dentro de los 6 meses anteriores al ingreso al estudio
• Los pacientes inscritos en la primera parte del estudio (objetivo I) son elegibles para participar en la segunda parte (objetivo II)

--Terapia previa/concurrente--

• Al menos 3 meses desde ursodiol previo
• Al menos 3 meses desde el tratamiento con fármacos con propiedades coleréticas o efectos que influyen en el metabolismo de los ácidos biliares

--Características del paciente--

• Hepático: No cirrosis descompensada No neoplasia hepática ni colelitiasis
• Pulmonar: sin deterioro significativo de la función pulmonar con FEV1 inferior al 50 %
• Otro: Al menos 15 kg de peso corporal Ningún estado clínico o nutricional gravemente comprometido